{"id":4826,"date":"2025-10-21T14:58:09","date_gmt":"2025-10-21T11:58:09","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4826"},"modified":"2025-11-01T16:06:07","modified_gmt":"2025-11-01T13:06:07","slug":"why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema\/","title":{"rendered":"Warum wurde Elevidys nicht von der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur zugelassen (EMA)?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Gentherapie Elevidys (Wirkstoff: Delandistrogen Moxeparvovec) wurde von der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur (EMA) nicht f\u00fcr die Behandlung gehf\u00e4higer Kinder im Alter von 3 bis 7 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen, da erhebliche Bedenken hinsichtlich des nachgewiesenen Nutzens bei dieser Patientengruppe bestanden. (<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur (EMA)<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Hier sind die wichtigsten Gr\u00fcnde:<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#reasons-for-elevidys-refusal-by-the-ema\">Gr\u00fcnde f\u00fcr die Ablehnung von Elevidys durch EMA<\/a><ul><li><a href=\"#additional-context-and-concerns\">Zus\u00e4tzlicher Kontext und Bedenken<\/a><\/li><li><a href=\"#summary\">Zusammenfassung<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"reasons-for-elevidys-refusal-by-the-ema\">Gr\u00fcnde f\u00fcr die Ablehnung von Elevidys durch EMA<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Zu den konkreten Gr\u00fcnden z\u00e4hlen laut der \u00f6ffentlichen Einsch\u00e4tzung des EMA:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>In der zentralen Studie (dem wichtigsten vorgelegten Beweismittel) zeigte sich nach 12 Monaten keine statistisch signifikante Verbesserung der motorischen Funktion (gemessen mit dem North Star Ambulatory Assessment, NSAA) zwischen dem Elevidys-Arm und dem Placebo-Arm. Der Unterschied betrug lediglich 0,65 Punkte auf einer 34-stufigen Skala, was laut EMA \u201cm\u00f6glicherweise auf Zufall beruht\u201d. (<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur (EMA)<\/a>) <strong>Mehr lesen<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist die ambulante Beurteilung nach North Star?<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Obwohl die Therapie die Expression einer k\u00fcrzeren Form des Dystrophin-Proteins induzierte, konnte die H\u00f6he dieser Dystrophin-Expression nicht zuverl\u00e4ssig mit einer bedeutsamen Verbesserung der Bewegungsf\u00e4higkeit in Verbindung gebracht werden. (<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur (EMA)<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>Selbst bei der Betrachtung von Untergruppen von Patienten, die offenbar besser auf die Behandlung ansprachen, konnte das Unternehmen nicht \u00fcberzeugend nachweisen, dass die Behandlung auch in diesen Gruppen einen klinisch bedeutsamen Nutzen brachte. (<a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/en\/2025\/09\/22\/unfavorable-opinion-on-marketing-authorisation-and-suspension-of-clinical-trials-in-europe-for-elevidys-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">institut-myologie.org<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>Da das Unternehmen eine bedingte Marktzulassung beantragt hatte, legt das EMA den Standard zugrunde, dass ein positives Nutzen-Risiko-Verh\u00e4ltnis (d. h. Nachweis des Nutzens + beherrschbares Risiko) vorliegen muss, das durch \u00fcberzeugende Daten gest\u00fctzt wird. Das EMA kam zu dem Schluss, dass der Nutzen in diesem Zusammenhang nicht ausreichend nachgewiesen wurde, und verweigerte daher die Zulassung. (<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur (EMA)<\/a>)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"additional-context-and-concerns\">Zus\u00e4tzlicher Kontext und Bedenken<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Sicherheitsprobleme: Es gab auch erhebliche Sicherheitsbedenken, insbesondere bei nicht gehf\u00e4higen Patienten. Bei nicht gehf\u00e4higen Patienten, die Elevidys erhielten, wurden mehrere Todesf\u00e4lle durch akutes Leberversagen gemeldet. Studien mit dieser Population wurden unterbrochen. (<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/aan-report-reviews-the-state-of-evidence-on-elevidys-gene-therapy-cure-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">DMDWarrioR<\/a>) W\u00e4hrend die Ablehnung durch EMA in erster Linie auf der Wirksamkeit bei gehf\u00e4higen 3- bis 7-J\u00e4hrigen beruhte, spielte das Sicherheitssignal wahrscheinlich auch im gesamten regulatorischen Umfeld eine Rolle.<\/li>\n\n\n\n<li>Der bei EMA eingereichte Antrag bezog sich auf ambulante Patienten im Alter von 3 bis 7 Jahren. Das Studiendesign und die Wahl des prim\u00e4ren Endpunkts (Ver\u00e4nderung des NSAA nach 12 Monaten) wurden von EMA als unzureichend beurteilt, um eine signifikante Verlangsamung des Krankheitsverlaufs in dieser Gruppe nachzuweisen. (<a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/en\/2025\/09\/22\/unfavorable-opinion-on-marketing-authorisation-and-suspension-of-clinical-trials-in-europe-for-elevidys-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">institut-myologie.org<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>Die Therapie war in einigen anderen Gebieten (z. B. Japan und einigen L\u00e4ndern des Nahen Ostens) unter anderen regulatorischen Rahmenbedingungen zugelassen worden. (<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/in-which-countries-is-elevidys-approved-is-elevidys-approved-\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">dmdwarrior.com<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>Die Stellungnahme von EMA (\u00fcber seinen Ausschuss f\u00fcr Humanarzneimittel, CHMP) ist erst mit der Entscheidung der Europ\u00e4ischen Kommission rechtsverbindlich, in der Praxis f\u00fchren negative Stellungnahmen des CHMP jedoch fast immer zur Ablehnung. (<a href=\"https:\/\/www.globenewswire.com\/de\/news-release\/2025\/08\/11\/3131260\/32716\/en\/sarepta-therapeutics-srpt-declines-again-on-ema-recommendation-to-refuse-elevidys-marketing-authorization-securities-class-action-pending-hagens-berman.html\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">GlobeNewswire<\/a>)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"summary\">Zusammenfassung<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Obwohl Elevidys einen neuartigen gentherapeutischen Ansatz f\u00fcr DMD darstellt, gelangte das EMA-Komitee zu dem Schluss, dass die vorgelegten Nachweise nicht ausreichend belegten, dass sich die motorischen Funktionen bei den gehf\u00e4higen Kindern (3\u20137 Jahre) verbessern. Zudem sei das Nutzen-Risiko-Verh\u00e4ltnis f\u00fcr diese Zielgruppe nicht gekl\u00e4rt. Daher empfahl das Komitee die Versagung der Marktzulassung.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur (EMA)<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>: <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/documents\/assessment-report\/elevidys-epar-refusal-public-assessment-report_en.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Den ausf\u00fchrlichen Bericht zu den Ablehnungsgr\u00fcnden f\u00fcr Elevidys, ver\u00f6ffentlicht von EMA, k\u00f6nnen Sie \u00fcber diesen Link abrufen.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The Elevidys (active substance: delandistrogene\u202fmoxeparvovec) gene therapy was not approved by the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of ambulatory children aged 3\u20117 years with Duchenne\u202fmuscular\u202fdystrophy (DMD) because of significant concerns about its demonstrated benefit in that patient population. (European Medicines Agency (EMA)) Here are the key reasons: Reasons for Elevidys&#8217; Refusal by the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4833,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[121,33,61,65],"class_list":["post-4826","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-delandistrogene-moxeparvovec","tag-elevidys","tag-gene-therapy","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4826","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4826"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4826\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4833"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4826"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4826"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4826"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}