Avidity Biosciences gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Delpacibart Zotadirsen (del-zota) den Status einer bahnbrechenden Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit Mutationen, die f\u00fcr das Skipping von Exon 44 (DMD44) anf\u00e4llig sind, zuerkannt hat.<\/p>\n\n\n\n
Del-zota wird derzeit in der Phase-2-EXPLORE44-Open-Label-Extension-Studie (EXPLORE44-OLE\u2122) f\u00fcr Menschen mit DMD44 untersucht und ist das erste von mehreren AOCs, die das Unternehmen f\u00fcr DMD entwickelt.<\/p>\n\n\n\n
DMD ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelsch\u00e4digung und -schw\u00e4che aufgrund des Verlusts des Dystrophin-Proteins gekennzeichnet ist, der typischerweise in sehr jungem Alter beginnt. Del-zota wurde entwickelt, um Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomere (PMOs) an Skelettmuskel- und Herzgewebe abzugeben, um gezielt Exon 44 des Dystrophin-Gens zu \u00fcberspringen und die Produktion von Dystrophin in nahezu voller L\u00e4nge zu erm\u00f6glichen.<\/strong> - Mehr lesen: Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n \u201eDie Auszeichnung als bahnbrechende Therapie unterstreicht die Wertsch\u00e4tzung von FDA f\u00fcr das erhebliche Potenzial von del-zota zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von DMD44 und den dringenden Bedarf an innovativen Behandlungsm\u00f6glichkeiten f\u00fcr die DMD-Gemeinschaft\u201c, sagte Dr. Steve Hughes, Chief Medical Officer bei Avidity. \u201eAngesichts der bemerkenswerten, anhaltenden Verbesserungen, die wir in der Phase-1\/2-Studie EXPLORE44 bei mehreren Biomarkern, darunter Dystrophin, beobachtet haben, konzentrieren wir uns darauf, del-zota so schnell wie m\u00f6glich Menschen mit DMD44 zug\u00e4nglich zu machen und liegen im Zeitplan f\u00fcr unsere geplante BLA-Einreichung Ende 2025.\u201c<\/p>\n\n\n\n In der abgeschlossenen Phase-1\/2-Studie EXPLORE44\u00ae f\u00fcr Menschen mit DMD44 zeigte del-zota statistisch signifikante Erh\u00f6hungen des Exon-Skippings, eine deutliche Steigerung der Dystrophinproduktion, eine signifikante und anhaltende Senkung der Kreatinkinasewerte auf nahezu normale Werte sowie eine durchg\u00e4ngig positive Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit. Avidity plant, Topline- und Funktionsdaten aus der laufenden, vollst\u00e4ndig rekrutierten Phase-2-Studie EXPLORE44-OLE im vierten Quartal 2025 vorzustellen.<\/p>\n\n\n\n