{"id":4242,"date":"2025-07-29T10:23:25","date_gmt":"2025-07-29T07:23:25","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4242"},"modified":"2025-07-30T13:54:29","modified_gmt":"2025-07-30T10:54:29","slug":"genethon-gnt0004-phase-3-pivotal-clinical-trial-begins","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/genethon-gnt0004-phase-3-pivotal-clinical-trial-begins\/","title":{"rendered":"Genethon startet in Europa eine zentrale Studie mit GNT0004, einer niedrig dosierten Mikrodystrophin-Gentherapie f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Genethon hat von den Aufsichtsbeh\u00f6rden MHRA und EMA die Genehmigungen f\u00fcr den Beginn entscheidender klinischer Studien der Phase 3 seiner Gentherapie GNT0004 f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Frankreich und Gro\u00dfbritannien erhalten.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Frederic Revah, CEO von Genethon, erkl\u00e4rte: \u201eWir freuen uns sehr, diese Studien fortsetzen zu k\u00f6nnen und sind entschlossen, GNT0004 f\u00fcr junge Patienten und ihre Familien, die auf eine therapeutische L\u00f6sung warten, auf den Markt zu bringen. Dies ist ein entscheidender Fortschritt f\u00fcr unser Gentherapieprogramm f\u00fcr DMD, das 2021 begann und bei den ersten Kindern, die im Phase-1\/2-Teil unserer Phase-1\/2\/3-Studie behandelt wurden, \u00e4u\u00dferst vielversprechende Ergebnisse gezeigt hat.\u201c<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Genethon GNT0004 Phase 3-Schl\u00fcsselstudie<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die Doppelblindstudie wird im August bzw. September in Gro\u00dfbritannien und Frankreich beginnen und 64 Jungen im Alter zwischen 6 und 10 Jahren mit DMD, die ihre Gehf\u00e4higkeit behalten haben, einschlie\u00dfen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die Zulassung der Phase-3-Studie basiert auf den Ergebnissen der Phase 1\/2, die die Sicherheit und Wirksamkeit der Mikrodystrophin-Dosis von 3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg belegen, die niedriger ist als die in anderen Gentherapien f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendeten Dosen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Signifikante anhaltende Verringerung der CPK<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Zulassungen f\u00fcr Phase 3 in Europa basieren auf den Ergebnissen von Phase-1\/2-Studien, die eine gute Vertr\u00e4glichkeit von GNT0004 sowie Wirksamkeit hinsichtlich der Mikrodystrophin-Expression, der Senkung der Kreatinphosphokinase (CPK) und der motorischen Funktion zeigten. Die Patienten zeigten eine anhaltende Verbesserung oder Stabilisierung der motorischen Funktionen und eine signifikante, anhaltende Senkung der CPK, einem wichtigen Marker f\u00fcr Muskelsch\u00e4den.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels\/\">Dauerhafte Senkung des CK-Spiegels um mehr als 75%<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Doppelblindstudien der Phase 3 beginnen im August und September in Gro\u00dfbritannien und Frankreich. Dabei wird GNT0004 intraven\u00f6s injiziert. GNT0004 enth\u00e4lt ein optimiertes hMD1-Transgen, eine verk\u00fcrzte (3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg Mikrodystrophin), aber funktionsf\u00e4hige Version des Dystrophin-Gens in einem AAV8-Vektor, der mit einer vor\u00fcbergehenden immunologischen Prophylaxe assoziiert ist. Der Vektor ist dank einer f\u00fcr diese Gewebe spezifischen Spc5-12-Promotorsequenz so konzipiert, dass er sich im Muskelgewebe und im Herzen exprimiert. Insgesamt werden 64 Jungen im Alter von 6 bis 10 Jahren mit DMD, die ihre Gehf\u00e4higkeit behalten haben, in die Studie aufgenommen.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<div class=\"youtube-embed\" data-video_id=\"T0zZN7c2cSA\"><iframe loading=\"lazy\" title=\"Myopathie von Duchenne: ein grundlegendes Therapiemerkmal im Buch | AFM-T\u00e9l\u00e9thon\" width=\"696\" height=\"392\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/T0zZN7c2cSA?feature=oembed&#038;enablejsapi=1\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe><\/div>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Der neunj\u00e4hrige Sacha ist eines der Kinder, die im Rahmen der ersten Phase der Studie die von G\u00e9n\u00e9thon entwickelte Behandlung mit Mikrodystrophin erhielten, die die Produktion des fehlenden Proteins in den Muskeln wiederherstellen soll. Heute kann Sacha rennen, klettern, springen \u2026 Bewegungen, die er ohne die Behandlung nicht ausf\u00fchren k\u00f6nnte! <a href=\"https:\/\/www.afm-telethon.fr\/fr\/evenement-telethon\/le-combat-du-telethon\/les-familles-ambassadrices\/sacha-la-maladie-detruit-mes\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Mehr lesen<\/a>.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Genethon has received approvals from regulatory authorities, MHRA and EMA, to begin pivotal Phase 3 clinical trials in France and the UK of its gene therapy, GNT0004, for Duchenne muscular dystrophy (DMD). Genethon CEO Frederic Revah observed, \u201cWe are delighted to be able to continue these trials and are determined to bring GNT0004 to market [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4246,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[137,342,105,106,220],"class_list":["post-4242","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-clinical-trial","tag-frederic-revah","tag-genethon","tag-gnt-0004","tag-gnt0004"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4242","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4242"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4242\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4246"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4242"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4242"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4242"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}