{"id":4300,"date":"2025-08-09T23:35:30","date_gmt":"2025-08-09T20:35:30","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4300"},"modified":"2025-08-09T23:35:32","modified_gmt":"2025-08-09T20:35:32","slug":"revidia-therapeutics-msi-1436-duchenne-muscular-dystrophy-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/revidia-therapeutics-msi-1436-duchenne-muscular-dystrophy-dmd\/","title":{"rendered":"Revidia Therapeutics MSI-1436 verspricht Behandlung von Herzinsuffizienz bei DMD-Patienten"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Menschliche Babys k\u00f6nnen tats\u00e4chlich Myokardsch\u00e4den reparieren und nach einem schweren Herzinfarkt ihre normale Herzfunktion vollst\u00e4ndig wiederherstellen, trotz der scheinbar unrealistischen Vorstellung, dass der menschliche K\u00f6rper gesch\u00e4digten Herzmuskel regenerieren kann. <strong>Der f\u00fchrende Arzneimittelkandidat von Revidia Therapeutics ist MSI-1436, das erste kleine Molek\u00fcl, das nachweislich die Regeneration im Herzen erwachsener S\u00e4ugetiere aktiviert.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#the-risk-of-heart-failure-in-patients-diagnosed-with-dmd\">Das Risiko einer Herzinsuffizienz bei Patienten mit der Diagnose DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#genetic-therapies-for-dmd\">Exon-Skipping und Gentherapien f\u00fcr DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#no-stem-cell-regenerative-medicine-therapy-has-received-fda-approval\">Keine Stammzelltherapie zur regenerativen Medizin hat die Zulassung FDA erhalten<\/a><\/li><li><a href=\"#mission-of-revidia-therapeutics\">Mission von Revidia Therapeutics<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-msi-1436\">Was ist MSI-1436?<\/a><\/li><li><a href=\"#competitive-benefits-of-drugs-with-small-molecules\">Wettbewerbsvorteile von Medikamenten mit kleinen Molek\u00fclen<\/a><\/li><li><a href=\"#what-does-revidia-therapeutics-say\">Was sagt Revidia Therapeutics?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-risk-of-heart-failure-in-patients-diagnosed-with-dmd\">Das Risiko einer Herzinsuffizienz bei Patienten mit der Diagnose DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mutationen im Dystrophin-Gen, dem gr\u00f6\u00dften und komplexesten Gen im menschlichen Genom, f\u00fchren zur Muskeldystrophie Duchenne (DMD), einer seltenen X-chromosomalen Erkrankung. Ein gro\u00dfes Strukturprotein namens Dystrophin sch\u00fctzt Muskelzellen vor Sch\u00e4den durch Kontraktion. Aufgrund der Gr\u00f6\u00dfe und Komplexit\u00e4t des Dystrophin-Gens ist es mit der derzeitigen Technologie nicht m\u00f6glich, die f\u00fcr DMD verantwortlichen Dystrophin-Mutationen vollst\u00e4ndig zu beheben oder ein vollst\u00e4ndiges Dystrophin-Transgen in menschliche Zellen einzuf\u00fchren. DMD ist derzeit unheilbar.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">DMD ist eine Herzerkrankung, obwohl sie \u00fcblicherweise als Skelettmuskelerkrankung mit schwerem, fortschreitendem Muskelabbau angesehen wird. Die meisten DMD-Patienten sterben zwischen Mitte und Ende 20 an Herzversagen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Patienten mit DMD verlieren h\u00e4ufig schon im fr\u00fchen Teenageralter die Gehf\u00e4higkeit. Die ersten Symptome treten meist im Alter zwischen 3 und 5 Jahren auf. Eine Degeneration der Herzmuskulatur, die durch einen Verlust der Dystrophinaktivit\u00e4t im Herzen verursacht wird, f\u00fchrt schlie\u00dflich zu einer dilatativen Kardiomyopathie und Herzinsuffizienz. Die Pumpleistung des Herzens wird durch die dilatative Kardiomyopathie geschw\u00e4cht, was zu Schwellungen der Ventrikel und einer Verd\u00fcnnung ihrer Herzw\u00e4nde f\u00fchrt. Die meisten DMD-Patienten entwickeln im sp\u00e4ten Teenageralter eine Kardiomyopathie, bei Kindern kann sie bereits im Alter von 10 Jahren diagnostiziert werden.