{"id":4000,"date":"2025-06-25T14:58:50","date_gmt":"2025-06-25T11:58:50","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4000"},"modified":"2025-06-25T15:02:05","modified_gmt":"2025-06-25T12:02:05","slug":"precision-biosciences-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences erh\u00e4lt FDA-Status als seltene p\u00e4diatrische Erkrankung f\u00fcr PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences, ein Unternehmen, das sich mit der Genomeditierung im klinischen Stadium besch\u00e4ftigt und seine neuartige propriet\u00e4re ARCUS\u00ae-Plattform nutzt, um In-vivo-Genmeditierungstherapien f\u00fcr Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) PBGENE-DMD den Status einer seltenen p\u00e4diatrischen Erkrankung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zuerkannt hat.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#near-full-length-dystrophin-protein\">Nahezu vollst\u00e4ndiges Dystrophin-Protein<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd\">Was ist PBGENE-DMD?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"near-full-length-dystrophin-protein\">Nahezu vollst\u00e4ndiges Dystrophin-Protein<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eDie Auszeichnung als seltene p\u00e4diatrische Erkrankung unterstreicht den erheblichen ungedeckten Bedarf an neuen Therapieoptionen f\u00fcr Jungen mit DMD\u201c, so Cindy Atwell, Chief Development and Business Officer bei Precision BioSciences. \u201eUnser erstklassiges PBGENE-DMD-Programm, das die differenzierten F\u00e4higkeiten unserer ARCUS-Geneditierungsplattform nutzt, um die Exons 45-55 des Dystrophin-Gens zu entfernen, birgt das Potenzial, bei bis zu 60% Patienten mit DMD eine signifikante Verbesserung und einen dauerhaften funktionellen Nutzen zu erzielen. Unser Ansatz zielt darauf ab, die DNA-Sequenz eines Patienten dauerhaft zu bearbeiten, wodurch nat\u00fcrlich produziertes, nahezu vollst\u00e4ndiges Dystrophin-Protein entsteht, das beim Menschen nachweislich funktionsf\u00e4hig ist. Wir freuen uns darauf, die derzeit laufenden, abschlie\u00dfenden toxikologischen Studien, die die Zulassung der IND erm\u00f6glichen, abzuschlie\u00dfen und erste klinische Daten zu generieren, die f\u00fcr 2026 erwartet werden.\u201c<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd\">Was ist PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD ist Precisions Entwicklungsprogramm zur Behandlung von DMD. Der Ansatz nutzt zwei komplement\u00e4re ARCUS-Nukleasen, die einmalig in einem einzigen AAV verabreicht werden, um die Exons 45-55 des Dystrophin-Gens zu entfernen. Ziel ist es, das Dystrophin-Protein im K\u00f6rper nahezu in voller L\u00e4nge wiederherzustellen und so die funktionellen Ergebnisse zu verbessern. PBGENE-DMD ist f\u00fcr mehr als 60% der DMD-Patienten gedacht.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In pr\u00e4klinischen Studien zeigte PBGENE-DMD die F\u00e4higkeit, wichtige Muskeltypen, die am Fortschreiten von DMD beteiligt sind, gezielt anzusprechen und f\u00fchrte zu signifikanten, dauerhaften Funktionsverbesserungen in einem humanisierten DMD-Mausmodell. PBGENE-DMD stellte die F\u00e4higkeit des K\u00f6rpers wieder her, ein nahezu vollst\u00e4ndiges funktionelles Dystrophin-Protein in verschiedenen Muskeln, einschlie\u00dflich Herzgewebe und verschiedenen wichtigen Skelettmuskelgruppen, zu produzieren. Dar\u00fcber hinaus editierte PBGENE-DMD Satelliten-Muskelstammzellen, die f\u00fcr die langfristige Haltbarkeit und anhaltende Funktionsverbesserung entscheidend sein sollen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/\">Precision BioSciences PBGENE-DMD stellt die Produktion des nahezu vollst\u00e4ndigen Dystrophin-Proteins wieder her<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences, a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Rare Pediatric Disease Designation for PBGENE-DMD for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). Near Full-Length [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4001,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,314,313],"class_list":["post-4000","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4000","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4000"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4000\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4001"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4000"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4000"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4000"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}