{"id":3860,"date":"2025-05-15T13:01:14","date_gmt":"2025-05-15T10:01:14","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3860"},"modified":"2025-05-15T13:01:16","modified_gmt":"2025-05-15T10:01:16","slug":"precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences PBGENE-DMD stellt die Produktion des nahezu vollst\u00e4ndigen Dystrophin-Proteins wieder her"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences gab heute die strategische Priorisierung und Beschleunigung von PBGENE-DMD bekannt, dem ersten In-vivo-Geneditierungsansatz des Unternehmens f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd\">Was ist PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#how-the-pbgene-dmd-approach-works\">Wie funktioniert der PBGENE-DMD-Ansatz?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd\">Was ist PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>PBGENE-DMD ist ein erstklassiger In-vivo-Ansatz zur Genbearbeitung f\u00fcr die Mehrheit der Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die von Dystrophinmutationen in der h\u00e4ufigsten \u201eHotspot\u201c-Region zwischen den Exonen 45\u201355 betroffen sind.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Der endg\u00fcltige klinische Kandidat PBGENE-DMD weist \u00fcberzeugende pr\u00e4klinische Daten f\u00fcr eine dauerhafte Verbesserung des funktionellen Nutzens im Laufe der Zeit auf.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ziel ist die Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Pr\u00fcfpr\u00e4parats (IND) und\/oder einer klinischen Pr\u00fcfung (CTA) f\u00fcr PBGENE-DMD im Jahr 2025. Klinische Daten werden f\u00fcr 2026 erwartet.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr lesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-presents-preclinical-efficacy-and-durability-data-on-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-at-the-2025-muscular-dystrophy-association-mda-clinical\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-the-pbgene-dmd-approach-works\">Wie funktioniert der PBGENE-DMD-Ansatz?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die signifikante und dauerhafte Verbesserungen der Muskelfunktion bewirken k\u00f6nnen. PBGENE-DMD verwendet zwei komplement\u00e4re ARCUS-Nukleasen, die in einem einzigen AAV bereitgestellt werden, um die Exons 45\u201355 des Dystrophin-Gens zu entfernen, mit dem Ziel, die nat\u00fcrliche k\u00f6rpereigene Produktion eines funktionellen Dystrophin-Proteins wiederherzustellen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pr\u00e4klinische Daten, die auf der ASGCT pr\u00e4sentiert wurden, zeigten eine signifikante und dauerhafte funktionelle Verbesserung durch PBGENE-DMD in einem humanisierten DMD-Mausmodell. Nach der AAV-Gabe stellte PBGENE-DMD die k\u00f6rpereigene F\u00e4higkeit zur Produktion eines funktionellen Dystrophin-Proteins in verschiedenen Muskeln, einschlie\u00dflich der Herz- und Skelettmuskulatur, wieder her. Im Verlauf von neun Monaten zeigten mit PBGENE-DMD behandelte M\u00e4use eine erh\u00f6hte Dystrophin-Proteinexpression, was zu einer deutlichen und anhaltenden funktionellen Muskelverbesserung f\u00fchrte. Dar\u00fcber hinaus unterst\u00fctzt das PBGENE-DMD-editierte Dystrophin-mRNA-Transkript in Muskel-Satellitenstammzellen, den Vorl\u00e4uferzellen f\u00fcr neue Muskelzellen, das Potenzial f\u00fcr langfristige Haltbarkeit.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences, today announced the strategic prioritization and acceleration of PBGENE-DMD, the Company\u2019s first-in-class in vivo gene editing approach for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). What is PBGENE-DMD? Read more: PBGENE-DMD for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) How the PBGENE-DMD Approach Works? There are currently no approved therapies that can drive significant and durable [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3863,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,314,313],"class_list":["post-3860","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3860","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3860"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3860\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3863"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3860"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3860"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3860"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}