{"id":4132,"date":"2025-07-16T18:57:40","date_gmt":"2025-07-16T15:57:40","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4132"},"modified":"2025-07-16T18:57:41","modified_gmt":"2025-07-16T15:57:41","slug":"precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences hebt neue pr\u00e4klinische Daten f\u00fcr PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie hervor"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences, ein Unternehmen f\u00fcr Genomeditierung im klinischen Stadium, das seine neuartige propriet\u00e4re ARCUS\u00ae-Plattform nutzt, um In-vivo-Geneditierungstherapien f\u00fcr Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln, gab heute aktualisierte zus\u00e4tzliche pr\u00e4klinische Daten bekannt, die die wissenschaftlichen Gr\u00fcnde f\u00fcr die schnelle Entwicklung von PBGENE-DMD, dem ersten In-vivo-Geneditierungsansatz des Unternehmens f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), hin zur ersten klinischen Untersuchung am Menschen weiter best\u00e4tigen.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#new-preclinical-data-for-pbgene-dmd\">Neue pr\u00e4klinische Daten f\u00fcr PBGENE-DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-is-the-first-in-vivo-gene-editing-program\">PBGENE-DMD ist das erste In-vivo-Geneditierungsprogramm<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-between-exons-45-55\">PBGENE-DMD: Zwischen Exonen 45-55<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd\">Was ist PBGENE-DMD?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"new-preclinical-data-for-pbgene-dmd\">Neue pr\u00e4klinische Daten f\u00fcr PBGENE-DMD<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Neue pr\u00e4klinische Daten f\u00fcr den klinischen Endkandidaten PBGENE-DMD zeigen eine Zunahme von Dystrophin-positiven Muskelzellen in wichtigen Muskeltypen, m\u00f6glicherweise bedingt durch die Bearbeitung von Muskelsatellitenzellen \u2013<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>PBGENE-DMD ist ein erstklassiger In-vivo-Gen-Editierungsansatz f\u00fcr bis zu 60% von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, insbesondere f\u00fcr diejenigen, die von Dystrophin-Mutationen in der \u201eHot Spot\u201c-Region zwischen den Exonen 45-55 betroffen sind \u2013<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Pr\u00e4zises Ziel ist die Einreichung eines Pr\u00fcfpr\u00e4parats (IND) und\/oder eines Antrags auf Zulassung einer klinischen Studie (CTA) f\u00fcr PBGENE-DMD im Jahr 2025. Klinische Daten werden im Jahr 2026 erwartet \u2013<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-is-the-first-in-vivo-gene-editing-program\">PBGENE-DMD ist das erste In-vivo-Geneditierungsprogramm<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><br>\u201eIn einer Langzeitstudie zur Haltbarkeit an einem an DMD erkrankten Mausmodell haben wir zwischen drei und neun Monaten eine bis zu dreifache Zunahme der Dystrophin-positiven Muskelzellen im Quadrizeps, Gastrocnemius (Wade), Herz und Zwerchfell beobachtet. <strong>Im Gastrocnemius waren bis zu 85%-Zellen Dystrophin-positiv\u201c, sagte Cassie Gorsuch, PhD., Chief Scientific Officer bei Precision BioSciences.<\/strong> Diese neuen Daten bauen auf den pr\u00e4klinischen Daten auf, die im Mai 2025 auf der ASGCT vorgestellt wurden. Sie zeigen, dass die PBGENE-DMD-Behandlung zu den gleichen Zeitpunkten nach drei und neun Monaten zu einer signifikanten und anhaltenden Verbesserung der maximalen Kraftleistung f\u00fchrte. Dieser breite Anstieg dystrophinpositiver Zellen sowie der im Gewebe nachgewiesene Anstieg des Dystrophin-Proteins best\u00e4tigen die im Laufe der Zeit beobachtete verbesserte Muskelfunktion und k\u00f6nnten auf editierte Satellitenzellen zur\u00fcckzuf\u00fchren sein, die ebenfalls in dieser Studie beobachtet wurden. Wir glauben, dass diese Ergebnisse das einzigartige Potenzial des PBGENE-DMD-Geneditierungsansatzes belegen, einen nachhaltigen funktionellen Nutzen zu erzielen, ohne dass die f\u00fcr Mikrodystrophin-Ans\u00e4tze erforderliche AAV-Persistenz erforderlich ist. Wir freuen uns darauf, den vollst\u00e4ndigen Datensatz auf einer zuk\u00fcnftigen wissenschaftlichen Konferenz vorzustellen. Angesichts der Gesamtheit der pr\u00e4klinischen Evidenz bleiben wir mit Begeisterung und Entschlossenheit dabei, dieses Programm in Richtung Klinik voranzutreiben.