{"id":4814,"date":"2025-10-16T15:38:26","date_gmt":"2025-10-16T12:38:26","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4814"},"modified":"2025-11-03T20:10:09","modified_gmt":"2025-11-03T17:10:09","slug":"blood-biomarkers-could-offer-more-tailored-treatment-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/blood-biomarkers-could-offer-more-tailored-treatment-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Blutbiomarker k\u00f6nnten eine individuellere Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie erm\u00f6glichen"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Forscher der University of Florida und des Leiden University Medical Center (LUMC) haben bei DMD-Patienten Hunderte von Blutproteinen entdeckt, die den Krankheitsverlauf anzeigen. Die Messung dieser Indikatoren k\u00f6nnte dazu beitragen, geeignete Kandidaten f\u00fcr klinische Studien zu identifizieren und individuellere Behandlungsentscheidungen zu erm\u00f6glichen, da sie weniger invasiv ist als k\u00f6rperliche Untersuchungen oder Biopsien.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#duchenne-muscular-dystrophy\">Muskeldystrophie Duchenne<\/a><\/li><li><a href=\"#the-challenge-of-measuring-decline-in-duchenne-muscular-dystrophy\">Die Herausforderung, den R\u00fcckgang bei der Muskeldystrophie Duchenne zu messen<\/a><\/li><li><a href=\"#the-benefits-of-a-blood-test\">Die Vorteile einer Blutuntersuchung<\/a><\/li><li><a href=\"#blood-proteins-as-possible-biomarkers\">Blutproteine als m\u00f6gliche Biomarker<\/a><\/li><li><a href=\"#owards-more-personalized-care\">Auf dem Weg zu einer personalisierteren Versorgung<\/a><\/li><li><a href=\"#research-and-treatment-for-becker-and-duchenne-muscular-dystrophy\">Forschung und Behandlung der Muskeldystrophie Becker und Duchenne<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"duchenne-muscular-dystrophy\">Muskeldystrophie Duchenne<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Symptome der Muskeldystrophie Duchenne, einer schweren und seltenen Erbkrankheit, die vor allem Jungen betrifft, manifestieren sich h\u00e4ufig im Alter zwischen zwei und f\u00fcnf Jahren. Mit der Zeit werden die Muskeln schw\u00e4cher, zun\u00e4chst in den Beinen, sp\u00e4ter auch in Armen, Schultern, Herz und anderen K\u00f6rperteilen. Die meisten Jungen mit Duchenne verlieren zwischen dem zehnten und zw\u00f6lften Lebensjahr die Gehf\u00e4higkeit und werden auf einen Rollstuhl angewiesen. Mit fortschreitender Krankheit k\u00f6nnen Betroffene auch nicht mehr selbstst\u00e4ndig atmen, die Arme heben oder essen, was im Teenageralter oder fr\u00fchen Erwachsenenalter h\u00e4ufig eine k\u00fcnstliche Beatmung erforderlich macht.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-challenge-of-measuring-decline-in-duchenne-muscular-dystrophy\">Die Herausforderung, den R\u00fcckgang bei der Muskeldystrophie Duchenne zu messen<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Geschwindigkeit dieses R\u00fcckgangs vorherzusagen, hat sich bisher als schwierig erwiesen. \u00c4rzte setzen h\u00e4ufig k\u00f6rperliche Tests ein, wie etwa das Gehen einer bestimmten Distanz, das Greifen nach oben oder das selbstst\u00e4ndige Essen. Diese Untersuchungen sind jedoch nicht immer genau oder unvoreingenommen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDiese Tests k\u00f6nnen anstrengend sein und sind nicht immer durchf\u00fchrbar, insbesondere wenn jemand k\u00f6rperlich einen schlechten Tag hat. Wir wissen auch, dass kleine Kinder manchmal bessere Leistungen erbringen, wenn ihnen eine Belohnung versprochen wird. Daher sind die Ergebnisse nicht immer vertrauensw\u00fcrdig. Und da jeder Patient einen anderen Krankheitsverlauf hat, l\u00e4sst sich der Verschlechterungsverlauf nicht einfach mit dem eines anderen vergleichen. Deshalb brauchen wir objektive Instrumente wie Blutbiomarker, die uns ein klareres Bild vom aktuellen Zustand und dessen Entwicklung geben\u201c, sagt Nadine Ikelaar, Doktorandin in der Abteilung f\u00fcr Neurologie.