{"id":4776,"date":"2025-10-10T17:06:47","date_gmt":"2025-10-10T14:06:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4776"},"modified":"2025-10-10T17:17:25","modified_gmt":"2025-10-10T14:17:25","slug":"new-data-of-sat-3247-in-first-in-human-trial-of-adults-with-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/new-data-of-sat-3247-in-first-in-human-trial-of-adults-with-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Satellos gibt neue Daten bekannt, die die Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und funktionellen Auswirkungen von SAT-3247 in der ersten Studie am Menschen mit Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie weiter belegen"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Satellos Bioscience gab auf dem 30. Jahreskongress der World Muscle Society in Wien, \u00d6sterreich, neue Daten bekannt, die die Vertr\u00e4glichkeit und anf\u00e4ngliche Wirksamkeit von SAT-3247 bei Erwachsenen (im Alter von 20 bis 27 Jahren) mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne oder DMD) weiter belegen.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-findings\">Wichtigste Ergebnisse<\/a><\/li><li><a href=\"#increase-in-grip-strength\">Steigerung der Griffst\u00e4rke<\/a><\/li><li><a href=\"#regardless-specific-dystrophin-mutation\">Unabh\u00e4ngig von spezifischer Exonmutation<\/a><\/li><li><a href=\"#future-clinical-trial-plans\">Zuk\u00fcnftige Pl\u00e4ne f\u00fcr klinische Studien<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-findings\">Wichtigste Ergebnisse<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Erwachsene mit Duchenne-Muskeldystrophie zeigten nach 28-t\u00e4giger Behandlung mit SAT-3247 funktionelle Verbesserungen, die \u00fcber den nat\u00fcrlichen Verlauf hinausgingen<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die Griffst\u00e4rke erh\u00f6hte sich um 118,6% und die prognostizierte forcierte Vitalkapazit\u00e4t um 5,8%; beide nehmen jedoch im Laufe der Zeit ab.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>SAT-3247 zeigte Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und erwartete Pharmakokinetik (PK) in allen Teilen der Phase-1-a\/b-Studie<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Neue Daten in einer brandaktuellen Postersession auf dem 30. Jahreskongress der World Muscle Society vorgestellt<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDie neuen und aktualisierten klinischen Ergebnisse von Satellos aus der 28-t\u00e4gigen klinischen Studie an Erwachsenen mit Duchenne best\u00e4tigen das Potenzial von SAT-3247 als sichere und klinisch sinnvolle Behandlung\u201c, sagte Frank Gleeson, Mitbegr\u00fcnder und CEO von Satellos. \u201eWir freuen uns und sind zuversichtlich, in die n\u00e4chste Phase unserer klinischen Studien einzutreten, um der Duchenne-Gemeinschaft das transformative Potenzial von SAT-3247 zu demonstrieren.\u201c<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die auf der Tagung vorgestellten Daten belegen, dass SAT-3247 in der Phase-1a\/b-Studie sicher und gut vertr\u00e4glich war und ein w\u00fcnschenswertes pharmakokinetisches (PK) Profil aufwies. Die Pr\u00e4sentation umfasste auch neue Analysen explorativer Messungen der fr\u00fchen Arzneimittelwirkung.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"increase-in-grip-strength\">Steigerung der Griffst\u00e4rke<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bei Personen, die \u00fcber einen Zeitraum von 28 Tagen mit SAT-3247 behandelt wurden, war eine deutlich st\u00e4rkere Zunahme der Griffst\u00e4rke zu verzeichnen als bei der nat\u00fcrlichen Krankheitsentwicklung des Duchenne-Typs in dieser Altersgruppe.<\/strong> Konkret wurde eine durchschnittliche Verbesserung der maximalen Griffst\u00e4rke um 118,61 TP136T in der dominanten Hand und um 97,91 TP136T in der nicht-dominanten Hand beobachtet, was einer ungef\u00e4hren Verdoppelung der Griffst\u00e4rke von ~2 kg auf ~4 kg entspricht. Diese Verbesserungen stehen im Widerspruch zum ver\u00f6ffentlichten nat\u00fcrlichen Verlauf1 und korrelierten mit h\u00f6heren Medikamentenkonzentrationen an Tag 15 und einem h\u00f6heren Kreatinin-Basiswert (ein Surrogat f\u00fcr erh\u00f6hte Muskelmasse), was unserer Ansicht nach darauf hindeutet, dass unser Medikament die gew\u00fcnschte Wirkung auf die Muskeln hat.