PepGen, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das die n\u00e4chste Generation von Oligonukleotidtherapien vorantreibt, gab heute bekannt, dass sich das Unternehmen auf Grundlage der in der 10 mg\/kg-Kohorte seiner CONNECT1-EDO51-Studie zur Untersuchung von PGN-EDO51 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die f\u00fcr Exon-51-Skipping geeignet sind, gemessenen Dystrophin-Proteinwerte auf die Weiterentwicklung seines vielversprechenden Programms f\u00fcr Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) konzentrieren wird, das sich derzeit in Phase 2 der klinischen Entwicklung befindet. Das Unternehmen stellt die Entwicklung von PGN-EDO51 freiwillig ein und beabsichtigt, alle DMD-bezogenen Forschungs- und Entwicklungsaktivit\u00e4ten einzustellen.<\/p>\n\n\n\n
In der 10 mg\/kg-Kohorte (n=4) der CONNECT1-Studie erh\u00f6hte PGN-EDO51 die Anzahl der geskippten Exon-51-Transkripte auf 4,26% (ein mittlerer Anstieg von 3,5%); der Gesamtdystrophinspiegel stieg jedoch nur auf 0,59% des Normalwerts (ein mittlerer Anstieg von 0,36%). Das Sicherheitsprofil von PGN-EDO51 war weiterhin allgemein positiv, und alle behandlungsbedingten Nebenwirkungen waren leichter Natur. In der Studie wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen berichtet.<\/p>\n\n\n\n