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Obwohl die DMD-Kardiomyopathie zur Sterblichkeit beitr\u00e4gt, gibt es derzeit keine zugelassenen Behandlungen daf\u00fcr, und die Bem\u00fchungen zur Entwicklung von Herzmedikamenten sind minimal. In der aktuellen DMD-Herztherapie werden Steroide und andere konventionelle Herzinsuffizienzmedikamente eingesetzt, um die durch Entz\u00fcndungen, Stress und Umbau verursachten Sch\u00e4den am Herzen zu verringern.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"genetic-therapies-for-dmd\">Exon-Skipping und Gentherapien f\u00fcr DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zur Behandlung von DMD wurden umfangreiche Ressourcen und Aufmerksamkeit in die Entwicklung genetischer Therapien investiert. Gentransfertherapie und Exon-Skipping sind Beispiele f\u00fcr in den USA zugelassene genetische Verfahren. Antisense-Oligonukleotide (AONs) zum \u00dcberspringen mutierter Regionen des Dystrophin-Gens werden bei Exon-Skipping-Therapien eingesetzt. Bei einem kleinen Teil der DMD-Patienten zielen AONs auf bestimmte Dystrophin-Mutationstypen ab. Bei Gentransferbehandlungen wird mithilfe viraler Vektoren ein partielles oder \u201eMikro-Dystrophin\u201c-Transgen in Skelettmuskelzellen eingebracht. \u2013 Weiterlesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-exon-skipping-and-how-does-it-work\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"1445\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist Exon-Skipping?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">DMD kann weder durch Exon-Skipping noch durch Mikrodystrophin-Gentransfer geheilt werden. Beide Strategien zielen darauf ab, die Expression von teilweise funktionierenden, verk\u00fcrzten Dystrophin-Proteinen zu erh\u00f6hen und so die mit der Skelettmuskulatur verbundenen Symptome zu reduzieren. Keine der beiden Strategien hat eine zuverl\u00e4ssige, gleichbleibende klinische Wirksamkeit gezeigt, obwohl sie in den USA eine schnelle Zulassung f\u00fcr FDA erhielt. Auch bei Mikrodystrophin-Gentransfer-Behandlungen bestehen ernsthafte Sicherheitsbedenken. J\u00fcngste F\u00fchrungswechsel bei FDA haben Fragen zum beschleunigten Zulassungsverfahren der Beh\u00f6rde f\u00fcr derartige genetische Medikamente aufgeworfen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ein weiterer erheblicher Nachteil besteht darin, dass genetische und andere auf die Skelettmuskulatur ausgerichtete Therapien die dilatative Kardiomyopathie und die daraus resultierende Herzinsuffizienz, die Haupttodesursache bei DMD-Patienten, nicht behandeln. Zudem k\u00f6nnen kardiale Morbidit\u00e4t und Mortalit\u00e4t durch jede Behandlung erh\u00f6ht werden, die die Skelettmuskelaktivit\u00e4t deutlich steigert, ohne gleichzeitig die Herzfunktion zu verbessern. F\u00fcr eine verbesserte Skelettmuskelleistung ist ein erh\u00f6hter Blutfluss erforderlich, was die Arbeitsbelastung des bereits geschw\u00e4chten Herzens erh\u00f6ht. Daher ist f\u00fcr eine erfolgreiche Behandlung von DMD ein einzelnes Therapeutikum oder eine Kombination von Therapien erforderlich, die sowohl die Skelett- als auch die Herzmuskelfunktion ansprechen.