{"id":3768,"date":"2025-04-25T17:54:03","date_gmt":"2025-04-25T14:54:03","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3768"},"modified":"2025-06-21T13:46:46","modified_gmt":"2025-06-21T10:46:46","slug":"ema-recommends-eu-approval-for-duvyzat-givinostat-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/ema-recommends-eu-approval-for-duvyzat-givinostat-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"EMA empfiehlt EU-Zulassung f\u00fcr Duvyzat (Givinostat) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Europ\u00e4ische Arzneimittelagentur (EMA) hat vorgeschlagen, Duvyzat (Givinostat) in der EU eine bedingte Marktzulassung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Personen ab dem sechsten Lebensjahr zu erteilen, die laufen k\u00f6nnen. Duvyzat ist eine Suspension, die oral in Kombination mit einer Kortikosteroidtherapie verabreicht wird.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#is-duvyzat-a-treatment-for-dmd\">Ist Duvyzat eine Behandlung f\u00fcr DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#is-duvyzat-safe\">Ist Duvyzat sicher?<\/a><\/li><li><a href=\"#duvyzat-approved-in-europe\">Duvyzat in Europa zugelassen<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"is-duvyzat-a-treatment-for-dmd\">Ist Duvyzat eine Behandlung f\u00fcr DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Es gibt keine Heilung f\u00fcr DMD und die Behandlung konzentriert sich auf die Therapie mit Kortikosteroiden, die Vorbeugung von Kontrakturen und die medizinische Betreuung der Herz- und Atemfunktion. (<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/duvyzat-givinostat-nonsteroidal-drug\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"1462\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist Duvyzat (Givinostat)?<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"is-duvyzat-safe\">Ist Duvyzat sicher?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Sicherheitsprofil von Duvyzat basiert auf Daten von 179 Patienten. Die h\u00e4ufigsten Nebenwirkungen bei mit Givinostat behandelten Patienten waren Durchfall, Bauchschmerzen, Thrombozytopenie (niedrige Blutpl\u00e4ttchenzahl), Erbrechen, Hypertriglycerid\u00e4mie (hoher Blutspiegel von Triglyceriden, einer Art von Fett) und Fieber.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"duvyzat-approved-in-europe\">Duvyzat in Europa zugelassen<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">F\u00fcr Duvyzat wird eine bedingte Marktzulassung empfohlen. Diese ist ein EU-Regulierungsmechanismus, der den fr\u00fchzeitigen Zugang zu Arzneimitteln erm\u00f6glicht, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf decken. Diese Art der Zulassung erm\u00f6glicht es der Agentur, ein Arzneimittel mit weniger vollst\u00e4ndigen Daten als normalerweise erwartet zur Marktzulassung zu empfehlen, wenn der Nutzen der sofortigen Verf\u00fcgbarkeit des Arzneimittels f\u00fcr Patienten das Risiko \u00fcberwiegt, das sich aus der Tatsache ergibt, dass noch nicht alle Daten vorliegen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um die Wirksamkeit von Duvyzat zu best\u00e4tigen, wurde das Unternehmen gebeten, eine randomisierte, placebokontrollierte Studie mit ambulanten DMD-Patienten sowie eine Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie nach der Zulassung durchzuf\u00fchren, die auf Daten aus einem Patientenregister von Kindern mit DMD ab sechs Jahren basiert, die mit Givinostat behandelt wurden.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die vom CHMP verabschiedete Stellungnahme ist ein Zwischenschritt auf dem Weg von Duvyzat zur Patientenversorgung. Sie wird nun an die Europ\u00e4ische Kommission weitergeleitet, die \u00fcber eine EU-weite Marktzulassung entscheiden kann. Sobald die Marktzulassung erteilt ist, werden in den einzelnen Mitgliedstaaten Entscheidungen \u00fcber Preis und Kostenerstattung getroffen, wobei die potenzielle Rolle\/Anwendung des Arzneimittels im nationalen Gesundheitssystem des jeweiligen Landes ber\u00fccksichtigt wird.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The European Medicines Agency (EMA) has suggested that Duvyzat (givinostat) be given a conditional marketing authorization in the EU to treat Duchenne muscular dystrophy (DMD) in individuals who can walk starting at age six. Duvyzat is a suspension that is given orally in conjunction with corticosteroid therapy. Is Duvyzat a Treatment for DMD? 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