{"id":4743,"date":"2025-10-07T15:37:43","date_gmt":"2025-10-07T12:37:43","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4743"},"modified":"2025-11-03T20:18:29","modified_gmt":"2025-11-03T17:18:29","slug":"sonothera-presents-new-data-at-esgct-2025-demonstrating-expression-of-full-length-human-dystrophin-using-targeted-ultrasound-mediated-delivery-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/sonothera-presents-new-data-at-esgct-2025-demonstrating-expression-of-full-length-human-dystrophin-using-targeted-ultrasound-mediated-delivery-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"SonoThera pr\u00e4sentiert auf der ESGCT 2025 neue Daten, die die Expression von menschlichem Dystrophin in voller L\u00e4nge mittels gezielter, ultraschallvermittelter Verabreichung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie belegen"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">SonoThera, ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Behandlung der Grundursachen menschlicher Krankheiten durch die Entwicklung genetischer Arzneimittel der n\u00e4chsten Generation widmet, gab heute bekannt, dass es auf dem 32. Kongress der Europ\u00e4ischen Gesellschaft f\u00fcr Gen- und Zelltherapie, der vom 7. bis 10. Oktober im spanischen Sevilla stattfindet, neue Daten vorstellen wird.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Der Schwerpunkt der Posterpr\u00e4sentation liegt auf der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einer vollst\u00e4ndigen menschlichen Dystrophin-Nutzlast, die mithilfe der propriet\u00e4ren RIPPLETM-Ultraschall-vermittelten Verabreichungstechnologie (UMD) von SonoThera an die Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskulatur abgegeben wird.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ultraschall-vermittelte \u00dcbertragung<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die neuen Daten zeigen, dass RIPPLETM eine breite, hochgradig zielgerichtete Bioverteilung verschiedener Nutzlastformate ohne Gr\u00f6\u00dfenbeschr\u00e4nkung erm\u00f6glicht und so die Herstellung genetischer Medikamente erm\u00f6glicht, die nachdosiert werden k\u00f6nnen und sicher, gut vertr\u00e4glich und kosteng\u00fcnstig sind. \u2013 <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/sonothera-ultrasound-mediated-delivery-method-can-deliver-full-length-dystrophin-to-cells\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist eine ultraschallvermittelte Verabreichungsmethode?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Vollst\u00e4ndiges menschliches Dystrophin<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Neue Daten belegen die F\u00e4higkeit der UMD-Technologie, genetische Medikamente zu verabreichen, und erm\u00f6glichen die Expression des menschlichen Dystrophin-Proteins in voller L\u00e4nge im Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskelgewebe in Maus- und nichtmenschlichen Primatenmodellen (NHP).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die Ergebnisse zeigen, dass bei NHP hohe Werte der dauerhaften Expression des menschlichen Dystrophin-Proteins erreicht wurden, die 50% der endogenen Werte \u00fcbersteigen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die Posterpr\u00e4sentation beleuchtet den propriet\u00e4ren, nicht-viralen und nicht-invasiven Ansatz von SonoThera unter Verwendung einer ultraschallvermittelten Verabreichung (UMD).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eUnsere neuen Daten belegen erneut das Potenzial der ultraschallvermittelten Verabreichung genetischer Medikamente und ihre einzigartigen M\u00f6glichkeiten bei der Behandlung komplexer Erkrankungen wie der Duchenne-Muskeldystrophie\u201c, sagte Dr. Kenneth Greenberg, CEO von SonoThera. \u201eInsbesondere die F\u00e4higkeit, zielgerichtetes, vollst\u00e4ndiges menschliches Dystrophin dauerhaft, sicher, wiederverwendbar und nichtinvasiv in Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskulatur zu verabreichen, zeigt, wie UMD alle Herausforderungen der aktuellen Gentherapie-Verabreichungsoptionen meistern kann. Wir freuen uns darauf, diese Ergebnisse auf dem diesj\u00e4hrigen ESGCT-Kongress vorzustellen.\u201c<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>SonoThera, a biotechnology company dedicated to treating the root cause of human diseases by developing the next generation of genetic medicines, today announced it will present new data at the 32nd congress of the European Society of Gene and Cell Therapy being held October 7-10 in Seville, Spain. The poster presentation focuses on treating Duchenne [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4744,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,432,285,286],"class_list":["post-4743","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-ripple","tag-sonothera","tag-ultrasound-mediated-delivery"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4743","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4743"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4743\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4744"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4743"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4743"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4743"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}