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"no-stem-cell-regenerative-medicine-therapy-has-received-fda-approval\">Keine Stammzelltherapie zur regenerativen Medizin hat die Zulassung FDA erhalten<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die regenerative Medizin ist seit langem ein zentraler Bestandteil der kardiologischen Behandlung von Herzverletzungen. Um die Reparatur und Regeneration des Herzens zu f\u00f6rdern, konzentriert sich die Mehrheit der Unternehmen auf die Entwicklung von Stamm-\/Progenitorzelltransplantationen und Infusionstechniken. Dass transplantierte oder infundierte Stammzellen nicht in Herzgewebe einwachsen, ist mittlerweile allgemein bekannt. Die \u201eparakrine Hypothese\u201c postuliert, dass die F\u00e4higkeit dieser Zellen, Substanzen freizusetzen, die intrinsische Reparatur- und Regenerationsprozesse f\u00f6rdern, die sporadischen, geringen und stark inkonsistenten therapeutischen Effekte verursacht. Es ist unklar, welche Faktoren dies sind und welche Signalwege sie aktivieren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Trotz \u00fcber 20 Jahren intensiver Forschung und Entwicklung wurde bisher keine regenerative Stammzelltherapie vom FDA zugelassen. Stammzelltherapien sind weiterhin mit Schwierigkeiten konfrontiert, da sie hohe Kosten, erhebliche Herstellungsprobleme, eine eingeschr\u00e4nkte Wirksamkeit und Komplexit\u00e4t aufweisen. Ein Beispiel hierf\u00fcr ist Deramiocel, das zur Behandlung von Herz- und Skelettsch\u00e4den bei Patienten mit DMD entwickelt wird.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Deramiocel ist eine experimentelle allogene Zelltherapie mit kultivierten Herzprogenitorzellen, die alle drei Monate infundiert wird. Die injizierten Zellen setzen kleine Vesikel frei, die parakrine Substanzen mit immunmodulatorischen und anderen gewebereparaturf\u00f6rdernden Eigenschaften enthalten. Der Zulassungsantrag f\u00fcr Deramiocel wurde k\u00fcrzlich von der FDA abgelehnt, da die experimentelle Behandlung \u201edie gesetzlichen Anforderungen an einen substanziellen Wirksamkeitsnachweis nicht erf\u00fcllt\u201c. Die FDA \u00e4u\u00dferte zudem Bedenken hinsichtlich der CMC (Chemie, Herstellung und Kontrolle). Weiterlesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-deramiocel\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2226\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist Deramiocel?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"mission-of-revidia-therapeutics\">Mission von Revidia Therapeutics<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Das Ziel von Revidia Therapeutics besteht darin, neuartige Medikamente auf Basis kleiner Molek\u00fcle zu entwickeln, die die nat\u00fcrliche Regeneration und Reparatur des Herzens stimulieren.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Bereich der regenerativen Herzmedizin verfolgt Revidia Therapeutics eine klare Strategie. Das Unternehmen basiert auf der Annahme, dass das menschliche Herz und andere Organe \u00fcber starke nat\u00fcrliche Heilungs- und Reparaturmechanismen verf\u00fcgen, die kurz nach der Geburt deaktiviert werden. Nach einem schweren Herzinfarkt k\u00f6nnen Neugeborene zwar Herzmuskelsch\u00e4den reparieren und ihre normale Herzfunktion vollst\u00e4ndig wiederherstellen, doch die Vorstellung, dass der menschliche K\u00f6rper gesch\u00e4digten Herzmuskel regenerieren kann, erscheint unrealistisch. Mit zunehmendem Alter geht diese F\u00e4higkeit verloren. Viele Tiere behalten ihr Leben lang die F\u00e4higkeit zur Regeneration komplexer Gewebe und Organe, und auch andere neugeborene S\u00e4ugetiere besitzen diese F\u00e4higkeit.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-msi-1436\">Was ist MSI-1436?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">MSI-1436, das erste kleine Molek\u00fcl, das nachweislich die Regeneration im Herzen erwachsener S\u00e4ugetiere stimuliert, ist der aussichtsreichste Therapiekandidat des Unternehmens. Revidia Therapeutics hat nun in drei Tierarten und zahlreichen Schadensmodellen, darunter sechs verschiedene Formen von Herzverletzungen, gezeigt, wie gut MSI-1436 die Reparatur und Regeneration des Herzmuskels und anderer Gewebe stimuliert.