Form Bio, ein f\u00fchrendes Unternehmen in der KI-gest\u00fctzten Entwicklung genetischer Medizin und Genomtechnik, gab eine strategische Partnerschaft mit Cure Rare Disease (CRD) bekannt, einem gemeinn\u00fctzigen Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien zur Behandlung seltener und extrem seltener neuromuskul\u00e4rer und neurodegenerativer Erkrankungen entwickelt. Gemeinsam werden die Organisationen Programme zur Identifizierung und Optimierung mehrerer Leitindikationen beschleunigen, beginnend mit der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).<\/p>\n\n\n\n
Im Rahmen dieser Zusammenarbeit wird Form Bio mithilfe seiner propriet\u00e4ren In-silico-Plattform KI-Forschung betreiben, um CRD bei der Entwicklung von Kandidaten f\u00fcr Gentherapie-Medikamente zu unterst\u00fctzen, die hinsichtlich Verpackung, Expression, Sicherheit und Herstellbarkeit optimiert sind \u2013 entscheidende Faktoren f\u00fcr den klinischen Erfolg und die Kostensenkung.<\/strong> Das Programm soll die Auswahl der f\u00fchrenden Kandidaten rationalisieren, die Entwicklungszeitpl\u00e4ne beschleunigen und die Ergebnisse f\u00fcr Patienten mit verheerenden neuromuskul\u00e4ren Erkrankungen verbessern, f\u00fcr die es derzeit keine Behandlungsm\u00f6glichkeiten gibt.<\/p>\n\n\n\n CRD arbeitete zun\u00e4chst mit Form Bio zusammen, um einen DMD-Therapiekandidaten zu verbessern, der noch nicht f\u00fcr die Herstellung optimiert war oder eine reduzierte Immunogenit\u00e4t aufwies. Mithilfe von Long-Read-Sequenzierung, Genomintegrit\u00e4tsanalyse, rationalem Design und KI\/ML-Modellen identifizierte Form Bio Verpackungsineffizienzen, die den klinischen Erfolg h\u00e4tten beeintr\u00e4chtigen k\u00f6nnen. Durch die Modifizierung des Promotors und die Optimierung der Nuklease verbesserte Form Bio den Prozentsatz des vollst\u00e4ndigen AAV-Genoms von 13% auf 59%, was einer 4,4-fachen Steigerung der therapeutischen Ausbeute innerhalb von nur einem Monat entspricht.<\/strong><\/p>\n\n\n\n \u201eF\u00fcr Patienten und Familien mit seltenen neuromuskul\u00e4ren und neurodegenerativen Erkrankungen ist Zeit ein entscheidender Faktor\u201c, sagte Richard Horgan, Gr\u00fcnder und CEO von Cure Rare Disease. \u201eDie Expertise und Technologie von Form Bio haben bereits zu einer messbaren Verbesserung unseres DMD-Programms gef\u00fchrt und es mit deutlich verbesserter Herstellbarkeit und Effizienz in pr\u00e4klinische In-vivo-Studien gebracht. Diese Partnerschaft ist ein eindrucksvolles Beispiel daf\u00fcr, wie gemeinn\u00fctzige Organisationen und Technologief\u00fchrer ihre Kr\u00e4fte b\u00fcndeln k\u00f6nnen, um die Entwicklung lebensver\u00e4ndernder Therapien f\u00fcr vernachl\u00e4ssigte Bev\u00f6lkerungsgruppen zu beschleunigen.\u201c<\/p>\n\n\n\n \u201eUnsere Mission bei Form Bio ist es, Partner wie Cure Rare Disease mit unseren KI-gest\u00fctzten Erkenntnissen zu unterst\u00fctzen, die Biologie in technisch programmierbare Systeme zu transformieren\u201c, sagte Dr. Michelle Chen, Pr\u00e4sidentin und CEO von Form Bio. \u201eDurch die Optimierung des AAV-Vektordesigns im Vorfeld k\u00f6nnen wir Zeit, Kosten und Risiken entlang der gesamten Gentherapie-Entwicklungspipeline reduzieren. Wir sind stolz darauf, CRD dabei zu unterst\u00fctzen, dringend ben\u00f6tigte Therapien Patienten n\u00e4her zu bringen, die derzeit keine Optionen haben.\u201c<\/p>\n\n\n\n