{"id":4559,"date":"2025-09-25T12:50:25","date_gmt":"2025-09-25T09:50:25","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4559"},"modified":"2025-11-03T20:20:40","modified_gmt":"2025-11-03T17:20:40","slug":"mutations-and-deletions-amenable-to-exon-53-skipping-therapies-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-53-skipping-therapies-dmd\/","title":{"rendered":"Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 53-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) ist eine schw\u00e4chende und fortschreitende genetische Erkrankung, die vor allem Jungen betrifft und aufgrund von Mutationen im Dystrophin-Gen Muskelschw\u00e4che und -degeneration verursacht. Im Laufe der Jahre wurden therapeutische Fortschritte erzielt, um das Fortschreiten von DMD aufzuhalten. Eine der vielversprechendsten Therapien ist die Exon-Skipping-Therapie. Diese Therapien zielen darauf ab, fehlerhafte Exons im Dystrophin-Gen zu umgehen und so die Produktion eines funktionsf\u00e4higen Dystrophin-Proteins auch bei genetischen Mutationen zu erm\u00f6glichen. Das Exon-53-Skipping ist eine solche zielgerichtete Therapie, die in der Behandlung von DMD gro\u00dfe Aufmerksamkeit erregt hat. <strong>In diesem Artikel untersuchen wir, welche Mutationen und Deletionen im Dystrophin-Gen f\u00fcr Exon-53-Skipping-Therapien geeignet sind und wie dieser Ansatz betroffenen Patienten Hoffnung bietet.<\/strong> \u2013 Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-duchenne\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"588\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist Duchenne?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#exon-skipping-a-breakthrough-approach-for-dmd\">Exon-Skipping: Ein bahnbrechender Ansatz f\u00fcr DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#how-exon-53-skipping-works-for-dmd\">Wie Exon 53 Skipping bei DMD funktioniert<\/a><\/li><li><a href=\"#mutations-and-deletions-amenable-to-exon-53-skipping\">Deletionen, die f\u00fcr das Skipping von Exon 53 geeignet sind<\/a><\/li><li><a href=\"#common-deletions-amenable-to-exon-53-skipping\">H\u00e4ufige Deletionen, die durch Exon 53-Skipping l\u00f6sbar sind<\/a><\/li><li><a href=\"#mutations-amenable-to-exon-51-skipping\">Mutationen, die f\u00fcr das Skipping von Exon 53 geeignet sind<\/a><ul><li><a href=\"#golodirsen-a-leading-exon-53-skipping-drug\">Golodirsen: Eine f\u00fchrende Heilung f\u00fcr Exon 53 Skipping<\/a><ul><li><a href=\"#clinical-trials-and-results\">Klinische Studien und Ergebnisse<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#benefits-of-exon-53-skipping-therapy-for-dmd-patients\">Vorteile der Exon 53-Skipping-Therapie f\u00fcr DMD-Patienten<\/a><\/li><li><a href=\"#future-prospects-expanding-exon-skipping-therapies\">Zukunftsaussichten: Erweiterung der Exon-Skipping-Therapien<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#summary-is-your-child-a-candidate-for-exon-51-skipping\">Zusammenfassung: Ist mein Sohn ein Kandidat f\u00fcr Exon 53-Skipping?<\/a><ul><li><a href=\"#conclusion\">Abschluss<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"exon-skipping-a-breakthrough-approach-for-dmd\"><strong>Exon-Skipping: Ein bahnbrechender Ansatz f\u00fcr DMD<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Exon-Skipping ist eine Form der Gentherapie, bei der defekte Abschnitte (Exons) des Dystrophin-Gens w\u00e4hrend des RNA-Splei\u00dfprozesses \u00fcbersprungen werden. Ziel ist es, den Leserahmen des Gens wiederherzustellen und die Produktion einer verk\u00fcrzten, aber funktionsf\u00e4higen Version des Dystrophin-Proteins zu erm\u00f6glichen. Dieser Ansatz ist besonders n\u00fctzlich f\u00fcr Patienten mit spezifischen Deletionen im Dystrophin-Gen, die zu einer St\u00f6rung des Leserahmens f\u00fchren, was typischerweise zu einem nicht funktionsf\u00e4higen Dystrophin-Protein f\u00fchrt. \u2013 Weiterlesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-exon-skipping-and-how-does-it-work\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"1445\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist Exon-Skipping?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Durch das \u00dcberspringen bestimmter Exons, wie beispielsweise Exon 53, stellt die Therapie den korrekten Leserahmen wieder her und erm\u00f6glicht so die Produktion eines funktionellen Dystrophin-Proteins, das zur Aufrechterhaltung der Stabilit\u00e4t und Funktion der Muskelzellen beitragen kann. Das \u00dcberspringen von Exons heilt DMD nicht, kann aber den Krankheitsverlauf verlangsamen und die Lebensqualit\u00e4t der Patienten verbessern.