{"id":3996,"date":"2025-06-24T16:56:02","date_gmt":"2025-06-24T13:56:02","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3996"},"modified":"2025-06-24T16:56:03","modified_gmt":"2025-06-24T13:56:03","slug":"capricor-therapeutics-provides-regulatory-update-on-deramiocel-bla-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/capricor-therapeutics-provides-regulatory-update-on-deramiocel-bla-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Capricor Therapeutics bietet regulatorisches Update zu Deramiocel BLA f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Rahmen der laufenden Pr\u00fcfung des FDA wurde das Unternehmen dar\u00fcber informiert, dass eine Sitzung des Beratungsausschusses derzeit nicht vorgesehen ist. Der BLA wird weiterhin vorrangig gepr\u00fcft. Als Zieltermin f\u00fcr die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) gilt der 31. August 2025.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>FDA hat angegeben, dass derzeit keine Sitzung des Beratungsausschusses erforderlich ist.<\/li>\n\n\n\n<li>Pers\u00f6nliches \u00dcberpr\u00fcfungstreffen zum Ende des Zyklus ist f\u00fcr Mitte Juli geplant.<\/li>\n\n\n\n<li>Der Biologics License Application (BLA) wird weiterhin vorrangig gepr\u00fcft. Als PDUFA-Zieltermin gilt der 31. August 2025.<\/li>\n\n\n\n<li>Auf der PPMD 2025-Konferenz vorgestellte Vierjahresdaten belegen eine anhaltende Herzfunktion.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Capricor pr\u00e4sentierte k\u00fcrzlich auf der Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)-Konferenz 2025 Vierjahresdaten aus seiner offenen Verl\u00e4ngerungsstudie HOPE-2 (OLE). Diese Daten stellen einen der am l\u00e4ngsten laufenden Behandlungsdatens\u00e4tze bei DMD dar und umfassen Messungen der Herz- und Skelettmuskelfunktion. Die Daten zeigten den anhaltenden Erhalt der Herzfunktion sowie einen anhaltenden klinischen Nutzen der Langzeitbehandlung mit Deramiocel.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr lesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/capricor-therapeutics-announces-positive-4-year-data-of-deramiocel-cap-1002-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Capricor Therapeutics gibt positive 4-Jahres-Daten von Deramiocel (CAP-1002) bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Warum fallen die Aktien von Capricor?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Aktien von Capricor Therapeutics fielen am Montag. FDA teilte mit, dass derzeit keine Sitzung des Beratungsausschusses f\u00fcr die Zelltherapie des Unternehmens gegen Muskeldystrophie Duchenne erforderlich sei.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Juni gab das Unternehmen bekannt, dass FDA seine Produktionsst\u00e4tte inspiziert und keine nennenswerten M\u00e4ngel festgestellt habe. J\u00fcngste Entwicklungen haben jedoch Zweifel an der Wirksamkeit der Behandlung aufkommen lassen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Aktien von Capricor sind seit Freitag aufgrund der Nachrichten um etwa 30% gefallen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine Interessenvertretungsorganisation, die im Bereich der Zell- und Gentherapien t\u00e4tig ist, hat die Bedeutung regulatorischer Entscheidungen und klinischer Studien in diesem Bereich betont.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Capricor-Aktien werden zu $7,30 gehandelt, ein R\u00fcckgang von 11,6% gegen\u00fcber Montag.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>As part of the FDA\u2019s ongoing review, the Company has been informed that an Advisory Committee meeting is not indicated at this time. The BLA remains under Priority Review with a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date of August 31, 2025. 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