{"id":4222,"date":"2025-07-25T14:46:11","date_gmt":"2025-07-25T11:46:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4222"},"modified":"2025-10-21T14:29:47","modified_gmt":"2025-10-21T11:29:47","slug":"the-european-medicines-agency-ema-issued-a-negative-opinion-on-elevidys","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/the-european-medicines-agency-ema-issued-a-negative-opinion-on-elevidys\/","title":{"rendered":"Die Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur (EMA) gab eine negative Stellungnahme zu Elevidys ab"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Roche gab heute bekannt, dass der Ausschuss f\u00fcr Humanarzneimittel (CHMP) der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur (EMA) eine negative Stellungnahme zur bedingten Marktzulassung (CMA) f\u00fcr Elevidys (Delandistrogenmoxeparvovec) f\u00fcr gehf\u00e4hige Personen im Alter von drei bis sieben Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) abgegeben hat. \u2013 <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mehr lesen<\/a> \u2013 <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Angesichts des hohen ungedeckten Bedarfs im Bereich DMD plant Roche, weiterhin mit EMA zu arbeiten, um einen m\u00f6glichen Weg nach vorne zu erkunden.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\"><strong>Warum Elevidys nicht von der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur zugelassen wurde (EMA)<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\">Hauptgr\u00fcnde f\u00fcr die Ablehnung<\/h4>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zu den konkreten Gr\u00fcnden z\u00e4hlen laut der \u00f6ffentlichen Einsch\u00e4tzung des EMA:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>In der zentralen Studie (dem wichtigsten vorgelegten Beweismittel) gab es nach 12 Monaten keine statistisch signifikante Verbesserung der motorischen Funktion (gemessen mit dem North Star Ambulatory Assessment, NSAA) zwischen dem Elevidys-Arm und dem Placebo-Arm. Der Unterschied betrug lediglich 0,65 Punkte auf einer 34-stufigen Skala, was laut EMA \u201cm\u00f6glicherweise auf Zufall beruht\u201d.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Obwohl die Therapie die Expression einer k\u00fcrzeren Form des Dystrophin-Proteins induzierte, konnten die Ausma\u00dfe dieser Dystrophin-Expression nicht zuverl\u00e4ssig mit bedeutenden Verbesserungen der Bewegungsf\u00e4higkeit in Verbindung gebracht werden.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Auch bei der Betrachtung von Patientenuntergruppen, die offenbar besser auf die Behandlung ansprachen, konnte das Unternehmen nicht \u00fcberzeugend nachweisen, dass die Behandlung auch in diesen Gruppen einen klinisch bedeutsamen Nutzen brachte.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Da das Unternehmen eine bedingte Marktzulassung beantragt hatte, legt die EMA den Standard zugrunde, dass ein positives Nutzen-Risiko-Verh\u00e4ltnis (d. h. Nachweis des Nutzens + beherrschbares Risiko) vorliegen muss, das durch \u00fcberzeugende Daten gest\u00fctzt wird. Die EMA kam zu dem Schluss, dass der Nutzen in diesem Zusammenhang nicht ausreichend nachgewiesen wurde, und verweigerte daher die Zulassung.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr erfahren:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/roche-suspends-shipments-of-elevidys-gene-therapy-outside-of-the-united-states\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Roche setzt Lieferungen der Gentherapie Elevidys au\u00dferhalb der USA aus<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Roche announced today that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) issued a negative opinion on the conditional marketing authorisation (CMA) for Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) for ambulatory individuals aged three to seven years with Duchenne muscular dystrophy (DMD). &#8211; Read More &#8211; Given the high unmet need [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4226,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[121,33,179,91,213],"class_list":["post-4222","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-delandistrogene-moxeparvovec","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-ema","tag-european-medicines-agency"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4222","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4222"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4222\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4226"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4222"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4222"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4222"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}