Dyne Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbeh\u00f6rde FDA (FDA) DYNE-251 den Status einer bahnbrechenden Therapie f\u00fcr die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zuerkannt hat, die durch Exon-51-Skipping behandelt werden k\u00f6nnen. Die Auszeichnung basiert auf Daten der laufenden klinischen Studie DELIVER.<\/p>\n\n\n\n
\u201eDiese Auszeichnung als bahnbrechende Therapie f\u00fcr DYNE-251 unterstreicht sein Potenzial als Therapie der n\u00e4chsten Generation. Sie soll Patienten mit DMD, bei denen Exon-51-Skipping zur Produktion von nahezu vollst\u00e4ndigem Dystrophin f\u00fchren kann, eine signifikante Funktionsverbesserung bringen\u201c, sagte Doug Kerr, MD, Ph.D., Chief Medical Officer von Dyne. \u201eWie wir bereits bekannt gegeben haben, hat DYNE-251 \u00fcber einen Zeitraum von 18 Monaten eine anhaltende Funktionsverbesserung gezeigt, gemessen an wichtigen Parametern wie der Aufstehzeit und der 95. Perzentile der Schrittgeschwindigkeit. Das beobachtete Niveau der nahezu vollst\u00e4ndigen Dystrophin-Expression stellt einen bedeutenden Fortschritt dar und kann Patienten potenziell bedeutende Vorteile bringen.\u201c<\/p>\n\n\n\n
Mehr erfahren<\/strong>: Kommende Exon 51-Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie<\/a><\/p>\n\n\n\n