{"id":4672,"date":"2025-09-29T16:14:48","date_gmt":"2025-09-29T13:14:48","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4672"},"modified":"2025-09-29T16:16:28","modified_gmt":"2025-09-29T13:16:28","slug":"dyne-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dyne-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics erh\u00e4lt in Japan den Orphan-Drug-Status f\u00fcr DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"

Dyne Therapeutics gab bekannt, dass das japanische Ministerium f\u00fcr Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) dem Medikament DYNE-251 den Orphan-Drug-Status f\u00fcr Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zuerkannt hat, deren Mutationen im DMD-Gen zum Skipping von Exon 51 f\u00fchren. DYNE-251 wird in der laufenden globalen klinischen Phase-1\/2-Studie DELIVER evaluiert.<\/p>\n\n\n\n

Signifikante Dystrophin-Expression<\/h2>\n\n\n\n

\u201eIn der DELIVER-Studie haben wir eine beispiellose und anhaltende funktionelle Verbesserung beobachtet, die auf eine signifikante Dystrophin-Expression zur\u00fcckzuf\u00fchren ist. Dies unterstreicht das Potenzial von DYNE-251, die Versorgung von Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie zu ver\u00e4ndern\u201c, sagte Doug Kerr, MD, Ph.D., Chief Medical Officer von Dyne. <\/strong>\u201eMit der nun in Japan erteilten Orphan-Drug-Status, der die bestehenden Status in den USA und Europa erg\u00e4nzt, entwickelt sich DYNE-251 weiter zu einer vielversprechenden Exon-51-Skipping-Therapie der n\u00e4chsten Generation. Personen mit Mutationen, die f\u00fcr Exon-51-Skipping anf\u00e4llig sind, geh\u00f6ren zu den am h\u00e4ufigsten vorkommenden und funktionell beeintr\u00e4chtigten Personen in der DMD-Population. Die potenzielle Adressierung dieses ungedeckten Bedarfs best\u00e4rkt unser Engagement f\u00fcr die Entwicklung einer Therapie, die der Duchenne-Gemeinschaft eine funktionelle Verbesserung bringt, und wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit den japanischen Aufsichtsbeh\u00f6rden, um den Zulassungsweg f\u00fcr DYNE-251 in Japan zu bestimmen.\u201c<\/p>\n\n\n\n

Orphan-Drug-Status f\u00fcr DYNE-251 in Japan<\/h2>\n\n\n\n

In Japan wird der Orphan-Drug-Status Arzneimitteln zuerkannt, die zur Behandlung seltener Krankheiten bestimmt sind, von denen weniger als 50.000 Patienten im Land betroffen sind und f\u00fcr die ein hoher medizinischer Bedarf besteht.<\/strong> Zu den Vorteilen z\u00e4hlen Subventionen f\u00fcr die Entwicklungskosten und eine potenzielle Marktexklusivit\u00e4t von bis zu 10 Jahren im Falle einer Zulassung. DYNE-251 hat au\u00dferdem von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status \u201eBreakthrough Therapy\u201c, \u201eFast Track\u201c und \u201eRare Pediatric Disease\u201c (FDA) sowie von der FDA und der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status \u201eOrphan Drug\u201c f\u00fcr die Behandlung von Patienten mit DMD erhalten, bei denen Exon-51-Skipping auftritt. Mehr erfahren<\/strong>: Bezeichnung \u201eBreakthrough Therapy\u201c f\u00fcr DYNE-251<\/a><\/p>\n\n\n\n

Ist mein Sohn f\u00fcr Exon-51-Skipping-Therapien geeignet?<\/strong>: Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 51-Skipping-Therapien geeignet sind<\/a><\/p>\n\n\n\n

\"Mutationen<\/figure>\n\n\n\n

\u00dcber DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n

DYNE-251 ist ein Pr\u00fcfpr\u00e4parat, das in der globalen klinischen Phase-1\/2-Studie DELIVER f\u00fcr Patienten mit DMD untersucht wird, die Mutationen im DMD-Gen aufweisen, die f\u00fcr Exon-51-Skipping anf\u00e4llig sind. DYNE-251 besteht aus einem Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO), das an ein Antigen-bindendes Fragment (Fab) konjugiert ist, das an den Transferrinrezeptor 1 (TfR1) bindet. Es soll die Produktion von nahezu vollst\u00e4ndigem Dystrophin in Muskeln und zentralem Nervensystem (ZNS) erm\u00f6glichen und so eine funktionelle Verbesserung bewirken. DYNE-251 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status \u201eBreakthrough Therapy\u201c, \u201eFast Track\u201c und \u201eRare Pediatric Disease\u201c (FDA) sowie von der FDA und der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Status \u201eOrphan Drug\u201c zur Behandlung von Patienten mit DMD erhalten, bei denen Exon-51-Skipping anf\u00e4llig ist.<\/p>\n\n\n\n

Zus\u00e4tzlich zu DYNE-251 baut Dyne ein DMD-Franchise auf und verf\u00fcgt \u00fcber pr\u00e4klinische Programme, die auf andere Exons abzielen, darunter 53, 45 und 44.<\/p>\n\n\n\n

Mehr erfahren<\/strong>: Kommende Exon 51-Skipping-Therapien zur Behandlung von Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Dyne Therapeutics announced that the Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) in Japan has granted Orphan Drug designation for DYNE-251 in individuals with Duchenne muscular dystrophy (DMD) who have mutations in the DMD gene that are amenable to exon 51 skipping. DYNE-251 is being evaluated in the ongoing Phase 1\/2 DELIVER global clinical trial. […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4673,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[143,208,145,122,193,421,194,142],"class_list":["post-4672","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-skipping-therapy","tag-exon-51-treatment","tag-japan"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4672","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4672"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4672\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4673"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4672"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4672"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4672"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}