{"id":4794,"date":"2025-10-13T16:14:23","date_gmt":"2025-10-13T13:14:23","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4794"},"modified":"2025-11-03T20:17:29","modified_gmt":"2025-11-03T17:17:29","slug":"avidity-biosciences-announces-positive-pre-bla-meeting-with-u-s-fda-for-del-zota-in-dmd44-with-a-submission-planned-for-q1-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/avidity-biosciences-announces-positive-pre-bla-meeting-with-u-s-fda-for-del-zota-in-dmd44-with-a-submission-planned-for-q1-2026\/","title":{"rendered":"Avidity Biosciences gibt positives Pre-BLA-Meeting mit US FDA f\u00fcr del-zota in DMD44 bekannt; eine Einreichung ist f\u00fcr das erste Quartal 2026 geplant"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Avidity Biosciences gab bekannt, dass das Unternehmen ein positives Pre-BLA-Meeting mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bez\u00fcglich der bevorstehenden BLA-Einreichung von Delpacibart Zotadirsen (del-zota) abgeschlossen hat. Del-Zota, das den Status einer bahnbrechenden Therapie erhielt, ist ein Pr\u00fcfpr\u00e4parat, das als potenzielle Behandlung f\u00fcr Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie gepr\u00fcft wird, deren Genmutationen f\u00fcr das Skipping von Exon 44 (DMD44) anf\u00e4llig sind.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping-Therapien geeignet sind<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Der Zeitpunkt f\u00fcr die BLA-Einreichung wurde von der vorherigen Prognose Ende 2025 auf das erste Quartal 2026 aktualisiert, um sicherzustellen, dass FDA zum Zeitpunkt der Einreichung zus\u00e4tzliche Daten zur Unterst\u00fctzung des Pakets f\u00fcr Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) erh\u00e4lt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eUnser j\u00fcngstes Treffen mit FDA war von hoher Zusammenarbeit gepr\u00e4gt und hat einen klaren Weg f\u00fcr unseren BLA-Antrag aufgezeigt\u201c, sagte Sarah Boyce, Pr\u00e4sidentin und CEO von Avidity Biosciences. \u201eF\u00fcr DMD ist das beschleunigte Zulassungsverfahren in den USA der beste und schnellste Weg, del-zota den Menschen zug\u00e4nglich zu machen, die es ben\u00f6tigen. Wir sind dankbar, dass die Beh\u00f6rde uns klare Vorgaben zu den f\u00fcr die Einreichung ben\u00f6tigten CMC-Daten gegeben hat, und wir glauben, dass diese Abstimmung einen erfolgreichen BLA-Prozess erleichtern kann. Wir sind den engagierten und gewissenhaften Gutachtern aus verschiedenen Funktionen innerhalb von FDA sehr dankbar, die es uns erm\u00f6glichen, dieses Programm mit der gebotenen Dringlichkeit voranzutreiben. Wir wissen, dass f\u00fcr Jungen und junge M\u00e4nner mit DMD jede Minute z\u00e4hlt.\u201c<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Avidity ist weiterhin vom Potenzial von del-zota \u00fcberzeugt und freut sich darauf, im ersten Quartal 2026 einen BLA f\u00fcr del-zota einzureichen. Dies wird der erste von drei geplanten BLA-Antr\u00e4gen des Unternehmens innerhalb von 12 Monaten sein. Dar\u00fcber hinaus bereitet Avidity weiterhin eine Best\u00e4tigungsstudie vor, um die vollst\u00e4ndige weltweite Zulassung von del-zota zu unterst\u00fctzen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Avidity Biosciences announced that the Company completed a positive pre-BLA meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding its upcoming BLA submission of delpacibart zotadirsen (del-zota). Del-zota, which received Breakthrough Therapy designation, is an investigational drug being evaluated as a potential treatment for people living with Duchenne muscular dystrophy who have gene mutations [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4796,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[126,298,397,129,141,127,246,88],"class_list":["post-4794","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-avidity-biosciences","tag-del-zota","tag-delpacibart-zotadirsen","tag-dmd44","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-fda"],"subtitle":"Avidity Biosciences berichtete von einem erfolgreichen Vor-BLA-Treffen mit FDA bez\u00fcglich der geplanten BLA-Einreichung von Delpacibart Zotadirsen.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4794","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4794"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4794\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4796"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4794"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4794"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4794"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}