{"id":4357,"date":"2025-08-20T17:19:30","date_gmt":"2025-08-20T14:19:30","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4357"},"modified":"2025-08-20T17:21:43","modified_gmt":"2025-08-20T14:21:43","slug":"keros-announces-u-s-fda-orphan-drug-designation-granted-to-ker-065-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/keros-announces-u-s-fda-orphan-drug-designation-granted-to-ker-065-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Keros gibt bekannt, dass FDA in den USA den Orphan-Drug-Status f\u00fcr KER-065 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie erhalten hat"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Keros Therapeutics gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (\u201eFDA\u201c) KER-065 den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (\u201eDMD\u201c) erteilt hat.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDie Einstufung als Orphan Drug f\u00fcr KER-065 unterstreicht den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei Patienten mit DMD\u201c, sagte Jasbir S. Seehra, Pr\u00e4sident und Chief Executive Officer. \u201eDiese Einstufung ist ein wichtiger Meilenstein f\u00fcr Keros, da wir KER-065 in eine klinische Phase-2-Studie an Patienten mit DMD \u00fcberf\u00fchren.\u201c<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das FDA-Arzneimittel erh\u00e4lt den Status eines Orphan-Arzneimittels f\u00fcr experimentelle Therapien zur Behandlung seltener Erkrankungen oder Leiden, von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Dieser Status bietet verschiedene potenzielle Vorteile, darunter Steuergutschriften f\u00fcr qualifizierte klinische Tests, den Erlass oder die teilweise Zahlung der Antragsgeb\u00fchren f\u00fcr FDA sowie im Falle der Zulassung sieben Jahre Marktexklusivit\u00e4t.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/keros-therapeutics-announces-initial-topline-results-from-the-phase-1-clinical-trial-of-ker-065-in-healthy-volunteers\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Phase-1-Studie mit KER-065 an gesunden Freiwilligen<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Was ist KER-065?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">KER-065 ist eine neuartige Ligandenfalle, die aus einer modifizierten Ligandenbindungsdom\u00e4ne besteht, die vom Activin-Rezeptor Typ IIA und vom Activin-Rezeptor Typ IIB abgeleitet ist und mit dem als Fc-Dom\u00e4ne bekannten Teil des menschlichen Antik\u00f6rpers fusioniert ist. KER-065 soll als Ligandenfalle fungieren und die biologischen Effekte von Myostatin und Activin A hemmen, zwei Liganden, die Signale \u00fcber Activin-Rezeptoren \u00fcbermitteln, um die Regeneration der Skelettmuskulatur zu steigern, Muskelgr\u00f6\u00dfe und -st\u00e4rke zu erh\u00f6hen, K\u00f6rperfett zu reduzieren, Skelettmuskelfibrose zu verringern und die Knochenst\u00e4rke zu erh\u00f6hen.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Keros Therapeutics today announced the U.S. Food and Drug Administration (\u201cFDA\u201d) granted Orphan Drug designation for KER-065 for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (\u201cDMD\u201d). \u201cReceiving Orphan Drug designation for KER-065 highlights the significant unmet medical need for patients with DMD,\u201d said Jasbir S. 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