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dar\u00fcber hinaus zeigten die Teilnehmer eine durchschnittliche Verbesserung der prognostizierten forcierten Vitalkapazit\u00e4t um 5,81 TP136T; ein solcher Anstieg ist ebenfalls nicht mit dem nat\u00fcrlichen Verlauf vereinbar, da bei Erwachsenen mit Duchenne j\u00e4hrlich ein R\u00fcckgang von etwa 51 TP136T auftritt. Alle anderen Messwerte blieben w\u00e4hrend des Studienzeitraums stabil. In keiner der Studien wurden medikamentenbedingte Nebenwirkungen mittleren oder h\u00f6heren Schweregrades beobachtet, und es traten keine dosislimitierenden Toxizit\u00e4ten auf.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"regardless-specific-dystrophin-mutation\">Unabh\u00e4ngig von spezifischer Exonmutation<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDie wissenschaftlichen Mitbegr\u00fcnder von Satellos erkannten als Erste, dass der k\u00f6rpereigene Muskelregenerationsprozess bei Duchenne stark beeintr\u00e4chtigt ist. Sie entwickelten SAT-3247 mit dem Ziel, diesen gest\u00f6rten Regenerationsprozess wieder in Gang zu setzen, damit der K\u00f6rper Muskeln wieder reparieren und aufbauen kann\u201c, sagte Dr. Wildon Farwell, Chief Medical Officer von Satellos. \u201eDiese ersten Anzeichen der Wirksamkeit bei Erwachsenen mit fortgeschrittener Erkrankung sind \u00e4u\u00dferst ermutigend und unterst\u00fctzen die Ausweitung unseres klinischen Programms auf die breitere Duchenne-Gemeinschaft. SAT-3247 wurde als praktische, orale Therapie entwickelt, die das Potenzial hat, die Ergebnisse unabh\u00e4ngig von der individuellen Dystrophin-Mutation zu verbessern.\u201c<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"future-clinical-trial-plans\">Zuk\u00fcnftige Pl\u00e4ne f\u00fcr klinische Studien<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die f\u00fcnf erwachsenen Patienten im Alter von 20 bis 27 Jahren, die an der Phase-1b-Studie teilnahmen, werden nun eingeladen, an einer elfmonatigen offenen Folgestudie zu SAT-3247 teilzunehmen. An der Studie werden auch weitere M\u00e4nner mit DMD im Alter von 16 bis 25 Jahren teilnehmen. Die prim\u00e4ren Endpunkte dieser Studie sind die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit sowie der Wirkung von SAT-3247 auf den Fettanteil im Musculus biceps brachii. Sekund\u00e4re Endpunkte umfassen die Wirkung von SAT-3247 auf den Fettanteil sowie die Auswirkungen auf Muskelkraft und -funktion. Sobald die Teilnehmer ihre dreimonatige Nachuntersuchung abgeschlossen haben, wird das Unternehmen erste Zwischenergebnisse bekannt geben.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Basierend auf den ersten Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der Phase-1a\/b-Studie plant Satellos zudem eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, globale Proof-of-Concept-Studie der Phase 2 mit SAT-3247 bei gehf\u00e4higen Kindern mit DMD. Prim\u00e4re Endpunkte werden die Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit von SAT-3247 sowie die Wirkung auf die Muskelkraft bewerten. Sekund\u00e4re Endpunkte werden den Einfluss von SAT-3247 auf Muskelqualit\u00e4t, -funktion und -regeneration untersuchen. Das Unternehmen hat k\u00fcrzlich Zulassungsantr\u00e4ge in den USA und weltweit eingereicht, um diese Studie voranzutreiben.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Satellos Bioscience announced new data further demonstrating tolerability and initial efficacy of SAT-3247 in adults (aged 20-27 years) with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne or DMD) at the 30th Annual Congress of the World Muscle Society in Vienna, Austria. 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