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-exon-53-skipping-works-for-dmd\"><strong>Wie Exon 53 Skipping bei DMD funktioniert<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Skipping von Exon 53 zielt speziell auf eine Region des Dystrophin-Gens ab, die f\u00fcr die Produktion des Dystrophin-Proteins wichtig ist. <strong>Das Skipping von Exon 53 hat sich zu einem wichtigen therapeutischen Ansatz entwickelt, da es sich an eine Untergruppe von Patienten richtet, bei denen Deletionen im Zusammenhang mit Exon 53 oder den umliegenden Regionen des Gens vorliegen.<\/strong> Diese Mutationen st\u00f6ren den Leserahmen und f\u00fchren zu einem dysfunktionalen oder fehlenden Dystrophin-Protein.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wenn Exon 53 beim RNA-Splei\u00dfen \u00fcbersprungen wird, wird der Leserahmen wiederhergestellt und ein verk\u00fcrztes, aber funktionsf\u00e4higes Dystrophin-Protein kann produziert werden. Dieses verk\u00fcrzte Dystrophin ist nicht so gro\u00df oder so effizient wie das Vollprotein, bietet aber dennoch gen\u00fcgend Stabilit\u00e4t, um Muskelzellen vor Sch\u00e4den zu sch\u00fctzen. Diese Wiederherstellung der Dystrophin-Produktion kann das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen, die Muskelkraft verbessern und den Verlust der motorischen Funktion hinausz\u00f6gern.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"mutations-and-deletions-amenable-to-exon-53-skipping\"><strong>Deletionen, die f\u00fcr das Skipping von Exon 53 geeignet sind<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Das Skipping von Exon 53 stellt eine gezielte therapeutische Strategie f\u00fcr eine Untergruppe von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie dar, insbesondere f\u00fcr diejenigen mit Deletionen, die Exons betreffen<\/strong>: 3-52, 4-52, 5-52, 6-52, 9-52, 10-52, 11-52, 13-52, 14-52, 15-52, 16-52, 17-52, 19-52, 21-52, 23-52, 24-52, 25-52, 26-52 27-52, 28-52, 29-52, 30-52, 31-52, 32-52, 33-52, 34-52, 35-52, 36-52, 37-52, 38-52, 39-52, 40-52, 41-52, 42-52, 43-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52, 54-58, 54-61, 54-63, 54-64, 54-66, 54-76, 54-77.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"847\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-847x1024.jpg\" alt=\"Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 53-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind\" class=\"wp-image-4566\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-847x1024.jpg 847w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-248x300.jpg 248w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-768x929.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-1270x1536.jpg 1270w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-1693x2048.jpg 1693w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-10x12.jpg 10w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-347x420.jpg 347w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-150x181.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-300x363.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-696x842.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-1068x1292.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping-1920x2323.jpg 1920w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/amenable-to-exon-53-skipping.jpg 1984w\" sizes=\"auto, (max-width: 847px) 100vw, 847px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um f\u00fcr das Skipping von Exon 53 in Frage zu kommen, muss ein Patient eine Frameshifting-Deletion aufweisen, die durch das Skipping von Exon 53 korrigiert werden kann. Ziel ist es, das DMD-Gen wieder in den richtigen Leserahmen zu bringen.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"common-deletions-amenable-to-exon-53-skipping\"><strong>H\u00e4ufige Deletionen, die durch Exon 53-Skipping l\u00f6sbar sind<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Skipping von Exon 53 ist bei DMD-Patienten mit spezifischen genetischen Deletionen wirksam, die den Leserahmen des Dystrophin-Gens st\u00f6ren. Zu den h\u00e4ufigsten Deletionen, die f\u00fcr diese Therapie geeignet sind, geh\u00f6ren:<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Deletion von Exon 52<\/strong>: Eine direkte Deletion von Exon 52 f\u00fchrt zu einer Frameshift-Mutation, die ein nicht funktionsf\u00e4higes Dystrophin-Protein produziert. Durch das \u00dcberspringen dieses Exons wird der Leserahmen des Gens wiederhergestellt, was die Produktion eines funktionsf\u00e4higen Dystrophins erm\u00f6glicht.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Deletionen von Exon 45 bis 52<\/strong>: Deletionen, die die Exons 45 bis 52 betreffen, k\u00f6nnen auch durch \u00dcberspringen von Exon 53 korrigiert werden, wodurch die Dystrophinproduktion wiederhergestellt und die Muskelfunktion stabilisiert wird.