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-between-exons-45-55\">PBGENE-DMD: Zwischen Exonen 45-55<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Derzeit gibt es keine zugelassenen oder in der Entwicklung befindlichen Behandlungen, die die Muskelfunktion im Laufe der Zeit signifikant verbessern und so die Langzeitprognose von DMD positiv beeinflussen. <strong>PBGENE-DMD ist das erste In-vivo-Gen-Editierungsprogramm, das das Potenzial hat, das Behandlungsparadigma zu ver\u00e4ndern und bei den meisten Patienten eine dauerhafte Funktionsverbesserung zu erzielen, da bis zu 60% der Betroffenen Mutationen in der \u201eHotspot\u201c-Region zwischen den Exonen 45\u201355 aufweisen.<\/strong> Der Ansatz von Precision zielt darauf ab, die DNA-Sequenz eines Patienten dauerhaft zu ver\u00e4ndern. Das Ergebnis ist ein nat\u00fcrlich produziertes, nahezu vollst\u00e4ndiges Dystrophin-Protein, das beim Menschen nachweislich funktionsf\u00e4hig ist. Die letzten toxikologischen Studien, die die Zulassung f\u00fcr die Zulassung (IND) erm\u00f6glichen, laufen derzeit. Die Einreichung der Zulassung (IND) bzw. des Zulassungsantrags (CTA) ist f\u00fcr 2025 geplant. Erste klinische Daten werden f\u00fcr 2026 erwartet. Das Unternehmen geht davon aus, dass die aktuellen finanziellen Mittel ausreichen, um sowohl PBGENE-HBV, sein aktuelles Phase-1-Produkt, als auch PBGENE-DMD durch die klinischen Ergebnisse der Phase 1 zu bringen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/\">Precision BioSciences PBGENE-DMD stellt die Produktion des nahezu vollst\u00e4ndigen Dystrophin-Proteins wieder her<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd\">Was ist PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD ist das Entwicklungsprogramm von Precision zur Behandlung von DMD. <strong>Bei diesem Ansatz werden zwei komplement\u00e4re ARCUS-Nukleasen verwendet, die durch eine einmalige Verabreichung in einem einzigen AAV bereitgestellt werden, um die Exons 45\u201355 des Dystrophin-Gens herauszuschneiden, mit dem Ziel, das Dystrophin-Protein im K\u00f6rper in nahezu voller L\u00e4nge wiederherzustellen und so die funktionellen Ergebnisse zu verbessern.<\/strong> PBGENE-DMD ist f\u00fcr mehr als 60% der DMD-Patientenpopulation vorgesehen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In pr\u00e4klinischen Studien zeigte PBGENE-DMD die F\u00e4higkeit, wichtige Muskeltypen, die am Fortschreiten von DMD beteiligt sind, gezielt anzusprechen und f\u00fchrte zu signifikanten, dauerhaften Funktionsverbesserungen in einem humanisierten DMD-Mausmodell. PBGENE-DMD stellte die F\u00e4higkeit des K\u00f6rpers wieder her, ein nahezu vollst\u00e4ndiges funktionelles Dystrophin-Protein in verschiedenen Muskeln, einschlie\u00dflich Herzgewebe und verschiedenen wichtigen Skelettmuskelgruppen, zu produzieren. Dar\u00fcber hinaus editierte PBGENE-DMD Satelliten-Muskelstammzellen, die f\u00fcr die langfristige Haltbarkeit und anhaltende Funktionsverbesserung entscheidend sein sollen.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced updated additional preclinical data further validating the scientific rationale supporting the rapid development of PBGENE-DMD, the Company\u2019s first-in-class in vivo gene editing approach for Duchenne muscular [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4134,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,314,313],"class_list":["post-4132","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4132","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4132"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4132\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4134"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4132"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4132"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4132"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}