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"competitive-benefits-of-drugs-with-small-molecules\">Wettbewerbsvorteile von Medikamenten mit kleinen Molek\u00fclen<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Pharmaindustrie und die Medizin sind in hohem Ma\u00dfe auf kleine Molek\u00fcle angewiesen. Diese bieten gegen\u00fcber anderen derzeit in der Entwicklung befindlichen regenerativen Herztherapien folgende Wettbewerbsvorteile: 1) relative Kosteneffizienz, 2) einfache Verabreichung und 3) schnelle Reversibilit\u00e4t im Falle einer unerw\u00fcnschten Reaktion.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ein wesentlicher Vorteil von MSI-1436 besteht darin, dass sein Sicherheitsprofil beim Menschen bereits gut etabliert ist. Klinische Studien der Phase 1\/1b zu MSI-1436 als m\u00f6gliche Therapie f\u00fcr Typ-2-Diabetes und Fettleibigkeit wurden 2008 von der Genaera Corporation durchgef\u00fchrt.<\/strong> Diesen klinischen Studien zufolge verf\u00fcgt MSI-1436 \u00fcber einen hohen gesch\u00e4tzten therapeutischen Index f\u00fcr die Behandlung von Herzerkrankungen. Die h\u00f6chste von Genaera festgelegte, gut vertr\u00e4gliche Dosis ist f\u00fcnf- bis f\u00fcnfzigmal h\u00f6her als die Dosen von MSI-1436, die in Tiermodellen die Geweberegeneration f\u00f6rdern und die Herzfunktion verbessern.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-does-revidia-therapeutics-say\">Was sagt Revidia Therapeutics?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zahlreiche Faktoren haben die laufenden Forschungs- und Entwicklungsprogramme sowie klinischen Entwicklungspl\u00e4ne beeinflusst, darunter die schw\u00e4chende Natur von DMD, der ungedeckte medizinische Bedarf hinsichtlich der Haupttodesursache bei DMD-Patienten, umfangreiche Wirksamkeitstests, die vielen Vorteile niedermolekularer Medikamente gegen\u00fcber stammzellbasierten Therapien, die anhaltenden Schwierigkeiten genetischer DMD-Therapien und \u2013 am wichtigsten \u2013 die erwiesene Sicherheit von MSI-1436 f\u00fcr Menschen. Zur Behandlung von Dystrophinopathien \u2013 erblichen Muskelerkrankungen, die durch Anomalien im Dystrophin-Gen verursacht werden \u2013 wurde Revidia Therapeutics als Orphan Drug (FDA) ausgewiesen. ODD gew\u00e4hrt MSI-1436 sieben Jahre Marktexklusivit\u00e4t, wenn es f\u00fcr die Anwendung bei Patienten mit DMD zugelassen wird.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">MSI-1436 befindet sich derzeit in der Endphase der pr\u00e4klinischen Entwicklung und ein IND-Antrag wird voraussichtlich im Jahr 2026 eingereicht. <strong>Es wird erwartet, dass MSI-1436 die Lebensqualit\u00e4t der Patienten verbessert, ihre Lebenserwartung verl\u00e4ngert und die psychosozialen Auswirkungen der DMD-Kardiomyopathie auf die Patienten und ihre Betreuer verringert, wenn es sich bei der Behandlung der Erkrankung als wirksam erweist und f\u00fcr die Anwendung durch Patienten zugelassen wird.<\/strong> \u00dcber die DMD-Kardiomyopathie hinaus hoffen wir, dass MSI-1436 in der regenerativen Medizin auch in anderen Geweben als dem Herzen zahlreiche potenzielle Anwendungsm\u00f6glichkeiten finden wird.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41536-017-0008-1\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Der Protein-Tyrosinphosphatase-1B-Inhibitor MSI-1436 stimuliert die Regeneration des Herzens und zahlreicher anderer Gewebe<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Human babies may indeed repair myocardial damage and fully recover normal cardiac function following a severe myocardial infarction, despite the seemingly unrealistic idea that the human body can regenerate damaged heart muscle. Revidia Therapeutics\u2019s lead drug candidate is MSI-1436, the first small molecule shown to activate regeneration in the adult mammalian heart. 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