{"id":4096,"date":"2025-07-15T18:08:06","date_gmt":"2025-07-15T15:08:06","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4096"},"modified":"2025-07-15T18:11:40","modified_gmt":"2025-07-15T15:11:40","slug":"medera-cardiomyopathy-gene-therapy-trial-srd-001-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/medera-cardiomyopathy-gene-therapy-trial-srd-001-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Medera und das University of Kansas Medical Center geben die Behandlung des ersten Patienten im Rahmen einer bahnbrechenden Gentherapiestudie (SRD-001) zur Behandlung einer mit der Duchenne-Muskeldystrophie verbundenen Kardiomyopathie bekannt"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Medera, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung von Therapeutika der n\u00e4chsten Generation zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen konzentriert, und seine Abteilung f\u00fcr klinische Entwicklung Sardocor gaben heute gemeinsam mit dem University of Kansas Medical Center die erfolgreiche Behandlung des ersten Patienten in der klinischen Phase-1b-Studie zu MUSIC-DMD bekannt. Die Studie untersucht AAV1.SERCA2a, eine einmalige Gentherapie zur Behandlung von Kardiomyopathie infolge der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD-CM).<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#first-patient-treated\">Erster Patient mit SRD-001 behandelt<\/a><\/li><li><a href=\"#gene-therapy-for-dmd-cardiomyopathy-srd-003\">Gentherapie f\u00fcr DMD-Kardiomyopathie: SRD-001<\/a><\/li><li><a href=\"#music-dmd-phase-1-b-trial\">MUSIC-DMD Phase 1b-Studie<\/a><\/li><li><a href=\"#bbm-d-101-clinical-trial-nct-07058662\">Klinische Studie SRD-001 \u2013 NCT06224660<\/a><\/li><li><a href=\"#bbm-d-101-phase-1-2-participation-criteria\">SRD-001 Phase 1b Teilnahmekriterien<\/a><\/li><li><a href=\"#how-can-i-contact-with-belief-bio-med\">Wie kann ich Sardocor kontaktieren?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"first-patient-treated\">Erster Patient mit SRD-001 behandelt<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Der Patient wurde erfolgreich \u00fcber einen Zugang zur linken Radialarterie mit der propriet\u00e4ren minimalinvasiven intrakoronaren Infusionsmethode von Medera behandelt. Der Patient vertr\u00e4gt den Eingriff gut und kann nach einer Nacht zur Beobachtung entlassen werden.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"gene-therapy-for-dmd-cardiomyopathy-srd-003\">Gentherapie f\u00fcr DMD-Kardiomyopathie: SRD-001<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDieser Meilenstein stellt einen entscheidenden Fortschritt in der Behandlung der DMD-assoziierten Kardiomyopathie dar\u201c, sagte Dr. Ronald Li, CEO und Mitgr\u00fcnder von Medera. \u201eDa sich die \u00dcberlebensraten durch Atemwegsinterventionen verbessern, haben sich Herzkomplikationen als h\u00e4ufigste Todesursache bei DMD-Patienten herausgestellt. Die innovative, erstmals am Menschen angewendete Gentherapie unserer Abteilung Sardocor bietet eine vielversprechende L\u00f6sung f\u00fcr diesen dringenden medizinischen Bedarf. Unsere propriet\u00e4re Methode der intrakoronaren Infusion hat sich bereits in anderen Indikationen als sichere und zuverl\u00e4ssige Methode zur direkten Einbringung des therapeutischen Gens in das betroffene Herzgewebe erwiesen.\u201c<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"music-dmd-phase-1-b-trial\">MUSIC-DMD Phase 1b-Studie<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei der Phase-1b-Studie MUSIC-DMD handelt es sich um eine offene, kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von AAV1.SERCA2a, einer Gentherapie mit dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp 1 (AAV1), die das SERCA2a-Gen direkt in die Herzmuskelzellen \u00fcbertr\u00e4gt, bei erwachsenen M\u00e4nnern mit DMD-assoziierter Kardiomyopathie.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">An der Studie nehmen bis zu zw\u00f6lf Teilnehmer teil, darunter eine Niedrigdosis-, eine Hochdosis- und eine Kontrollgruppe. Die DMD-assoziierte Kardiomyopathie ist durch eine Kalzium\u00fcberladung der Herzmuskelzellen gekennzeichnet, die zu fortschreitender Fibrose und Herzinsuffizienz f\u00fchrt. AAV1.SERCA2a zielt darauf ab, den Kalziumhaushalt bei DMD-CM-Patienten durch eine erh\u00f6hte SERCA2a-Proteinproduktion wiederherzustellen und so m\u00f6glicherweise den zugrunde liegenden Krankheitsprozess umzukehren.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"bbm-d-101-clinical-trial-nct-07058662\">Klinische Studie SRD-001 \u2013 NCT06224660<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Studienbeginn (tats\u00e4chlich)<\/strong>: 2024-10-02<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Prim\u00e4rer Abschluss (gesch\u00e4tzt)<\/strong>: 2027-10<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Studienabschluss (gesch\u00e4tzt)<\/strong>: 2030-10<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Anzahl der Teilnehmer (gesch\u00e4tzt)<\/strong>: 12 (M\u00e4nnlich)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Standorte<\/strong>: USA<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Studienberechtigte Altersgruppen<\/strong>: 18 Jahre und \u00e4lter (Erwachsene, \u00e4ltere Erwachsene)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"bbm-d-101-phase-1-2-participation-criteria\">SRD-001 Phase 1b Teilnahmekriterien<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um teilnahmeberechtigt zu sein, m\u00fcssen die Einschlusskriterien erf\u00fcllt sein. Wenn eine Person an einer anderen Krankheit leidet oder sich einer Behandlung unterzieht, die eine Gentherapie verhindern k\u00f6nnte, ist sie m\u00f6glicherweise nicht teilnahmeberechtigt. Die vollst\u00e4ndigen Ein- und Ausschlusskriterien finden Sie unter diesem Studienlink: <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06224660\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT06224660<\/a> \u2013.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-can-i-contact-with-belief-bio-med\">Wie kann ich Sardocor kontaktieren?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Name: Sardocor Corp.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Telefonnummer: +1-617-880-7616<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">E-Mail: info@sardocorcorp.com<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Medera a clinical-stage biopharmaceutical company focused on targeting cardiovascular diseases by developing next-generation therapeutics, and its clinical development division Sardocor, together with the University of Kansas Medical Center, today announced the successful treatment of the first patient in the MUSIC-DMD Phase 1b clinical trial. 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