{"id":4151,"date":"2025-07-18T12:17:47","date_gmt":"2025-07-18T09:17:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4151"},"modified":"2025-07-18T12:17:49","modified_gmt":"2025-07-18T09:17:49","slug":"uw-medicine-announces-new-gene-therapy-research-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/uw-medicine-announces-new-gene-therapy-research-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"UW Medicine k\u00fcndigt neue Gentherapieforschung f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie an"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">F\u00fcr Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verspricht eine neuartige Gentherapie, den Muskelschwund zu stoppen und den gesch\u00e4digten Muskel in Zukunft vielleicht wiederherzustellen. <strong>Der n\u00e4chste Schritt f\u00fcr die Behandlung werden Versuche am Menschen sein, die voraussichtlich in etwa zwei Jahren beginnen werden, sagte UW Medicine.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ziel der von UW Medicine geleiteten Studie ist es, das besch\u00e4digte DMD-Gen in den Muskeln durch die Einf\u00fchrung einer Sequenz von Proteinpaketen in einen Shuttle-Vektor zu ersetzen. Das Protein Dystrophin, das bei Menschen mit Muskeldystrophie fehlt, wird dann durch den zus\u00e4tzlichen genetischen Code produziert.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#currently-no-cure-for-dmd\">Derzeit keine Heilung f\u00fcr DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#who-is-dr-jeffrey-chamberlain\">Wer ist Dr. Jeffrey Chamberlain?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-uw-medicines-new-gene-study\">Was ist die neue Genstudie von UW Medicine?<\/a><\/li><li><a href=\"#human-trials-should-begin-in-approximately-two-years\">Versuche am Menschen sollten in etwa zwei Jahren beginnen<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"currently-no-cure-for-dmd\">Derzeit keine Heilung f\u00fcr DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">F\u00fcr die Krankheit gibt es derzeit keine bekannte Heilung, und die verf\u00fcgbaren Medikamente und Therapien verlangsamen den Krankheitsverlauf lediglich. Da sich das fehlerhafte Gen auf dem X-Chromosom befindet, sind Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie, dem Thema dieser Studie, ausschlie\u00dflich m\u00e4nnlich. Sie zeigen die ersten Symptome im Alter von vier Jahren und sterben typischerweise im Alter von 20 bis 30 Jahren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ergebnisse zur neuen Gentherapie f\u00fcr Duchenne wurden in Nature ver\u00f6ffentlicht. \u2013 <a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41586-024-07710-8\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mehr lesen<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-is-dr-jeffrey-chamberlain\">Wer ist Dr. Jeffrey Chamberlain?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Der Hauptautor der Studie, Dr. Jeffrey Chamberlain, Genetiker und Neurologe am UW Medicine, hat sein Berufsleben der Suche nach einer Behandlung oder Heilung f\u00fcr Muskeldystrophie gewidmet. Er ist Inhaber des McCaw-Stiftungslehrstuhls f\u00fcr Muskeldystrophie an der University of Washington School of Medicine und Direktor des Wellstone Muscular Dystrophy Research Center.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dr. Hichem Tasfaout, ein Molekularbiologe im Chamberlain-Labor, beaufsichtigte die Studie.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Er behauptete, dass die Tatsache, dass es sich bei dem zu korrigierenden Gen um das gr\u00f6\u00dfte Gen in der Natur handelt, die Forscher bisher daran gehindert habe, Fortschritte zu erzielen. Bis heute sei es unm\u00f6glich gewesen, die notwendigen Proteinreparaturen in die Muskeln und ihre Gene einzubringen.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<div class=\"youtube-embed\" data-video_id=\"0Shrd9SW6O0\"><iframe loading=\"lazy\" title=\"Neue Gentherapien f\u00fcr Muskeldystrophie\" width=\"696\" height=\"392\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/0Shrd9SW6O0?feature=oembed&#038;enablejsapi=1\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe><\/div>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-uw-medicines-new-gene-study\">Was ist die neue Genstudie von UW Medicine?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Der neuartige Ansatz nutzt eine Vielzahl von Adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAVs) \u2013 winzige, aus Viren hergestellte Shuttles, die zum Transport von Genbehandlungen in menschliche Zellen verwendet werden \u2013 und hat sich in Mausmodellen als vielversprechend erwiesen. <strong>Bei dieser Gentherapie wird eine Sequenz von AAVs anstelle eines einzelnen AAVs verwendet. Dabei werden Teile des therapeutischen Proteins aus den Muskeln entnommen und Anweisungen eingebettet, um mit der Zusammenstellung der erforderlichen genetischen Korrektur im K\u00f6rper zu beginnen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"human-trials-should-begin-in-approximately-two-years\">Versuche am Menschen sollten in etwa zwei Jahren beginnen<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Der n\u00e4chste Schritt der Therapie sind Versuche am Menschen, die laut Chamberlain in etwa zwei Jahren beginnen sollen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dieser Ansatz konnte im Labor einen Gro\u00dfteil der mit Dystrophie verbundenen Pathologie korrigieren und das weitere Fortschreiten der Krankheit stoppen. Chamberlain und Tasfaout hoffen, dass dieser Ansatz den Muskelschwund letztendlich umkehren und die normale Gesundheit des Muskelgewebes wiederherstellen kann.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Laut Chamberlain wird bei der neuesten Methode auch ein neuer AAV-Vektortyp verwendet, der die Verwendung niedrigerer Dosierungen erm\u00f6glicht, wodurch einige der negativen Folgen fr\u00fcherer Methoden verringert oder beseitigt werden.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\">M\u00f6gliche neue Gentherapien f\u00fcr die Muskeldystrophie Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>For those who suffer from Duchenne muscular dystrophy (DMD), a novel gene therapy holds promise for both stopping muscle loss and maybe restoring the damaged muscle in the future. The next step for the treatment will be human trials, which are expected to begin in about two years, UW Medicine said. 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