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-benefits-of-a-blood-test\">Die Vorteile einer Blutuntersuchung<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ein Bluttest ist weitaus weniger belastend als ein Gehtest oder eine Muskelbiopsie. Pietro Spitali, au\u00dferordentlicher Professor am Institut f\u00fcr Humangenetik, erkl\u00e4rt: \u201eEr ist schnell, minimalinvasiv und unabh\u00e4ngig vom Befinden am Testtag. Wenn \u00c4rzte den Krankheitsverlauf anhand der Blutwerte \u00fcberwachen k\u00f6nnen, k\u00f6nnen sie ihre Behandlungen gezielter anpassen. Forscher k\u00f6nnen so auch neue Therapien schneller evaluieren, ohne auf k\u00f6rperliche Tests angewiesen zu sein, die erm\u00fcdend, subjektiv oder nicht immer durchf\u00fchrbar sind.\u201c<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um dieses Potenzial zu untersuchen, sammelten LUMC-Forscher in enger Zusammenarbeit mit der LUMC Biobank \u00fcber einen Zeitraum von zehn Jahren Blutproben von Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne. Sie dokumentierten zudem zu jedem Zeitpunkt die klinischen Symptome, um sie sp\u00e4ter mit den Blutergebnissen zu vergleichen. Auch die University of Florida in den USA hat einen \u00e4hnlichen Datensatz erstellt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese beiden getrennten Kohorten erm\u00f6glichten eine retrospektive Studie. Bei dieser Art von Studie beobachten die Forscher die Patienten nicht \u00fcber einen l\u00e4ngeren Zeitraum, sondern untersuchen fr\u00fchere Proben und Daten, um Trends zu erkennen. Die Forscher analysierten 702 Blutproben von 153 Patienten mit Duchenne. Sie verwendeten eine Methode, mit der mehr als 6.600 Proteine gleichzeitig gemessen werden k\u00f6nnen. Die biosymmetrische Analyse erleichterte die Auswertung der Daten aus beiden Zentren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Indem die Forscher die Informationen aus den Blutproteinen mit den Daten in den Krankenakten verkn\u00fcpften, konnten sie nach Mustern suchen. Ikelaar: \u201eWir fragten uns, ob das Vorhandensein bestimmter Proteine uns etwas \u00fcber Schl\u00fcsselmomente der Krankheit verraten k\u00f6nnte, etwa wenn jemand nicht mehr gehen oder seine Arme nicht mehr richtig benutzen kann.\u201c<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"blood-proteins-as-possible-biomarkers\">Blutproteine als m\u00f6gliche Biomarker<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Forscher identifizierten Hunderte von Proteinen im Blut von Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die mit dem Krankheitsverlauf in Zusammenhang stehen. Einige dieser Proteine wurden mit der Einnahme von Kortikosteroiden in Verbindung gebracht. \u201eKortikosteroide werden h\u00e4ufig zur Linderung der Symptome eingesetzt und k\u00f6nnen den Muskelabbau verlangsamen. Wenn wir verstehen, wie diese Proteine auf die Einnahme von Kortikosteroiden reagieren, k\u00f6nnen wir zwischen behandlungsbedingten und krankheitsbedingten Proteinver\u00e4nderungen unterscheiden\u201c, sagte Spitali.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Andere Proteine repr\u00e4sentierten motorische F\u00e4higkeiten wie Gehen oder Armfunktion. RGMA, ANTXR2 und ART3 geh\u00f6rten zu den wenigen Proteinen, die aufgrund ihrer starken Korrelation mit dem Verlust der Arm- und Beinfunktion auffielen. Entscheidend war, dass zwei gro\u00dfe, separate Patientenpopulationen die Ergebnisse best\u00e4tigten. Dies erh\u00f6ht die Zuverl\u00e4ssigkeit der Ergebnisse und legt die M\u00f6glichkeit nahe, dass die gefundenen Biomarker allgemein in der klinischen Praxis n\u00fctzlich sind und nicht nur auf eine bestimmte Gruppe oder ein bestimmtes Studienumfeld beschr\u00e4nkt sind.