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Deletionen zwischen den Exons 50 und 52<\/strong>: Diese Art der Deletion f\u00fchrt zu einer Frameverschiebung, die durch \u00dcberspringen von Exon 53 repariert werden kann, wodurch die Expression eines verk\u00fcrzten, aber funktionellen Dystrophin-Proteins erm\u00f6glicht wird.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"mutations-amenable-to-exon-51-skipping\"><strong>Mutationen, die f\u00fcr das Skipping von Exon 53 geeignet sind<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Zu den Mutationen, die bei der Duchenne-Muskeldystrophie zum Skipping von Exon 53 f\u00fchren, geh\u00f6ren die folgenden Exons<\/strong>: 3-52, 4-52, 5-52, 6-52, 9-52, 10-52, 11-52, 13-52, 14-52, 15-52, 16-52, 17-52, 19-52, 21-52, 23-52, 24-52, 25-52, 26-52 27-52, 28-52, 29-52, 30-52, 31-52, 32-52, 33-52, 34-52, 35-52, 36-52, 37-52, 38-52, 39-52, 40-52, 41-52, 42-52, 43-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52, 54-58, 54-61, 54-63, 54-64, 54-66, 54-76, 54-77.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"golodirsen-a-leading-exon-53-skipping-drug\"><strong>Golodirsen: Eine f\u00fchrende Heilung f\u00fcr Exon 53 Skipping<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Golodirsen (Vyondys 53) ist ein FDA-zugelassenes Antisense-Oligonukleotid (AON), das das \u00dcberspringen von Exon 53 f\u00f6rdert.<\/strong> Durch die Bindung an das RNA-Transkript des Dystrophin-Gens zwingt Golodirsen den Splei\u00dfmechanismus, Exon 53 w\u00e4hrend der RNA-Verarbeitung zu \u00fcberspringen und so den Leserahmen des Gens wiederherzustellen. Dies erm\u00f6glicht die Produktion eines funktionsf\u00e4higen, aber verk\u00fcrzten Dystrophin-Proteins. <strong>(Patienten mit DMD, bei denen Exon 52 gel\u00f6scht ist, k\u00f6nnen mit einer Therapie behandelt werden, bei der entweder Exon 51 oder Exon 53 \u00fcbersprungen wird.)<\/strong> \u2013 <a href=\"https:\/\/www.vyondys53.com\/\" data-type=\"link\" data-id=\"https:\/\/www.vyondys53.com\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mehr lesen<\/a> \u2013 <\/p>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\" id=\"clinical-trials-and-results\"><strong>Klinische Studien und Ergebnisse<\/strong><\/h4>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In klinischen Studien zeigte Golodirsen einen signifikanten Anstieg des Dystrophinspiegels in Muskelbiopsien, was ein entscheidender Indikator f\u00fcr die Wirksamkeit der Therapie ist. Obwohl die produzierte Dystrophinmenge geringer ist als die in gesundem Muskelgewebe vorkommende Vollmenge, reicht sie aus, um die Muskelfasern vor weiteren Sch\u00e4den zu sch\u00fctzen und das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Wirksamkeit:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Klinische Studien zeigten, dass Golodirsen die Dystrophinexpression bei Patienten mit Exon 53-Deletionen erfolgreich erh\u00f6hte.<\/li>\n\n\n\n<li>Obwohl der Dystrophinspiegel niedriger blieb als im normalen Muskelgewebe, war die produzierte Menge ausreichend, um einen funktionellen Ersatz bereitzustellen und so die Schwere der Muskelschw\u00e4che zu verringern.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sicherheitsprofil:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Das Sicherheitsprofil von Golodirsen ist positiv, es treten leichte bis mittelschwere Nebenwirkungen auf, darunter Reaktionen an der Injektionsstelle und Atemwegsinfektionen. Diese sind bei Medikamenten, die \u00fcber eine intraven\u00f6se Infusion verabreicht werden, \u00fcblich.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"benefits-of-exon-53-skipping-therapy-for-dmd-patients\"><strong>Vorteile der Exon 53-Skipping-Therapie f\u00fcr DMD-Patienten<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Exon 53-Skipping-Therapien wie Golodirsen bieten Patienten mit DMD mehrere wichtige Vorteile:<\/p>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Verlangsamt das Fortschreiten der Krankheit:<\/strong> Durch die Wiederherstellung eines Teils der Dystrophinproduktion kann das Exon-Skipping die Degeneration der Muskelfasern verlangsamen und so zur Aufrechterhaltung der Muskelkraft und -funktion beitragen.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Verbesserte Lebensqualit\u00e4t:<\/strong> Durch die verbesserte Muskelfunktion versp\u00fcren viele Patienten weniger M\u00fcdigkeit und eine gr\u00f6\u00dfere Mobilit\u00e4t, sodass sie l\u00e4nger unabh\u00e4ngig bleiben k\u00f6nnen.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Gezielte Behandlung spezifischer Mutationen:<\/strong> Das Skipping von Exon 53 ist hochspezifisch f\u00fcr Patienten mit Deletionen im Bereich von Exon 52 und bietet einen ma\u00dfgeschneiderten therapeutischen Ansatz f\u00fcr diese Gruppe von DMD-Patienten.