{"id":3512,"date":"2025-04-04T09:20:41","date_gmt":"2025-04-04T06:20:41","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3512"},"modified":"2025-04-04T09:24:54","modified_gmt":"2025-04-04T06:24:54","slug":"genethon-ceo-frederic-revah-announces-gnt0004-gene-therapy-will-provide-amazing-results-for-dmd-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/genethon-ceo-frederic-revah-announces-gnt0004-gene-therapy-will-provide-amazing-results-for-dmd-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Genethon-CEO Frederic Revah gibt bekannt, dass die Gentherapie GNT0004 erstaunliche Ergebnisse bei DMD (Duchenne-Muskeldystrophie) liefern wird"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Der Chief Executive Officer von Genethon, Frederic Revah, gab auf dem YouTube-Kanal von AFM-Telethon bekannt, dass die Gentherapie GNT0004, die sich derzeit in klinischen Tests befindet, hervorragende Ergebnisse bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erzielen wird.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<iframe loading=\"lazy\" title=\"GNT0004, eine Gentherapie, die die Duchenne-Muskeldystrophie \u00fcberwinden kann\" width=\"696\" height=\"392\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/YtTXLbL3cI0?feature=oembed\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Abschrift der Rede von Genethon-CEO Frederic Revah<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Hallo, ich bin Frederic Revah. Ich bin der CEO von Genethon.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Genethon ist ein f\u00fchrender Pionier in der Gentherapie. Wir sind eine Forschungs- und Entwicklungsorganisation<br>Wir widmen uns der Bereitstellung von Gentherapien f\u00fcr Patienten mit seltenen Krankheiten. Wir wurden 1990 von einer Patientenorganisation, der franz\u00f6sischen Muskeldystrophie-Vereinigung (AFM-Telethon), gegr\u00fcndet. Wir sind seit 1997 in der Gentherapie t\u00e4tig und geh\u00f6ren zu den ersten Akteuren auf diesem Gebiet.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Laufe der Zeit haben wir eine \u00fcberzeugende Produktpipeline f\u00fcr die klinische Anwendung entwickelt. Derzeit befinden sich 13 Produkte, die aus unserer Forschung hervorgegangen sind, in klinischen Studien.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Produkte f\u00fcr neuromuskul\u00e4re Erkrankungen, Lebererkrankungen, Augenerkrankungen und Immundefekte. Alle von uns entwickelten Therapien geben Familien Hoffnung und verbessern das Leben der Patienten erheblich.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eines der spektakul\u00e4rsten Beispiele ist die erste Gentherapie f\u00fcr neuromuskul\u00e4re Erkrankungen, eine Gentherapie f\u00fcr spinale Muskelatrophie, die heute weltweit vermarktet wird und auf den Erkenntnissen und Patenten von Genethon basiert.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Heute m\u00f6chte ich Ihnen von der einzigartigen Therapie erz\u00e4hlen, die wir f\u00fcr die Muskeldystrophie Duchenne entwickeln. Das Produkt GNT0004 hat das Potenzial, die Krankheit bei Duchenne-Patienten zu besiegen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Duchenne ist eine verheerende Krankheit, die zu irreversiblem Muskelabbau f\u00fchrt. Jungen verlieren zunehmend die F\u00e4higkeit zu gehen und zu atmen. Diese Kinder h\u00f6ren nach dem 12. Lebensjahr auf zu laufen und werden dann immer schw\u00e4cher. Die meisten von ihnen sterben bis zum 20. Lebensjahr.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Duchenne ist die komplexeste Krankheit, die wir je untersucht haben. Unser Ziel ist es, das fehlende Dystrophin-Gen bei Patienten zu ersetzen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dieses Gen ist zu gro\u00df, um in einen Gentherapie-Vektor zu passen. Wir mussten daher eine reduzierte, aber funktionsf\u00e4hige Form des Gens Mikrodystrophin entwickeln, die die funktionellen und biologischen Eigenschaften des Elterngens beibeh\u00e4lt und in einen Vektor passt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dies haben wir mit einem der weltweit f\u00fchrenden Experten f\u00fcr Dystrophinbiologie, Professor George Dickson, in London getan.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wir haben dieses Mikrodystrophin-Gen mit einem sehr sicheren AAV-Vektor kombiniert.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In ersten pr\u00e4klinischen Studien zeigte dieses Produkt spektakul\u00e4re Ergebnisse und eine sehr hohe Wirksamkeit. Dieser Effekt ist zudem langanhaltend, und wir konnten bei Hunden nach einer einzigen Injektion einen Schutz vor der Krankheit von bis zu 10 Jahren beobachten.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Wo stehen wir nun mit der GNT0004-Gentherapie?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nach der ersten klinischen Phase ist das Produkt nun bereit f\u00fcr die dritte Phase. Die Ergebnisse, die wir bei den ersten behandelten Patienten gesehen haben, sind spektakul\u00e4r.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Behandelte Patienten weisen in unserer Studie zum nat\u00fcrlichen Krankheitsverlauf einen deutlich h\u00f6heren klinischen Score auf als unbehandelte Patienten. Dieser klinische Score spiegelt ihre F\u00e4higkeit wider, zu gehen, zu stehen und Treppen zu steigen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei behandelten Patienten bleibt der Score erhalten, w\u00e4hrend bei unbehandelten Patienten ein starker Abfall des Scores auftritt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ich m\u00f6chte betonen, dass wir hier eine niedrige Dosis verwenden. Wir wissen, welche Dosis im Hinblick auf die Sicherheit der Gentherapie wichtig ist.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nun, diese klinischen Ergebnisse korrelieren mit einer hohen Expression des therapeutischen Transgens in den Muskeln der Patienten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wir haben uns auch einen Blutmarker angesehen, der bei Patienten mit Muskelerkrankungen extrem hoch ist. Dieser Marker ist auf Muskeldegeneration zur\u00fcckzuf\u00fchren. Dieser spezifische Marker zeigt bei Patienten, die mit GNT0004 behandelt wurden, einen starken Abfall.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wir sehen, dass wir mit diesen Elementen eine sehr starke Expression des Transgens und eine Verringerung des Degenerationsblutmarkers haben und dass es sich um konvergierende Elemente handelt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Botschaft ist klar.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">GNT0004 hat das Potenzial, die beste Gentherapie seiner Klasse f\u00fcr die Muskeldystrophie Duchenne zu werden.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wir setzen uns daf\u00fcr ein, es kranken Kindern und ihren Familien zukommen zu lassen.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The Chief Executive Officer of Genethon, Frederic Revah, made the announcement on the YouTube channel of AFM-Telethon that the GNT0004 gene therapy, which is presently undergoing clinical trials, will produce outstanding outcomes for patients suffering from Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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