SQY51 hatte bereits im Mai 2024 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status (FDA) f\u00fcr die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie erhalten.<\/p>\n\n\n\n
SQY51 ist ein Palmitoyl-konjugiertes tc-DNA-Antisense-Oligonukleotid, das entwickelt wurde, um semifunktionales Dystrophin wiederherzustellen, indem Exon 51 w\u00e4hrend des mRNA-Splei\u00dfens des DMD-Gens in einer Subpopulation von Jungen, die an der Muskeldystrophie Duchenne leiden, \u00fcbersprungen wird.<\/p>\n\n\n\n
Mehr lesen<\/strong>: Kommende Exon 51-Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie<\/a><\/p>\n\n\n\n \u201eWir freuen uns \u00fcber die Orphan-Drug-Statusierung f\u00fcr EMA, nachdem wir diese bereits f\u00fcr FDA erhalten haben\u201c, sagte Luis Garcia, wissenschaftlicher Sonderberater f\u00fcr SQY Therapeutics. \u201eDiese Statusauszeichnungen spiegeln den erheblichen ungedeckten Bedarf bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie wider und best\u00e4rken uns in unserem Glauben an das Potenzial von SQY51, einen bedeutenden Unterschied f\u00fcr Patienten und Familien zu machen, die von dieser verheerenden Krankheit betroffen und vom Exon-51-Skipping betroffen sind.\u201c SQY51<\/strong>: Ein vielversprechendes Medikament gegen Duchenne-Muskeldystrophie<\/a><\/p>\n\n\n\n SQY51 wird in der klinischen Phase-1\/2a-Studie AVANCE-1 an Patienten mit DMD untersucht, die f\u00fcr Exon-51-Skipping geeignet sind. Das Unternehmen hat die Rekrutierung von 12 Patienten f\u00fcr die Phase 1\/2a abgeschlossen. Die Daten werden f\u00fcr 2026 erwartet. Phase 1 ist abgeschlossen, Phase 2a l\u00e4uft. SQY Therapeutics plant zudem eine Verl\u00e4ngerungsphase f\u00fcr Teilnehmer, die weiterhin von der Behandlung profitieren m\u00f6chten.<\/p>\n\n\n\n