{"id":3780,"date":"2025-04-30T15:15:46","date_gmt":"2025-04-30T12:15:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3780"},"modified":"2025-04-30T15:16:58","modified_gmt":"2025-04-30T12:16:58","slug":"tevard-biosciences-to-present-trna-based-therapy-rescued-full-length-dystrophin-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/tevard-biosciences-to-present-trna-based-therapy-rescued-full-length-dystrophin-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Tevard Biosciences pr\u00e4sentiert Daten, die zeigen, dass eine tRNA-basierte Therapie das vollst\u00e4ndige Dystrophin und die motorische Funktion im Duchenne-Muskeldystrophie-Modell wiederherstellte"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Es werden pr\u00e4klinische Ergebnisse vorgestellt, die das Potenzial der Tevard Biosciences&#039;-tRNA-Therapie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) belegen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tevard Biosciences ist ein privates Biotechnologieunternehmen, das f\u00fchrend in der Entwicklung von tRNA-basierten Medikamenten zur Behandlung einer Vielzahl genetischer Erkrankungen ist.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>In einem DMD-Krankheitsmodell zeigte die Studie, dass die Suppressor-tRNA von Tevard das Dystrophin-Protein in voller L\u00e4nge konservierte und die motorische Funktion wiederherstellte, ohne negative therapeutische Effekte zu zeigen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Einzelheiten zu den Ergebnissen der Studie wird das Unternehmen auf der Jahrestagung der American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) m\u00fcndlich vorstellen, die vom 13. bis 17. Mai 2025 stattfindet.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eWir freuen uns darauf, die Ergebnisse pr\u00e4klinischer Studien unseres tRNA-Programms bei DMD bekannt zu geben. Diese Studien zeigten die Wiederherstellung des vollst\u00e4ndigen Dystrophin-Proteins und der motorischen Funktion in einem Krankheitsmodell ohne Hinweise auf Toxizit\u00e4t\u201c, sagte Daniel Fischer, Mitgr\u00fcnder, Pr\u00e4sident und CEO von Tevard Biosciences. \u201eDiese fr\u00fchen Daten untermauern das Potenzial unseres Suppressor-tRNA-Ansatzes, eine hochwirksame Behandlung f\u00fcr DMD-Patienten mit Nonsense-Mutationen zu erm\u00f6glichen. Wir sind \u00fcberzeugt, dass diese Ergebnisse auch ein gutes Zeichen f\u00fcr die Anwendung unserer tRNA-Plattform bei anderen Erkrankungen sind, darunter Kardiomyopathien, bei denen unser Leitprotein die F\u00e4higkeit zur Wiederherstellung des vollst\u00e4ndigen Titin-Proteins in einem Modell der dilatativen Kardiomyopathie gezeigt hat.\u201c<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Highlights:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Pr\u00e4klinische Ergebnisse aus Studien mit dem D2-mdx-Mausmodell, das eine Nonsense-Mutation im DMD-Gen enth\u00e4lt und wichtige Aspekte der DMD-Pathologie beim Menschen rekapituliert<\/li>\n\n\n\n<li>Die Muskeln der behandelten Tiere exprimierten 6 Wochen nach der Verabreichung dosisabh\u00e4ngig das vollst\u00e4ndige Dystrophin-Protein<\/li>\n\n\n\n<li>Das gerettete Protein ist nach 6 Wochen \u00e4hnlich organisiert wie das Wildtyp-Dystrophin-Protein<\/li>\n\n\n\n<li>Zw\u00f6lf Wochen nach der Verabreichung war eine signifikante Wiederherstellung der motorischen Funktion zu verzeichnen, was sich in einer Erh\u00f6hung der Latenzzeit im Rotarod-Leistungstest und einer signifikanten Steigerung der Griffst\u00e4rke der Vorder- und Hinterbeine zeigte.<\/li>\n\n\n\n<li>Es gab keine Hinweise auf nachteilige Auswirkungen der Behandlung, gemessen an Verhaltens- oder histologischen Ver\u00e4nderungen in wichtigen Organen oder in der Blutchemie<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nonsense-Mutationen, bei denen ein vorzeitiges Terminationscodon die Translation von Dystrophin in voller L\u00e4nge verhindert, finden sich bei etwa 15% von Patienten mit Muskeldystrophie und werden mit schwereren Formen der Erkrankung in Verbindung gebracht. Suppressor-tRNAs sind tRNA-Molek\u00fcle, deren Anticodon so ver\u00e4ndert wurde, dass es Nonsense-Mutationen \u00fcberschreibt und so das vollst\u00e4ndige, funktionsf\u00e4hige Protein wiederherstellt. Da es nur drei vorzeitige Terminationscodons (TGA, TAA und TAG) gibt, k\u00f6nnte eine begrenzte Anzahl von Suppressor-tRNAs die Behandlung aller DMD-Patienten mit Nonsense-Mutationen erm\u00f6glichen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Preclinical results demonstrating the potential of Tevard Biosciences&#8217; tRNA therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) will be presented. Tevard Biosciences is a privately held biotechnology firm that is leading the way in developing tRNA-based medicines to treat a variety of genetic illnesses. In a DMD disease model, the study showed that Tevard&#8217;s suppressor tRNA preserved [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3782,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[360,359,357,358],"class_list":["post-3780","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-daniel-fischer","tag-full-length-dystrophin","tag-tevard-biosciences","tag-trna-therapy"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3780","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3780"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3780\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3782"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3780"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3780"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3780"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}