{"id":4166,"date":"2025-07-23T16:48:01","date_gmt":"2025-07-23T13:48:01","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4166"},"modified":"2025-07-23T16:50:07","modified_gmt":"2025-07-23T13:50:07","slug":"the-fda-designates-pbgene-dmd-as-an-orphan-drug-by-precision-biosciences-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/the-fda-designates-pbgene-dmd-as-an-orphan-drug-by-precision-biosciences-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Das FDA bezeichnet PBGENE-DMD als Orphan Drug von Precision BioSciences zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences, ein Unternehmen, das sich mit der Genomeditierung im klinischen Stadium besch\u00e4ftigt und seine neuartige propriet\u00e4re ARCUS\u00ae-Plattform nutzt, um In-vivo-Genmeditierungstherapien f\u00fcr Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) dem Produkt PBGENE-DMD den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erteilt hat.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDie Erteilung des Orphan-Drug-Status durch FDA f\u00fcr PBGENE-DMD unterstreicht den enormen ungedeckten Bedarf und die Dringlichkeit, sichere Behandlungen bereitzustellen, die die Muskelfunktion von Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie langfristig deutlich verbessern\u201c, sagte Cindy Atwell, Chief Development and Business Officer bei Precision BioSciences. \u201eDieser regulatorische Meilenstein baut auf unserem k\u00fcrzlich erhaltenen Status als seltene p\u00e4diatrische Erkrankung auf und gibt uns zusammen mit unseren pr\u00e4klinischen Evidenzdaten gro\u00dfes Vertrauen in die Weiterentwicklung dieses Programms in die klinische Phase. Wir bleiben weiterhin im aktiven Dialog mit FDA, um PBGENE-DMD in Richtung regulatorischer Meilensteine weiterzuentwickeln. Klinische Daten werden f\u00fcr 2026 erwartet.\u201c<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd\/\">Precision BioSciences hebt neue pr\u00e4klinische Daten f\u00fcr PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie hervor<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Was ist PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD ist das Entwicklungsprogramm von Precision zur Behandlung von DMD. <strong>Bei diesem Ansatz werden zwei komplement\u00e4re ARCUS-Nukleasen verwendet, die durch eine einmalige Verabreichung in einem einzigen AAV bereitgestellt werden, um die Exons 45\u201355 des Dystrophin-Gens herauszuschneiden, mit dem Ziel, das Dystrophin-Protein im K\u00f6rper in nahezu voller L\u00e4nge wiederherzustellen und so die funktionellen Ergebnisse zu verbessern.<\/strong> PBGENE-DMD ist f\u00fcr mehr als 60% der DMD-Patientenpopulation vorgesehen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In pr\u00e4klinischen Studien zeigte PBGENE-DMD die F\u00e4higkeit, wichtige Muskeltypen, die am Fortschreiten von DMD beteiligt sind, gezielt anzusprechen und f\u00fchrte zu signifikanten, dauerhaften Funktionsverbesserungen in einem humanisierten DMD-Mausmodell. PBGENE-DMD stellte die F\u00e4higkeit des K\u00f6rpers wieder her, ein nahezu vollst\u00e4ndiges funktionelles Dystrophin-Protein in verschiedenen Muskeln, einschlie\u00dflich Herzgewebe und verschiedenen wichtigen Skelettmuskelgruppen, zu produzieren. Dar\u00fcber hinaus editierte PBGENE-DMD Satelliten-Muskelstammzellen, die f\u00fcr die langfristige Haltbarkeit und anhaltende Funktionsverbesserung entscheidend sein sollen.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences, a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation for PBGENE-DMD for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). \u201cReceipt of Orphan [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4169,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[88,195,314,313],"class_list":["post-4166","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-fda","tag-orphan-drug","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4166","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4166"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4166\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4169"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4166"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4166"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4166"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}