<\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"future-prospects-expanding-exon-skipping-therapies\"><strong>Zukunftsaussichten: Erweiterung der Exon-Skipping-Therapien<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">W\u00e4hrend das Skipping von Exon 53 einen bedeutenden Durchbruch f\u00fcr Patienten mit bestimmten Mutationen darstellt, geht das Potenzial des Exon-Skippings \u00fcber Exon 53 hinaus. Forscher arbeiten an Therapien, die auf andere Exons im Dystrophin-Gen abzielen, darunter die Exons 51, 45 und 44. Mit der Weiterentwicklung genetischer Tests werden personalisiertere Therapien entstehen, die einem breiteren Spektrum von DMD-Patienten Hoffnung geben.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Kombinationstherapien, wie die Kombination von Exon-Skipping mit Gen-Editierungstechniken wie CRISPR, k\u00f6nnen die Wirksamkeit dieser Behandlungen weiter steigern. Durch die Kombination mehrerer Ans\u00e4tze hoffen Forscher, die Dystrophin-Funktion vollst\u00e4ndig oder nahezu vollst\u00e4ndig wiederherzustellen und den Patienten einen l\u00e4nger anhaltenden Nutzen zu bieten. \u2013 Weiterlesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/crispr-cas13-could-accelerate-studies-on-rna-targeted-therapies\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"1418\" rel=\"noreferrer noopener\">CRISPR<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"summary-is-your-child-a-candidate-for-exon-51-skipping\"><strong>Zusammenfassung: Ist mein Sohn ein Kandidat f\u00fcr Exon 53-Skipping?<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wenn bei Ihrem Kind DMD diagnostiziert wurde und es eine Mutation in der N\u00e4he von Exon 52 aufweist, beispielsweise eine Deletion der Exons 45 bis 52, besteht die M\u00f6glichkeit, dass es von einer Exon-53-Skipping-Therapie profitieren k\u00f6nnte.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\ud83d\udd0d Wichtige Erkenntnisse:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Das Skipping von Exon 53 hilft bei der Wiederherstellung des Dystrophin-Leserahmens in bestimmten Deletionen.<\/li>\n\n\n\n<li>Etwa %8 der DMD-Patienten kommen daf\u00fcr infrage.<\/li>\n\n\n\n<li>Um die Eignung festzustellen, sind genetische Tests unerl\u00e4sslich.<\/li>\n\n\n\n<li>Therapien wie Golodirsen (Vyondys 53) sind f\u00fcr Exon 53-anf\u00e4llige Mutationen FDA-zugelassen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"conclusion\"><strong>Abschluss<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Exon-53-Skipping-Therapien stellen einen spannenden Fortschritt in der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie dar, insbesondere f\u00fcr Patienten mit Deletionen, die Exon 53 betreffen. Golodirsen, das erste f\u00fcr FDA zugelassene Medikament, das auf Exon 53 abzielt, hat in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt und gibt Anlass zur Hoffnung auf eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs und eine Verbesserung der Lebensqualit\u00e4t. Mit fortschreitender Forschung k\u00f6nnte Exon-Skipping zu einem integralen Bestandteil einer umfassenderen Therapiestrategie f\u00fcr DMD werden und den Betroffenen dieser verheerenden Krankheit ma\u00dfgeschneiderte, wirksamere Behandlungen erm\u00f6glichen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dank der kontinuierlichen Fortschritte in der Gentherapie und der personalisierten Medizin sieht die Zukunft f\u00fcr Menschen mit Muskeldystrophie Duchenne rosiger aus.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a debilitating and progressive genetic disorder that primarily affects boys, causing muscle weakness and degeneration due to mutations in the dystrophin gene. Over the years, therapeutic advancements have been made to halt the progression of DMD, with one of the most promising being exon skipping therapies. These therapies aim to [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4570,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[155,154,328,77,178],"class_list":["post-4559","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-dmd","tag-exon-53","tag-exon-53-skipping","tag-exon-53-skipping-therapy","tag-exon-skipping","tag-exon-skipping-therapies"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4559","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4559"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4559\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4570"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4559"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4559"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4559"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}