{"id":4065,"date":"2025-07-10T11:42:12","date_gmt":"2025-07-10T08:42:12","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4065"},"modified":"2025-07-10T11:43:34","modified_gmt":"2025-07-10T08:43:34","slug":"jcr-pharmaceuticals-proprietary-just-aav-capsids-may-be-used-in-the-development-of-duchenne-cures","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/jcr-pharmaceuticals-proprietary-just-aav-capsids-may-be-used-in-the-development-of-duchenne-cures\/","title":{"rendered":"JCR Pharmaceuticals-propriet\u00e4re JUST-AAV-Kapside k\u00f6nnen bei der Entwicklung von Duchenne-Heilmitteln verwendet werden"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Alexion, die Tochtergesellschaft von AstraZeneca f\u00fcr seltene Krankheiten, lizenziert spezialisierte Gentherapievehikel von der japanischen Firma JCR Pharmaceuticals.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Der am 8. Juni 2025 angek\u00fcndigte Deal gew\u00e4hrt Alexion Zugriff auf die JUST-AAV-Kapside von JCR zur Verwendung in bis zu f\u00fcnf Genommedizinprogrammen von Alexion.<\/strong> Im Gegenzug zahlt Alexion JCR eine nicht genannte Vorauszahlung sowie bis zu 225 Millionen US-Dollar an Meilensteinzahlungen f\u00fcr Forschung und Entwicklung sowie weitere 600 Millionen US-Dollar an Umsatzmeilensteinen. JCR erh\u00e4lt zudem gestaffelte Lizenzgeb\u00fchren, die sich nach den Ums\u00e4tzen richten, jedoch wurden keine konkreten Angaben gemacht.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#whar-is-just-aav-capsids\">Was sind JUST-AAV-Kapside?<\/a><\/li><li><a href=\"#just-aav-capsids-may-be-used-for-duchenne-cures\">JUST-AAV-Kapside k\u00f6nnten zur Heilung von Duchenne eingesetzt werden<\/a><\/li><li><a href=\"#pre-clinical-trials-of-just-aav-capsids\">Pr\u00e4klinische Studien mit JUST-AAV-Kapsiden<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"whar-is-just-aav-capsids\">Was sind JUST-AAV-Kapside?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>JUST-AAV ist eine propriet\u00e4re Plattformtechnologie, die modifizierte Adeno-assoziierte Virusvektoren (AAV) verwendet.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei dieser Technologie werden miniaturisierte Antik\u00f6rper gegen Rezeptoren auf ausgew\u00e4hlten Geweben, Organen oder der Blut-Hirn-Schranke auf der Kapsidoberfl\u00e4che eingef\u00fcgt, wodurch die gezielte Abgabe an diese Gewebe und Organe verbessert wird.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Weitere Kapsidmodifikationen minimieren Off-Target-Effekte und verbessern die Sicherheit. Der Name leitet sich von \u201eJCR\u201c (Ultimate Destination of Organ), \u201eSafeguarding against Off-Target Delivery\u201c (Schutz vor Off-Target-Delivery) und \u201eTransformative Technology\u201c ab und spiegelt das breite Anwendungspotenzial bei verschiedenen Krankheiten wider.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"just-aav-capsids-may-be-used-for-duchenne-cures\">JUST-AAV-Kapside k\u00f6nnten zur Heilung von Duchenne eingesetzt werden<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">F\u00fcr welche Indikationen Alexion die Kapside verwenden w\u00fcrde, wurde ebenfalls nicht angegeben. Die Pipeline von AstraZeneca f\u00fcr seltene Krankheiten ist voll von Wirkstoffen im mittleren bis sp\u00e4ten Stadium bei Krankheiten wie Myasthenia gravis und Lupusnephritis.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>JCR r\u00fchmt sich damit, dass seine propriet\u00e4ren JUST-AAV-Kapside in mehreren Varianten erh\u00e4ltlich sind, wobei insbesondere \u201eleberschonende\u201c, auf die Muskeln und das Gehirn ausgerichtete Varianten hervorgehoben werden.<\/strong> Lebersch\u00e4den durch Gentherapien stehen seit Kurzem im Fokus der Forschung, da Anfang des Jahres zwei Patienten an Lebersch\u00e4den starben, nachdem sie Sareptas Gentherapie Elevidys gegen Duchenne-Muskeldystrophie erhalten hatten. \u2013 Weiterlesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/sarepta-reported-elevidys-gene-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy-will-not-be-used-in-non-ambulatory-patients\/\">Die Elevidys-Gentherapie wird nicht bei nicht gehf\u00e4higen Patienten eingesetzt<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pre-clinical-trials-of-just-aav-capsids\">Pr\u00e4klinische Studien mit JUST-AAV-Kapsiden<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Forscher entwickelten erfolgreich einen auf das Gehirn ausgerichteten AAV-Vektor (brain-targeting JUST-AAV), indem sie einen miniaturisierten Antik\u00f6rper, der an den Transferrinrezeptor bindet, in die AAV-Kapside einbauten. Dar\u00fcber hinaus reduzierten einzigartige Modifikationen der AAV-Kapside die Akkumulation des AAV-Vektors in der Leber, einer bekannten Quelle von Nebenwirkungen, signifikant.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In Mausstudien erreichte der Vektor JUST-AAV im Vergleich zu AAV9 eine 77-fach h\u00f6here Expression des gr\u00fcn fluoreszierenden Proteins (GFP) im Gehirn, w\u00e4hrend der Tropismus zur Leber durch 99% reduziert wurde. Um die Hirnzielerfassung und die Durchl\u00e4ssigkeit der Blut-Hirn-Schranke weiter zu verbessern, bauten die Forscher zus\u00e4tzliche Molek\u00fcle in die AAV-Kapside ein, die an andere Rezeptoren als den Transferrinrezeptor binden.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In Studien an Affen zeigte dieser bispezifische Vektor im Vergleich zu AAV9 eine um mehrere Gr\u00f6\u00dfenordnungen verbesserte Effizienz der Gen\u00fcbertragung ins Gehirn, w\u00e4hrend er gleichzeitig die Infektion in potenziell problematischen Geweben wie der Leber und den Spinalganglien um mehr als 90% reduzierte.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Anwendung von JUST-AAV an einem Mausmodell der neuronalen Zeroid-Lipofuszinose f\u00fchrte zum Verschwinden von Symptomen wie Krampfanf\u00e4llen und einer Verl\u00e4ngerung der Lebensspanne bis hin zur funktionellen Heilung. Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass die neu entwickelte JUST-AAV-Technologie das Potenzial f\u00fcr eine sicherere und effizientere Gentherapie bietet als herk\u00f6mmliche Gentransfervektoren. \u2013 Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/jcrpharm.com\/updatedjcr-pharmaceuticals-presents-preclinical-gene-therapy-data-at-asgct-28th-annual-meeting\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">JCR Pharmaceuticals pr\u00e4sentiert pr\u00e4klinische Gentherapiedaten<\/a> \u2013<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Alexion, AstraZeneca\u2019s rare disease subsidiary, is licensing specialized gene therapy vehicles from the Japanese firm JCR Pharmaceuticals. The deal, announced on 8th June 2025, gives Alexion access to JCR\u2019s JUST-AAV capsids to use in up to five of Alexion\u2019s genomic medicines programs. In exchange, Alexion will pay JCR an undisclosed upfront fee plus up to [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4069,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[386,387,388,385],"class_list":["post-4065","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-alexion","tag-astrazeneca","tag-genomic-medicines","tag-jcr-pharmaceuticals"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4065","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4065"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4065\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4069"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4065"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4065"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4065"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}