{"id":4676,"date":"2025-09-29T17:43:53","date_gmt":"2025-09-29T14:43:53","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4676"},"modified":"2025-11-18T12:55:13","modified_gmt":"2025-11-18T09:55:13","slug":"tevard-biosciences-presents-data-demonstrating-production-of-full-length-protein-with-trna-based-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/tevard-biosciences-presents-data-demonstrating-production-of-full-length-protein-with-trna-based-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Tevard Biosciences pr\u00e4sentiert Daten, die die Produktion von Vollproteinen mit tRNA-basierter Therapie f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie belegen"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Tevard Biosciences k\u00fcndigte die Pr\u00e4sentation neuer pr\u00e4klinischer Daten an, die eine wirksame Wiederherstellung vollst\u00e4ndiger funktioneller Proteine in Modellen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und der dilatativen Kardiomyopathie (DCM-TTNtv) zeigen.<\/strong> Wichtig ist, dass die Ergebnisse Daten enthalten, die eine durchschnittliche Wiederherstellung des Wildtyp-Dystrophin-Proteins 70% in DMD-Modellen mit der neuesten Generation von Suppressor-tRNAs (suptRNA) zeigen, was das Potenzial f\u00fcr aussagekr\u00e4ftige klinische Ergebnisse bei niedrigeren Dosen unterst\u00fctzt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Daten wurden von Dr. Elisabeth Gardiner, Chief Scientific Officer von Tevard Biosciences, im Rahmen eines eingeladenen Vortrags und einer Postersession mit dem Titel \u201eDer Einsatz therapeutischer Suppressor-tRNAs zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie und dilatativen Kardiomyopathie\u201c vorgestellt. Die Pr\u00e4sentationen fanden im Rahmen der Sondertagung 2025 der Federation of European Biochemical Societies (FEBS) zum Thema \u201eErweiterung der Grenzen der Aminoacyl-tRNA-Synthetase-Forschung\u201c vom 28. September bis 3. Oktober 2025 in Dubrovnik, Kroatien, statt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u201eDiese Ergebnisse zeigen, dass unsere konstruierten Suppressor-tRNAs in der Lage sind, die vollst\u00e4ndige, native Proteinexpression auf einem Niveau wiederherzustellen, das nicht nur biologisch bedeutsam, sondern auch klinisch vielversprechend ist\u201c, sagte Dr. Gardiner.<\/strong> \u201eBei Strukturproteinen wie Dystrophin und Titin, bei denen korrekte Faltung, Lokalisierung und Protein-Protein-Interaktionen entscheidend sind, macht die Wiederherstellung eines vollst\u00e4ndigen Proteins den entscheidenden Unterschied. Unsere Plattform nutzt native zellul\u00e4re Mechanismen, um nat\u00fcrliche Proteine zu produzieren, die so funktionieren, wie der K\u00f6rper es erwartet.\u201c<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Wichtige Ergebnisse pr\u00e4sentiert<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Im DMD-Programm stellten AAV-vermittelte suptRNAs, die auf Gln-TAA- und Arg-TGA-Nonsense-Mutationen abzielten, in vivo durchschnittlich 70% der vollst\u00e4ndigen Wildtyp-Dystrophin-Werte wieder her, mit starker Korrelation zur Wiederherstellung der motorischen Funktion und Normalisierung proteomischer Biomarker.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Im DCM-TTNtv-Programm stellte die Behandlung mit suptRNA die vollst\u00e4ndige Titin-Proteinexpression und Kontraktilit\u00e4t in iPSC-abgeleiteten menschlichen Kardiomyozyten innerhalb von vier Tagen wieder her. In vivo f\u00fchrten AAV-vermittelte Arg-TGA-suptRNAs in einem TTNtv-Mausmodell innerhalb von sechs Wochen zu einer robusten Titin-Produktion in voller L\u00e4nge und stellten die proteomische Hom\u00f6ostase im Herzen wieder her.<\/li>\n\n\n\n<li>Beide Programme zeigten eine dosisabh\u00e4ngige Transduktion, Proteinrettung und funktionelle Verbesserung nach systemischer Verabreichung ohne nachweisbare Toxizit\u00e4t oder Off-Target-Effekte.<\/li>\n\n\n\n<li>Bemerkenswerterweise blieben die suptRNA-Expression und die Proteinrettung bis zu 12 Wochen nach der Behandlung erhalten, was die Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung nach einer einzigen intraven\u00f6sen Dosis unterstreicht.<\/li>\n\n\n\n<li>Mit diesen Daten ver\u00f6ffentlicht Tevard erstmals Ergebnisse aus seinem DCM-TTNtv-Programm, einem seiner wichtigsten Entwicklungsprojekte. Dies unterstreicht die Vielseitigkeit und Reife seiner Suppressor-tRNA-Plattform bei genetisch unterschiedlichen Indikationen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDie Auswahl f\u00fcr einen Vortrag und eine Postersession auf dieser Weltklasse-Konferenz unterstreicht die Wirkung unserer Suppressor-tRNA-Plattform\u201c, sagte Daniel Fischer, Mitgr\u00fcnder, Pr\u00e4sident und CEO von Tevard Biosciences. \u201eJ\u00fcngste Durchbr\u00fcche im Suppressor-tRNA- und Vektordesign haben das erforderliche Ma\u00df an Proteinrettung erreicht, um unsere DMD- und DCM-TTNtv-Programme in sicheren, wirksamen Dosierungen in die Klinik zu bringen.\u201c<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Tevard Biosciences announced the presentation of new preclinical data showing potent restoration of full-length functional proteins in models of Duchenne muscular dystrophy (DMD) and dilated cardiomyopathy (DCM-TTNtv). 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