Scribe Therapeutics, ein Unternehmen f\u00fcr genetische Arzneimittel, das das Potenzial von CRISPR zur Verbesserung der menschlichen Gesundheit erschlie\u00dft, gab heute seine Teilnahme an der 28. Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) bekannt, die vom 13. bis 17. Mai 2025 im Ernest N. Morial Convention Center in New Orleans, LA, stattfindet.<\/p>\n\n\n\n
Scribe Therapeutics wird zwei Pr\u00e4sentationen halten, in denen die laufenden Fortschritte des Unternehmens vorgestellt werden, die durch seinen CRISPR-Ansatz zur Entwicklung neuartiger genetischer In-vivo-Medikamente erm\u00f6glicht werden.<\/strong> In einer Demonstration seiner wirksamen therapeutischen Anwendung pr\u00e4sentiert Scribe Therapeutics neuartige Strategien zur Genomeditierung mithilfe seiner X-Editor (XE)-Technologie zur gezielten Behandlung von Mutationen bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer schweren neuromuskul\u00e4ren Erkrankung, die zu Atem- und Herzversagen f\u00fchren kann. Die Ergebnisse dieser Studie zeigen, dass XE eine effektive und vielseitige Plattform zur Behandlung von DMD und anderen erblichen Muskelerkrankungen darstellt.<\/p>\n\n\n\n Die gemeinsame Pr\u00e4sentation beschreibt die Arbeit von Scribe Therapeutics und Prevail Therapeutics, einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft von Eli Lilly and Company, an der Entwicklung selbstinaktivierender adenoassoziierter viraler (AAV) Vektoren mit der CRISPR-basierten XE von Scribe Therapeutics und selbstzielenden Leit-RNAs. Die Ergebnisse zeigen eine wirksame, vor\u00fcbergehende und kontrollierbare zielgerichtete In-vivo-Editierung im zentralen Nervensystem von M\u00e4usen. Die Unternehmen haben k\u00fcrzlich einen wichtigen Meilenstein in ihrer Zusammenarbeit zur Behandlung neurologischer und neuromuskul\u00e4rer Erkrankungen erreicht.<\/p>\n\n\n\n