Aufgrund zweier dokumentierter F\u00e4lle von schwerem Leberversagen mit Todesfolge hat Sarepta Therapeutics die Auslieferung seiner Genbehandlung ELEVIDYS f\u00fcr Personen mit nicht gehf\u00e4higer Duchenne-Muskeldystrophie eingestellt.<\/p>\n\n\n\n
Der zuletzt verstorbene Patient war 15 Jahre alt. Um Protokoll\u00e4nderungen und regulatorische Aspekte zu ber\u00fccksichtigen, hat Sarepta beschlossen, die ENVISION-Phase-3-Best\u00e4tigungsstudie (SRP-9001-303), an der sowohl gehf\u00e4hige als auch nicht gehf\u00e4hige Erwachsene teilnehmen, aufgrund dieser schwerwiegenden Nebenwirkungen abzubrechen. \u2013 Mehr lesen<\/strong>: Drei laufende klinische Studien zur Elevidys-Gentherapie in Europa vor\u00fcbergehend ausgesetzt<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n Die beiden Todesf\u00e4lle wurden im Juni 2025 gemeldet. FDA ver\u00f6ffentlichte am 24. Juni 2025 eine Sicherheitsmitteilung, um das potenzielle Risiko eines akuten Leberversagens im Zusammenhang mit ELEVIDYS zu untersuchen. Daraufhin unterbrach Sarepta seine Phase-3-Studie ENVISION, um die Protokolle zu aktualisieren und sich mit den Aufsichtsbeh\u00f6rden zu beraten. Das Unternehmen hat au\u00dferdem die Verteilung von ELEVIDYS an nicht gehf\u00e4hige Patienten vor\u00fcbergehend ausgesetzt, bis ein neues immunsuppressives Regime zugelassen werden kann.<\/p>\n\n\n\n