{"id":4754,"date":"2025-10-09T22:19:43","date_gmt":"2025-10-09T19:19:43","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4754"},"modified":"2025-10-09T22:19:44","modified_gmt":"2025-10-09T19:19:44","slug":"genethon-2-year-efficacy-in-duchenne-low-dose-micro-dystrophin-gene-therapy-gnt0004","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/genethon-2-year-efficacy-in-duchenne-low-dose-micro-dystrophin-gene-therapy-gnt0004\/","title":{"rendered":"Genethon best\u00e4tigt 2-j\u00e4hrige Wirksamkeit bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die mit seiner niedrig dosierten Mikrodystrophin-Gentherapie (GNT0004) behandelt wurden"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Genethon ver\u00f6ffentlichte positive Langzeitwirksamkeitsdaten, die zeigten, dass drei Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne im Vergleich zu unbehandelten Patienten eine signifikante Verbesserung der motorischen Funktion zeigten und zwei Jahre nach einer Injektion der niedrig dosierten Mikrodystrophin-Gentherapie (GNT0004) von Genethon eine signifikante und anhaltende Verringerung der Kreatinphosphokinase (CPK), einem Biomarker f\u00fcr Muskelsch\u00e4den, erfuhren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bei der Mikrodystrophindosis von 3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg wurde zwei Jahre nach der Injektion Folgendes beobachtet:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ein signifikanter Zugewinn an motorischen Funktionen, gemessen anhand einer 34-stufigen klinischen Bewertungsskala (NSAA): +5,8 Punkte nach 18 Monaten im Vergleich zu einer Kohorte unbehandelter Patienten aus der parallel durchgef\u00fchrten Natural History Study (gematcht durch Propensity Score). Ein Zugewinn, der deutlich \u00fcber der Mindestdifferenz liegt, wird als klinisch relevant angesehen (&gt;2,5 Punkte).<\/li>\n\n\n\n<li>Klinischer Nutzen nach 18 Monaten, der nach 2 Jahren anh\u00e4lt, hinsichtlich der funktionellen Parameter durch zeitgesteuerte Tests, Schl\u00fcsselindikatoren f\u00fcr gehf\u00e4hige Patienten: -6,98 s zum Aufstehen vom Boden und Gehgeschwindigkeit \u00fcber 10 Meter von +0,67 m\/s (Vergleich \u00e4hnlich dem des NSAA-Scores).<\/li>\n\n\n\n<li>Eine signifikante und anhaltende Senkung der CPK-Werte um durchschnittlich 75% nach 18 Monaten und 61% nach 2 Jahren (im Vergleich zum Ausgangszustand der Patienten vor der Behandlung), was auf eine dauerhafte Wirkung auf die Stabilit\u00e4t der Zellmembran hindeutet.<\/li>\n\n\n\n<li>Eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs mit einem Unterschied von mehr als 7% im Muskelfettanteil (ein Marker des Krankheitsverlaufs), beobachtet durch quantitative MRT, im Vergleich zu einer Kohorte unbehandelter Patienten aus der Natural History-Studie.<\/li>\n\n\n\n<li>Keine schwerwiegenden Nebenwirkungen, was die Sicherheit des Produkts best\u00e4tigt.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Ergebnisse wurden auch auf der WMS2025 der World Muscular Society vom 7. bis 11. Oktober in Wien, \u00d6sterreich, vorgestellt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDiese Patienten wurden im Rahmen der Dosissteigerungsphase unserer europ\u00e4ischen Phase-1\/2\/3-Studie behandelt, und wir freuen uns, diese positiven Langzeitergebnisse zur Wirksamkeit zu Beginn der zentralen Phase-3-Studie pr\u00e4sentieren zu k\u00f6nnen, die derzeit in Frankreich mit den ersten Patienten durchgef\u00fchrt wird\u201c, sagte Frederic Revah, CEO von Genethon. \u201eDie den drei Patienten verabreichte therapeutische Dosis von 3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg ist niedriger als bei anderen DMD-Gentherapien und wird in der Phase-3-Studie verwendet, an der 64 Jungen im Alter von 6 bis 10 Jahren teilnehmen werden, die ihre Gehf\u00e4higkeit behalten haben.\u201c<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\">M\u00f6gliche neue Gentherapien f\u00fcr die Muskeldystrophie Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Genethon, released positive long-term efficacy data revealing three Duchene muscular dystrophy patients showed significant motor function gain as compared to untreated patients, and experienced significant and sustained reductions in creatine phosphokinase (CPK), a biomarker of muscle damage, two years after receiving an injection of Genethon\u2019s low dose micro-dystrophin gene therapy (GNT0004). At the micro-dystrophin dose [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4755,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[342,61,105,221,106,220,434],"class_list":["post-4754","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-frederic-revah","tag-gene-therapy","tag-genethon","tag-gnt-0004-2","tag-gnt-0004","tag-gnt0004","tag-gnt0004-gene-therapy"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4754","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4754"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4754\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4755"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4754"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4754"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4754"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}