{"id":3929,"date":"2025-06-17T16:48:33","date_gmt":"2025-06-17T13:48:33","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3929"},"modified":"2025-06-17T16:48:34","modified_gmt":"2025-06-17T13:48:34","slug":"capricor-therapeutics-announces-bmd-orphan-drug-designation-and-dmd-program-regulatory-development-for-deramiocel-cap-1002","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/capricor-therapeutics-announces-bmd-orphan-drug-designation-and-dmd-program-regulatory-development-for-deramiocel-cap-1002\/","title":{"rendered":"Capricor Therapeutics gibt BMD-Orphan-Drug-Status und regulatorische Entwicklung im DMD-Programm f\u00fcr Deramiocel (CAP-1002) bekannt"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Deramiocel (CAP-1002), dem f\u00fchrenden Zelltherapiekandidaten des Unternehmens, den Orphan-Drug-Status zur potenziellen Behandlung der Becker-Muskeldystrophie (BMD) verliehen hat. Dieser Status st\u00e4rkt die strategische Position von Capricor, da es eine vollst\u00e4ndig integrierte Plattform zur Behandlung der kardialen und skelettalen Komplikationen der Muskeldystrophie weiterentwickelt und das kommerzielle Potenzial seines f\u00fchrenden Wirkstoffs erweitert. \u2013 <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-deramiocel\/\">Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Capricor Therapeutics geht mit zuversichtlichen Schritten voran<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>US FDA erteilt Deramiocel den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der Becker-Muskeldystrophie und erweitert damit den Fokus von Capricor auf neuromuskul\u00e4re Erkrankungen<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Capricor bleibt im Zeitplan f\u00fcr den 31. August 2025, dem Datum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) f\u00fcr Deramiocel bei Duchenne-Muskeldystrophie nach erfolgreicher Vorlizenzinspektion f\u00fcr FDA<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Becker-Muskeldystrophie ist wie die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eine progressive, X-chromosomale neuromuskul\u00e4re Erkrankung, die im Laufe der Zeit zu einer erheblichen Verschlechterung der Skelett- und Herzmuskulatur f\u00fchrt. Deramiocel wird entwickelt, um beide Aspekte der Krankheitspathologie zu behandeln, einschlie\u00dflich der Kardiomyopathie, einem Hauptfaktor f\u00fcr Morbidit\u00e4t und Mortalit\u00e4t bei Patienten mit BMD und DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Der Biologics License Application (BLA)-Antrag von Capricor f\u00fcr Deramiocel in DMD wird weiterhin vorrangig gepr\u00fcft, mit einem PDUFA-Zieldatum vom 31. August 2025.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/capricor-therapeutics-deramiocel-mid-cycle-review-meeting-with-fda\/\">Capricor Therapeutics gibt Abschluss des \u00dcberpr\u00fcfungstreffens bekannt<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Capricor Therapeutics, a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation to Deramiocel (CAP-1002), the company\u2019s lead cell therapy candidate, for the potential treatment of Becker Muscular Dystrophy (BMD). 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