{"id":4799,"date":"2025-10-14T10:10:06","date_gmt":"2025-10-14T07:10:06","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4799"},"modified":"2025-10-14T10:17:10","modified_gmt":"2025-10-14T07:17:10","slug":"brogidirsen-ns-089-ncnp-02-has-the-potential-to-slow-disease-progression-in-dmd-patients-amenable-to-exon-44-skipping","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/brogidirsen-ns-089-ncnp-02-has-the-potential-to-slow-disease-progression-in-dmd-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/","title":{"rendered":"Brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) hat das Potenzial, das Fortschreiten der Krankheit bei DMD-Patienten zu verlangsamen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping geeignet sind"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Nippon Shinyaku gab Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus einer 3,5-j\u00e4hrigen Anwendung bekannt, die auf einer offenen Verl\u00e4ngerungsstudie basiert, die auch den Beginn einer klinischen Studie f\u00fcr Brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) umfasste.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Daten wurden vom National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City, Tokio; Pr\u00e4sident Kazuyuki Nakagome) auf dem 30. j\u00e4hrlichen Internationalen Kongress der World Muscle Society, der vom 7. bis 11. Oktober 2025 in \u00d6sterreich stattfand, als Poster pr\u00e4sentiert.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Was ist Brogidirsen?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Brogidirsen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das gemeinsam von Nippon Shinyaku und NCNP als experimentelle Therapie f\u00fcr DMD-Patienten mit Dystrophin-Genmutationen entdeckt wurde, die f\u00fcr das Skipping von Exon 44 anf\u00e4llig sind.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die pr\u00e4sentierten Daten basieren auf der vom NCNP durchgef\u00fchrten Pr\u00fcfarzt-initiierten klinischen Studie und der dazugeh\u00f6rigen Erweiterungsstudie von Nippon Shinyaku. In diesen Studien wurden Wirksamkeit und Sicherheit bei sechs Patienten untersucht, die w\u00f6chentlich intraven\u00f6s Brogidirsen erhielten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\">Kommende Exon 44 Skipping-Therapien<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Sicherheitsergebnisse<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Ergebnisse zeigten eine hohe Exon-Skipping-Effizienz und Dystrophin-Expression in den biopsierten Muskeln in Woche 25\/26 und Woche 99\/100. Dar\u00fcber hinaus behielten Teilnehmer, die nach der Langzeitgabe von Brogidirsen gehf\u00e4hig blieben, ihre motorische Funktionsf\u00e4higkeit in Untersuchungen, einschlie\u00dflich des North Star Ambulatory Assessment. Die Ergebnisse der Sicherheitsbewertung zeigten keine schwerwiegenden oder schweren Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Brogidirsen oder Nebenwirkungen im Zusammenhang mit infusionsbedingten Reaktionen wie Anaphylaxie oder Absetzen aufgrund von Nebenwirkungen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Brogidirsen das Potenzial hat, das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit DMD zu verlangsamen, bei denen Exon 44-Skipping empf\u00e4nglich ist.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Langzeit-Verl\u00e4ngerungsstudie untersucht derzeit die Wirksamkeit und Sicherheit einer l\u00e4ngerfristigen Verabreichung. Dar\u00fcber hinaus f\u00fchren Nippon Shinyaku und seine Tochtergesellschaft NS Pharma, Inc. eine globale Phase-II-Studie zu Brogidirsen durch.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping-Therapien geeignet sind<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Nippon Shinyaku announced efficacy and safety data from a 3.5-year application based on an open-label extension study that also included the initiation of a clinical trial for brogidirsen (NS-089\/NCNP-02). 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