{"id":3758,"date":"2025-04-24T14:48:38","date_gmt":"2025-04-24T11:48:38","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3758"},"modified":"2025-04-24T14:57:12","modified_gmt":"2025-04-24T11:57:12","slug":"dyne-therapeutics-receives-european-medicines-agency-ema-orphan-drug-designation-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dyne-therapeutics-receives-european-medicines-agency-ema-orphan-drug-designation-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics erh\u00e4lt von der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status f\u00fcr DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Dyne Therapeutics, ein Unternehmen, das sich auf die Entwicklung lebensver\u00e4ndernder Therapien f\u00fcr Patienten mit genetisch bedingten neuromuskul\u00e4ren Erkrankungen spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass DYNE-251 von der Europ\u00e4ischen Kommission (EK) als Orphan Drug zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingestuft wurde. DYNE-251 wird in der globalen klinischen Phase-1\/2-Studie DELIVER an DMD-Patienten getestet, die anf\u00e4llig f\u00fcr Exon-51-Skipping sind. (<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"3429\">Exon 51 Skipping-Therapien<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#phase-1-2-trial-of-dyne-251\">Phase-1\/2-Studie mit DYNE-251<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-orphan-drug\">Was ist ein Orphan Drug?<\/a><\/li><li><a href=\"#key-milestones-for-the-deliver-trial\">Wichtige Meilensteine der DELIVER-Studie<\/a><\/li><li><a href=\"#about-dyne-251\">\u00dcber DYNE-251<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"phase-1-2-trial-of-dyne-251\">Phase-1\/2-Studie mit DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Auf der Klinisch-Wissenschaftlichen Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) im M\u00e4rz wurden klinische Langzeitdaten aus der laufenden DELIVER-Studie zu DYNE-251 vorgestellt. Diese Daten zeigten eine beispiellose und anhaltende funktionelle Verbesserung bei der gew\u00e4hlten Zulassungsdosis. Die Schrittgeschwindigkeit im 95. Perzentil (SV95C), ein objektives digitales Ergebnis, das als prim\u00e4rer Endpunkt f\u00fcr klinische DMD-Studien in Europa anerkannt ist, ist eine der in der DELIVER-Studie verwendeten funktionellen Bewertungen. (Weiterlesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Phase 1\/2 DELIVER-Studie von DYNE-251<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-orphan-drug\">Was ist ein Orphan Drug?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Europ\u00e4ische Kommission vergibt den Orphan-Drug-Status an Arzneimittel und Biologika zur Behandlung, Diagnose oder Pr\u00e4vention seltener, lebensbedrohlicher oder chronisch schw\u00e4chender Krankheiten oder Leiden, von denen weniger als f\u00fcnf von 10.000 Menschen in der Europ\u00e4ischen Union (EU) betroffen sind. Der Orphan-Drug-Status bietet Unternehmen bestimmte Vorteile, darunter reduzierte Zulassungsgeb\u00fchren, Unterst\u00fctzung bei klinischen Protokollen, Forschungsstipendien und im Falle einer Zulassung die M\u00f6glichkeit einer bis zu zehnj\u00e4hrigen Marktexklusivit\u00e4t in der EU. DYNE-251 erhielt im M\u00e4rz 2023 auch den Orphan-Drug-Status der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und den Status eines seltenen p\u00e4diatrischen Leidens.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-milestones-for-the-deliver-trial\">Wichtige Meilensteine der DELIVER-Studie<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Dyne strebt weiterhin weltweit beschleunigte Zulassungsverfahren f\u00fcr DYNE-251 bei Patienten mit DMD an, bei denen Exon 51-Skipping m\u00f6glich ist.<\/li>\n\n\n\n<li>Dyne hat die Registrierungserweiterungskohorte von 32 Patienten im Rahmen der DELIVER-Studie vollst\u00e4ndig rekrutiert. Daten aus dieser Kohorte sind f\u00fcr Ende 2025 geplant.<\/li>\n\n\n\n<li>Dyne geht davon aus, Anfang 2026 einen Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) f\u00fcr eine beschleunigte Zulassung in den USA einzureichen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"about-dyne-251\">\u00dcber DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">DYNE-251 ist ein Pr\u00fcfpr\u00e4parat, das in der globalen klinischen Phase-1\/2-Studie DELIVER f\u00fcr Menschen mit DMD untersucht wird, bei denen das Skipping von Exon 51 empf\u00e4nglich ist.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">DYNE-251 wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration der Status eines Fast-Track-Arzneimittels sowie eines Orphan-Arzneimittels und einer seltenen p\u00e4diatrischen Erkrankung f\u00fcr die Behandlung von DMD-Mutationen zuerkannt, bei denen Exon 51 \u00fcbersprungen werden kann.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Today, Dyne Therapeutics, a clinical-stage company dedicated to developing life-changing treatments for individuals with genetically driven neuromuscular diseases, announced that DYNE-251 has been designated as an orphan drug by the European Commission (EC) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). DYNE-251 is being tested in DMD patients who are susceptible to exon 51 skipping [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3760,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[143,208,145,91,213,122,193,194,195],"class_list":["post-3758","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-ema","tag-european-medicines-agency","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-treatment","tag-orphan-drug"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3758","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3758"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3758\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3760"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3758"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3758"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3758"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}