{"id":4428,"date":"2025-09-07T13:07:26","date_gmt":"2025-09-07T10:07:26","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4428"},"modified":"2025-11-03T20:20:56","modified_gmt":"2025-11-03T17:20:56","slug":"gnr-097-duchenne-gene-therapy-phase-1-2-study-started-by-generium","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/gnr-097-duchenne-gene-therapy-phase-1-2-study-started-by-generium\/","title":{"rendered":"GNR-097: Phase-1\/2-Studie zur Duchenne-Gentherapie von Generium gestartet"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Generium ist ein innovatives russisches Biotechnologieunternehmen, das die Genehmigung zur Durchf\u00fchrung einer klinischen Studie mit dem Gentherapiemedikament GNR-097 zur Behandlung der progressiven Muskeldystrophie Duchenne (DMD) erhalten hat.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die multizentrische, einfach verblindete, randomisierte, placebokontrollierte Studie umfasst eine einmalige intraven\u00f6se Verabreichung des Gentherapeutikums an p\u00e4diatrische Patienten mit progressiver Duchenne-Muskeldystrophie. Ziel dieser Phase-1\/2-Studie ist die Bewertung der Vertr\u00e4glichkeit, Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments GNR-097.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">GNR-097 Duchenne-Gentherapie<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>GNR-097 ist ein rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektor des Serotyps 9, der ein verk\u00fcrztes Dystrophin-Gen kodiert.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Daniil Talyansky, CEO von GENERIUM:<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDie Gentherapie ist das j\u00fcngste und bahnbrechendste Gebiet der globalen Pharma- und Medizinwissenschaft. Die einzigartige Expertise russischer Wissenschaftler hat die Entwicklung eines rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Vektors erm\u00f6glicht, der das Mikrodystrophin-Gen kodiert. Wir beginnen nun mit klinischen Studien dieses vielversprechenden Originalmedikaments.\u201c<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Klinische Studie zur Gentherapie GNR-097<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Erprobung dieses innovativen Medikaments ist international und wird in der Russischen F\u00f6deration und der Republik Belarus durchgef\u00fchrt. In Russland wird die Studie an f\u00fcnf medizinischen Zentren durchgef\u00fchrt: dem nach dem Akademiemitglied Yu.E. Veltishchev benannten Forschungsinstitut f\u00fcr P\u00e4diatrie und Kinderchirurgie, der Russischen Nationalen Medizinischen Forschungsuniversit\u00e4t Pirogov, der Staatlichen P\u00e4diatrischen Universit\u00e4t St. Petersburg, dem Regionalen Kinderkrankenhaus in Jekaterinburg und dem Nationalen Medizinischen Forschungszentrum f\u00fcr Kindergesundheit. In Belarus wird die Studie am Republikanischen Wissenschafts- und Praxiszentrum \u201eMutter und Kind\u201c durchgef\u00fchrt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Generium is a Russian innovative biotechnology company has received approval to conduct a clinical trial of GNR-097 gene therapy drug for the treatment of progressive Duchenne muscular dystrophy (DMD). The multicenter, single-blind, randomized placebo-controlled trial involves a single intravenous administration of the gene therapy drug to pediatric patients with progressive Duchenne muscular dystrophy. 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