Elevidys, eine Gentherapie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) aus Sarepta Therapeutics, steht nun ambulanten Patienten zur Verf\u00fcgung. Die US-amerikanische Food and Drug Administration schl\u00e4gt eine Aufhebung der freiwilligen Sperre vor. Die Untersuchung von FDA ergab, dass das Gentherapieprodukt nichts mit dem Tod des 8-j\u00e4hrigen Jungen zu tun hatte.<\/p>\n\n\n\n
Die Geschichte von Sareptas Gentherapie, die Anfang des Jahres nach Bekanntwerden schwerwiegender Sicherheitsbedenken und Todesf\u00e4lle begann, hat mit dem regulatorischen Schleudertrauma eine neue Wendung genommen. FDA intervenierte und forderte Sarepta auf, alle US-Lieferungen des Medikaments f\u00fcr ambulante Patienten einzustellen, nachdem ein dritter Patient \u2013 ein 51-j\u00e4hriger Mann, der an einer Phase-I-Studie f\u00fcr das Medikament zur Behandlung von Gliederg\u00fcrteldystrophie teilgenommen hatte, bei der ebenfalls ein AAV-Vektor verwendet wird \u2013 gestorben war. FDA leitete daraufhin eine Untersuchung ein, nachdem am Freitag ein weiterer Todesfall gemeldet worden war.<\/p>\n\n\n\n
In einer knappen Stellungnahme vom Montagnachmittag schlug FDA jedoch vor, die freiwillige Sperre aufzuheben und gehf\u00e4higen Patienten die weitere Einnahme von Elevidys zu erm\u00f6glichen. Sarepta und die brasilianischen Beh\u00f6rden stimmten mit der Beh\u00f6rde \u00fcberein, dass der j\u00fcngste Tod des achtj\u00e4hrigen brasilianischen Patienten wahrscheinlich eher durch eine schwere Grippe als durch das Gentherapieprodukt selbst verursacht wurde. \u2013 Weiterlesen: FDA Untersuchung des Todes eines 8-j\u00e4hrigen brasilianischen Jungen, der Elevidys erhielt<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n F\u00fcr nicht gehf\u00e4hige Patienten gilt weiterhin eine freiwillige Sperre, f\u00fcr die FDA nach zwei Todesf\u00e4llen im Zusammenhang mit Elevidys noch keine Empfehlungen herausgegeben hat.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Elevidys, a gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) from Sarepta Therapeutics, is now available to ambulatory patients, and the U.S. Food and Drug Administration is suggesting that the voluntary hold be lifted. The FDA’s inquiry found that the gene therapy product had nothing to do with the 8-year-old boy’s death. The story of Sarepta’s […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4239,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[33,179,88,61,203,65],"class_list":["post-4237","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-fda","tag-gene-therapy","tag-roche","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4237","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4237"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4237\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4239"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4237"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4237"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4237"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}