{"id":4512,"date":"2025-09-19T13:20:49","date_gmt":"2025-09-19T10:20:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4512"},"modified":"2025-09-19T17:03:29","modified_gmt":"2025-09-19T14:03:29","slug":"fda-grants-orphan-drug-designation-to-ns-051-ncnp-04-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ns-051-ncnp-04-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"FDA erteilt NS-051\/NCNP-04 den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nippon Shinyaku gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) dem Arzneimittel NS-051\/NCNP-04, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wird, den Orphan-Drug-Status verliehen hat.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Der Orphan-Drug-Status wird in den USA f\u00fcr Behandlungen von Krankheiten gew\u00e4hrt, von denen weniger als 200.000 Patienten in den USA betroffen sind, und unterst\u00fctzt deren Entwicklung und Evaluierung. Der Orphan-Drug-Status sichert NS-051\/NCNP-04 sieben Jahre lang exklusive Vermarktungsrechte. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/fda-grants-rare-pediatric-disease-designation-to-nippon-shinyakus-exon-51-skipping-study-ns-051-ncnp-04\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NS-051\/NCNP-04 wurde bereits im Januar 2025 vom FDA die Bezeichnung \u201eRare Pediatric Disease\u201c verliehen.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">DMD ist eine fortschreitende Muskelschwunderkrankung, die durch einen Mangel des Proteins Dystrophin verursacht wird. Sie f\u00fchrt zu einer Schw\u00e4che der Skelett-, Herz- und Atemmuskulatur. Es gibt viele Arten genetischer Mutationen, die DMD verursachen k\u00f6nnen. NS-051\/NCNP-04 wird zur Behandlung von Patienten mit best\u00e4tigten Genmutationen entwickelt, die auf eine Exon-51-Skipping-Therapie ansprechen. Weitere Informationen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 51-Skipping-Therapien geeignet sind<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">NS-051\/NCNP-04 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das gemeinsam vom National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City in Tokio; Pr\u00e4sident Kazuyuki Nakagome) und Nippon Shinyaku entdeckt wurde. NS-051\/NCNP-04 \u00fcberspringt einen Teil der genetischen Information des Dystrophin-Gens und produziert ein funktionelles Dystrophin-Protein mit einer etwas k\u00fcrzeren Kettenl\u00e4nge, wodurch eine Verschlechterung der Muskelfunktion unterdr\u00fcckt werden soll.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei Nippon Shinyaku engagieren wir uns mit einem Sinn f\u00fcr die Mission, innovative neue Therapien f\u00fcr hartn\u00e4ckige und seltene Krankheiten zu entwickeln und aktiv daran zu arbeiten, DMD-Patienten so schnell wie m\u00f6glich neue Behandlungsm\u00f6glichkeiten zu bieten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/exon-51-skipping-therapies-dmd\/\">Kommende Exon 51-Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Nippon Shinyaku announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation to NS-051\/NCNP-04 which is being developed for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The Orphan Drug Designation in the U.S. is granted for treatments for diseases affecting fewer than 200,000 patients in the U.S., supporting their development and [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4514,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[122,193,421,194,136,192,195],"class_list":["post-4512","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-skipping-therapy","tag-exon-51-treatment","tag-nippon-shinyaku","tag-ns-051-ncnp-04","tag-orphan-drug"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4512","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4512"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4512\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4514"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4512"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4512"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4512"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}