ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl), die einzige zugelassene Gentherapie f\u00fcr Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, hat ein Sicherheitsupdate von Sarepta Therapeutics erhalten, dem f\u00fchrenden Anbieter von Pr\u00e4zisionsgenetik f\u00fcr seltene Krankheiten. Das Unternehmen erl\u00e4uterte au\u00dferdem die Ma\u00dfnahmen zur Verbesserung des Sicherheitsprofils bei nicht gehf\u00e4higen Patienten. Nach einem zweiten dokumentierten Fall von akutem Leberversagen (ALF) mit Todesfolge wurden diese Ma\u00dfnahmen ergriffen. Bisher betrafen beide ALF-Vorf\u00e4lle nicht gehf\u00e4hige Duchenne-Patienten. Sarepta spricht den betroffenen Familien und Betreuern sein herzlichstes Beileid aus.<\/p>\n\n\n\n
Gleichzeitig gab Roche heute auch \u00fcberarbeitete Dosierungsrichtlinien f\u00fcr ELEVIDYS (Delandistrogenmoxeparvovec) bekannt, die f\u00fcr Patienten mit nicht gehf\u00e4higer Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) unabh\u00e4ngig vom Alter sofort sowohl im klinischen als auch im kommerziellen Kontext in Kraft treten. Elevidys sollte in einem kommerziellen Umfeld nicht mehr an nicht gehf\u00e4hige Patienten verabreicht werden.<\/strong> Die Aufnahme und Dosierung nicht gehf\u00e4higer Patienten im Rahmen klinischer Studien wird sofort gestoppt, sofern das Forschungsprotokoll keine zus\u00e4tzlichen Risikominderungsma\u00dfnahmen (wie z. B. immunmodulierende Medikamente) enth\u00e4lt. Informationen werden an \u00c4rzte, Pr\u00fcf\u00e4rzte und Gesundheitsbeh\u00f6rden weitergegeben, damit die Patientenversorgung umgehend angepasst werden kann.<\/p>\n\n\n\n Diese Entscheidung erfolgte nach sorgf\u00e4ltiger Untersuchung von zwei F\u00e4llen t\u00f6dlichen akuten Leberversagens (ALF) bei nicht gehf\u00e4higen Patienten. Elevidys und andere AAV-vermittelte Gentherapien bergen ein Risiko, weshalb das Nutzen-Risiko-Profil f\u00fcr nicht gehf\u00e4hige DMD-Patienten als ung\u00fcnstig neu bewertet wurde. \u2013 Weiterlesen: Sarepta meldet Tod eines 16-j\u00e4hrigen Jungen nach Behandlung mit der Gentherapie Elevidys<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n Die neuen Dosierungsbeschr\u00e4nkungen haben keine Auswirkungen auf die Behandlung ambulanter DMD-Patienten jeden Alters und das Nutzen-Risiko-Verh\u00e4ltnis bleibt bei der ambulanten Patientenpopulation positiv.<\/p>\n\n\n\n Die beiden t\u00f6dlichen F\u00e4lle von ALF traten bei nicht gehf\u00e4higen Patienten auf, von insgesamt rund 140 nicht gehf\u00e4higen Patienten, die bisher weltweit mit Elevidys behandelt wurden. Nach dem ersten t\u00f6dlichen Fall von ALF forderten die europ\u00e4ischen Aufsichtsbeh\u00f6rden Roche und Sarepta auf, die Elevidys-Studien 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) und 303 (ENVISION-Studie 303, NCT05310071) vor\u00fcbergehend auszusetzen. Die vor\u00fcbergehenden klinischen Aussetzungen sind weiterhin in Kraft. Au\u00dferhalb Europas wird die Dosierung f\u00fcr die ENVISION-Studie mit sofortiger Wirkung ausgesetzt. Die Dosierungsbeschr\u00e4nkungen gelten auch f\u00fcr zuk\u00fcnftige Dosierungen an kommerzielle nicht gehf\u00e4hige Patienten.<\/p>\n\n\n\nSarepta meldet zweiten Fall von Tod durch Leberversagen nach Gentherapie-Behandlung<\/h2>\n\n\n\n