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41467-025-64146-y.epdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Die renommierte wissenschaftliche Zeitschrift Nature Communications hat ihre Forschungsergebnisse k\u00fcrzlich ver\u00f6ffentlicht.<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"owards-more-personalized-care\">Auf dem Weg zu einer personalisierteren Versorgung<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Studie legt den Grundstein f\u00fcr eine neue Methode zur Verlaufskontrolle der Duchenne-Muskeldystrophie. Diese Methode basiert neben der k\u00f6rperlichen Leistungsf\u00e4higkeit auch auf objektiven Messungen von Blutproteinen. \u201eZiel ist es, die Patienten zu behandeln, solange sie noch \u00fcber Muskelmasse verf\u00fcgen\u201c, sagt Spitali. Dies geschieht meist vor dem achten Lebensjahr. K\u00f6rperliche Untersuchungen zeigen in diesem Alter jedoch oft noch keine Verschlechterung. Im Gegenteil: Bei Kindern schreitet das Wachstum in einigen K\u00f6rperregionen voran. K\u00f6rperliche Ver\u00e4nderungen lassen sich sp\u00e4ter im Leben leichter erkennen, wenn die Symptome ausgepr\u00e4gter sind und die Muskelkraft nachl\u00e4sst. Da die Muskulatur zu diesem Zeitpunkt jedoch bereits gr\u00f6\u00dftenteils abgebaut ist, sind Behandlungen weniger erfolgreich.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dies stellt eine Herausforderung f\u00fcr Forscher dar, die neue Medikamente testen, und f\u00fcr \u00c4rzte, die ihre Patienten behandeln. Die Reaktion der Muskelmasse ist entscheidend f\u00fcr die Wirksamkeit einer Behandlung. Bluttests, die objektiv identifizieren, bei welchen jungen Menschen eine Remission wahrscheinlich ist, noch bevor Symptome auftreten, k\u00f6nnten helfen, diese L\u00fccke zu schlie\u00dfen. Diese Indikatoren k\u00f6nnten \u00c4rzten helfen, in der klinischen Praxis individuellere Behandlungsentscheidungen zu treffen und Interventionen zu erm\u00f6glichen, bevor wichtige Meilensteine erreicht sind. \u201eMit diesen Erkenntnissen kommen wir einer wirklich personalisierten Betreuung von Duchenne-Patienten n\u00e4her\u201c, sagte Spitali. \u201eSie \u00f6ffnen die T\u00fcr f\u00fcr innovative Ergebnismessungen, die weniger belastend und pr\u00e4ziser sind.\u201c<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"research-and-treatment-for-becker-and-duchenne-muscular-dystrophy\">Forschung und Behandlung der Muskeldystrophie Becker und Duchenne<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das LUMC bietet die erforderliche hochentwickelte Versorgung bei Muskeldystrophie Duchenne und Becker und dient als nationales Referenzzentrum f\u00fcr diese Erkrankungen. Spieren voor Spieren unterst\u00fctzt drei Einrichtungen, darunter das Kindermuskelzentrum unseres Willem-Alexander-Kinderkrankenhauses (WAKZ). Es widmet sich der Zukunft, dem Wohlbefinden und der Gesundheit von Kindern mit Muskelerkrankungen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wir m\u00f6chten mehr \u00fcber die Ursachen dieser Erkrankungen, ihre Entwicklung und die Verbesserung der Therapie durch in- und ausl\u00e4ndische wissenschaftliche Studien erfahren. Wir arbeiten eng mit anderen Fachzentren zusammen. Das LUMC ist Teil des nationalen Kompetenzzentrums f\u00fcr Muskeldystrophie Duchenne und Becker, zu dem auch das Radboudumc und das Kempenhaeghe-Zentrum f\u00fcr neurologische Lern- und Entwicklungsst\u00f6rungen geh\u00f6ren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Researchers from the University of Florida and Leiden University Medical Center (LUMC) have discovered hundreds of blood proteins in DMD patients that show the disease&#8217;s development. Measuring these indicators could assist identify appropriate candidates for clinical trials and promote more individualized treatment decisions because it is less invasive than physical testing or biopsies. 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