{"id":3866,"date":"2025-05-19T13:43:11","date_gmt":"2025-05-19T10:43:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3866"},"modified":"2025-05-19T13:43:16","modified_gmt":"2025-05-19T10:43:16","slug":"genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels\/","title":{"rendered":"Genethon meldet Ergebnisse der klinischen Studie zur Gentherapie GNT0004: Dauerhafte Senkung der CK-Werte bei mehr als 75%"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Ergebnisse zu Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik zeigen eine gute Vertr\u00e4glichkeit von GNT0004 in Verbindung mit einer vor\u00fcbergehenden immunologischen Prophylaxe. Dar\u00fcber hinaus liegen Wirksamkeitsdaten hinsichtlich der Mikrodystrophin-Expression, der CPK-Senkung und klinischer Kriterien (NSAA, zeitgesteuerte Tests) vor. Patienten, die mit der wirksamen Dosis behandelt werden, zeigen eine anhaltende Verbesserung oder Stabilisierung der motorischen Funktionen und eine signifikante, anhaltende Senkung der Kreatinkinase (CPK)-Werte, einem wichtigen Marker f\u00fcr Muskelsch\u00e4den.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Wichtige Ergebnisse der klinischen Studie GNT0004<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Das Produkt GNT0004 best\u00e4tigt seine klinische Wirksamkeit durch die Stabilisierung der motorischen Funktionen bei Patienten, die bis zu 2 Jahre lang mit der wirksamen Dosis behandelt wurden.<\/li>\n\n\n\n<li>Anhaltende signifikante Senkung der Kreatinphosphokinase-Werte (CPK), einem Biomarker f\u00fcr Muskelsch\u00e4den, mit einer durchschnittlichen Abnahme von \u00fcber 75% nach 18 Monaten bei den 3 Patienten, die mit der wirksamen Dosis behandelt wurden.<\/li>\n\n\n\n<li>Die entscheidende Phase ist f\u00fcr Mitte 2025 in Europa und den USA geplant.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ein Jahr nach der Behandlung zeigt der Vergleich der drei mit der wirksamen Dosis behandelten Patienten mit einer Gruppe von 34 unbehandelten Patienten gleichen Alters, die in denselben Zentren und von denselben \u00c4rzten betreut wurden, einen Unterschied von +4,7 Punkten im Ergebnis der international anerkannten klinischen Bewertungsskala NSAA zwischen behandelten und unbehandelten Patienten.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">24 Monate nach der Behandlung sind folgende wichtige Beobachtungen zu verzeichnen:<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Bei zwei der drei mit der wirksamen Dosis behandelten Patienten, die zwei Jahre nach der Behandlung anhielten, zeigte die Studie eine Stabilisierung der motorischen Funktionen gemessen anhand der NSAA-Skala, w\u00e4hrend unbehandelte Patienten aus der parallelen Verlaufsstudie einen kontinuierlichen und signifikanten durchschnittlichen R\u00fcckgang der NSAA aufwiesen. Bei einem behandelten Patienten erm\u00f6glichte die beobachtete Verbesserung das Erreichen des H\u00f6chstwerts von 34 nach zw\u00f6lf Monaten, was 24 Monate nach der Behandlung best\u00e4tigt wurde.<\/li>\n\n\n\n<li>Stabilisierung der CPK-Senkung zwischen 50% und 87% im Durchschnitt: &gt;75% 18 Monate nach der Behandlung (Daten der 3 Patienten, die mit der wirksamen Dosis behandelt wurden) und anhaltend (bis zu 24 Monate Nachbeobachtung f\u00fcr die ersten beiden Patienten, die mit dieser Dosis behandelt wurden).<\/li>\n\n\n\n<li>Das beruhigende Sicherheitsprofil des Gentherapie-Medikaments wird zwei Jahre nach der Injektion best\u00e4tigt, ohne dass bei der gew\u00e4hlten Dosis, die deutlich niedriger ist als die f\u00fcr andere Gentherapie-Produkte, die f\u00fcr die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt werden, verwendete Dosis, schwerwiegende Nebenwirkungen aufgetreten sind.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/genethon-gnt0004-gene-therapy-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Alles, was Sie \u00fcber die Gentherapie GNT0004 von Genethon wissen sollten<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Safety, efficacy, and pharmacodynamic results show good tolerance of GNT0004 associated with transient immunological prophylactic treatment, as well as efficacy data in terms of microdystrophin expression, CPK reduction, and clinical criteria (NSAA, timed tests). Patients treated at the effective dose show prolonged improvement or stabilization of motor functions and significant persistent reduction in creatine kinase [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3868,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[117,66,342,61,105,221,220],"class_list":["post-3866","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dmd","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-frederic-revah","tag-gene-therapy","tag-genethon","tag-gnt-0004-2","tag-gnt0004"],"subtitle":"W\u00e4hrend der Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) in New Orleans pr\u00e4sentierte Genethon die 2-Jahres-Nachuntersuchungsergebnisse seiner klinischen Studie zur Gentherapie GNT0004 f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie (GNT-016-MDYF).","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3866","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3866"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3866\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3868"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3866"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3866"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3866"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}