{"id":4252,"date":"2025-07-29T11:18:46","date_gmt":"2025-07-29T08:18:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4252"},"modified":"2025-07-29T19:56:40","modified_gmt":"2025-07-29T16:56:40","slug":"metriopharm-mp1032-receives-ema-orphan-drug-designation-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/metriopharm-mp1032-receives-ema-orphan-drug-designation-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"MetrioPharms MP1032 erh\u00e4lt EMA-Orphan-Drug-Status bei Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">MetrioPharm gab heute bekannt, dass die Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur seinem Leitwirkstoff MP1032 den Orphan-Drug-Status (ODD) f\u00fcr die Behandlung von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verliehen hat.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dieser Meilenstein folgt auf die ODD des US-amerikanischen FDA und unterstreicht das Potenzial von MP1032 als First-in-Class-Therapie, die die Abh\u00e4ngigkeit von hochdosierten Kortikosteroiden minimieren k\u00f6nnte, die schwere Nebenwirkungen wie Osteoporose, Wachstumsst\u00f6rungen und Stoffwechselprobleme verursachen.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-findings-of-metrio-pharm-mp-1032\">Wichtige Ergebnisse von MetrioPharm MP1032<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-metrio-pharm-mp-1032\">Was ist MetrioPharm MP1032?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-findings-of-metrio-pharm-mp-1032\">Wichtige Ergebnisse von MetrioPharm MP1032<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Europ\u00e4ische Arzneimittelagentur erkennt Potenzial der Leitsubstanz MP1032 zur Deckung eines hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) an<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Die Bezeichnung ebnet den Weg f\u00fcr eine sicherere Langzeittherapie<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>MP1032 hat die F\u00e4higkeit bewiesen, die Muskelfunktion zu erhalten und Entz\u00fcndungen zu reduzieren, ohne normale Zellprozesse zu st\u00f6ren<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das ODD von EMA bietet wichtige Anreize, darunter Protokollunterst\u00fctzung durch EMA, Geb\u00fchrenbefreiungen und bis zu 12 Jahre Marktexklusivit\u00e4t in der EU (verl\u00e4ngert von 10 Jahren aufgrund des p\u00e4diatrischen Schwerpunkts von DMD) nach der Zulassung. Diese beh\u00f6rdliche Validierung baut auf \u00fcberzeugenden pr\u00e4klinischen Daten auf, die die F\u00e4higkeit von MP1032 belegen, die Muskelfunktion zu erhalten und Entz\u00fcndungen zu reduzieren, ohne normale Zellprozesse zu st\u00f6ren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDiese duale ODD aus FDA und EMA sowie die bereits erhaltene Einstufung als seltene p\u00e4diatrische Erkrankung f\u00fcr FDA sind wegweisend f\u00fcr MetrioPharm und die DMD-Community\u201c, sagte CEO Thomas Christ\u00e9ly. \u201eDer einzigartige Mechanismus von MP1032 \u2013 die Modulation mitochondrialer ROS in \u00fcberaktiven Immunzellen \u2013 k\u00f6nnte die langfristige DMD-Behandlung durch die drastische Reduzierung von Kortikosteroiddosen und Nebenwirkungen revolutionieren. Wir beschleunigen die Entwicklung von MP1032 in Richtung Phase-II-Studien, arbeiten mit Patientengruppen zusammen und pr\u00fcfen Partnerschaften, um dies Kindern zug\u00e4nglich zu machen, die sicherere Optionen ben\u00f6tigen. \u00dcber DMD hinaus hat sich der wirtsgerichtete Ansatz unserer Plattform bei Autoimmunerkrankungen und sogar Pandemien als vielversprechend erwiesen, wie unsere HERA-finanzierte COVID-19-Phase-IIa-Studie zeigt.\u201c<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-metrio-pharm-mp-1032\">Was ist MetrioPharm MP1032?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Der f\u00fchrende Kandidat MP1032 von MetrioPharm ist ein einzigartiges kleines Molek\u00fcl, das auf \u00fcberschie\u00dfende Reaktionen aktivierter Immunzellen abzielt, indem es einen zentralen, nat\u00fcrlichen Stoffwechselprozess in aktivierten Immunzellen anspricht.<\/strong> Die Mitochondrien dieser Zellen reagieren auf die Aktivierung, indem sie ihren Energiestoffwechsel ankurbeln, was wiederum zur Bildung von \u00fcberm\u00e4\u00dfigen reaktiven Sauerstoffspezies (ROS) f\u00fchrt. MP1032 ist ein erstklassiges entz\u00fcndungshemmendes Medikament, das \u00fcberm\u00e4\u00dfige ROS reduziert, ohne die physiologischen ROS-Werte anderer Zellen zu beeintr\u00e4chtigen, die f\u00fcr eine normale Zellfunktion unerl\u00e4sslich sind, woraus sich ein hervorragendes Sicherheitsprofil ergibt. Als Monotherapie erzeugt MP1032 \u00e4hnliche therapeutische Wirkungen wie Kortikosteroide (kortisonbasierte Therapeutika), jedoch ohne schwerwiegende Nebenwirkungen. Anders als herk\u00f6mmliche Entz\u00fcndungshemmer ahmt es als Monotherapie die Vorteile von Kortikosteroiden nach, vermeidet jedoch deren Toxizit\u00e4t, wie in pr\u00e4klinischen Modellen von DMD, Multipler Sklerose, Arthritis und anderen gezeigt wurde.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>MetrioPharm announced today that the European Medicines Agency has granted Orphan Drug Designation (ODD) to its lead compound, MP1032 for the treatment of children affected by Duchenne muscular dystrophy (DMD). This milestone follows the U.S. FDA&#8217;s ODD, underscoring MP1032&#8217;s potential as a first-in-class therapy that could minimize reliance on high-dose corticosteroids, which cause severe side [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4253,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[91,213,398,399,195],"class_list":["post-4252","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-ema","tag-european-medicines-agency","tag-metriopharm","tag-mp1032","tag-orphan-drug"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4252","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4252"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4252\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4253"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4252"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4252"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4252"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}