{"id":3477,"date":"2025-04-01T17:31:55","date_gmt":"2025-04-01T14:31:55","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3477"},"modified":"2025-04-04T10:01:49","modified_gmt":"2025-04-04T07:01:49","slug":"three-ongoing-clinical-trials-of-elevidys-gene-therapy-temporarily-halted-in-europe","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/three-ongoing-clinical-trials-of-elevidys-gene-therapy-temporarily-halted-in-europe\/","title":{"rendered":"Drei laufende klinische Studien zur Elevidys-Gentherapie in Europa vor\u00fcbergehend ausgesetzt"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Drei laufende klinische Studien zu ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl), einer von Sarepta entwickelten und von Roche vermarkteten Gentherapie, wurden von der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur (EMA) vor\u00fcbergehend gestoppt. Diese erwartete, aber nicht unwillkommene Nachricht l\u00f6ste in der Duchenne-Muskeldystrophie-Gemeinschaft (DMD) tiefe Trauer aus.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zu den unterbrochenen Studien geh\u00f6ren die von Sarepta gesponserte Phase-3-Studie Envision, in der Elevidys bei Jungen im Alter von 8 bis 17 Jahren untersucht wird, die Phase-2-Studie Envol von Roche, in der Elevidys bei Babys und Neugeborenen untersucht wird, und die Studie 104 von Sarepta, eine Phase-1-Studie zu Elevidys bei Jungen im Alter von 4 bis 9 Jahren mit vorbestehenden Antik\u00f6rpern gegen einen bestimmten Serotyp.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Vor Roche, Sarepta und EMA war unser t\u00fcrkischer Partner die erste Community, die diese Ank\u00fcndigung ver\u00f6ffentlichte &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/dmd.arti.net\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">DMD Dayanisma<\/a>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Roche hat einen Brief an die Community herausgegeben, den Sie hier lesen k\u00f6nnen. (<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/March-2025-Roche-DMD-Temporary-Clinical-Study-Halt-Community-Letter_31Mar25.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">PDF<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#why-were-elevidys-clinical-trials-halted\">Warum wurden die klinischen Studien zu Elevidys abgebrochen?<\/a><ul><li><a href=\"#srp-9001-104\">SRP-9001-104 Vor\u00fcbergehend angehalten<\/a><\/li><li><a href=\"#envol-study-302\">ENVOL (Studie 302) vor\u00fcbergehend ausgesetzt<\/a><\/li><li><a href=\"#srp-9001-303\">SRP-9001-303 Vor\u00fcbergehend angehalten<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-were-elevidys-clinical-trials-halted\">Warum wurden die klinischen Studien zu Elevidys abgebrochen?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nach dem Tod eines 16-j\u00e4hrigen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie, der am 18. M\u00e4rz 2025 eine Infusion mit Elevidys erhalten hatte, \u00e4nderten sich die Aussichten f\u00fcr die Gentherapie, die zu einem kommerziellen Preis von $3 Millionen vermarktet wird, schlagartig. (<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/sixteen-year-old-dies-after-receiving-sareptas-duchenne-gene-therapy-elevidys\/\">Mehr lesen<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bis die genaue Todesursache eines US-amerikanischen Teenagers, der nach der Einnahme von Elevidys ein akutes Leberversagen (ALF) entwickelte, gekl\u00e4rt ist, forderte die Europ\u00e4ische Arzneimittelagentur (EMA) die Aussetzung der Studien. Nach dem Tod des Patienten im vergangenen Monat k\u00fcndigte Sarepta an, die Packungsbeilage von Elevidys um das Sicherheitssignal zu erg\u00e4nzen.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"srp-9001-104\">SRP-9001-104 Vor\u00fcbergehend angehalten<\/h3>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"762\" height=\"113\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-104-HALTED.jpg\" alt=\"Klinische Studie SRP-9001-104 zur Elevidys-Gentherapie in Europa vor\u00fcbergehend ausgesetzt\" class=\"wp-image-3480\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-104-HALTED.jpg 762w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-104-HALTED-300x44.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-104-HALTED-18x3.jpg 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-104-HALTED-150x22.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-104-HALTED-696x103.jpg 696w\" sizes=\"auto, (max-width: 762px) 100vw, 762px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Quelle: <a href=\"https:\/\/euclinicaltrials.eu\/ctis-public\/view\/2024-512624-11-00?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Klinische Studie mit SRP-9001-104<\/a><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"envol-study-302\">ENVOL (Studie 302) vor\u00fcbergehend ausgesetzt<\/h3>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"762\" height=\"272\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/ENVOL-Study-302-Halted.jpg\" alt=\"ENVOL (Studie 302) Klinische Studie zur Elevidys-Gentherapie in Europa vor\u00fcbergehend ausgesetzt\" class=\"wp-image-3481\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/ENVOL-Study-302-Halted.jpg 762w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/ENVOL-Study-302-Halted-300x107.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/ENVOL-Study-302-Halted-18x6.jpg 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/ENVOL-Study-302-Halted-150x54.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/ENVOL-Study-302-Halted-696x248.jpg 696w\" sizes=\"auto, (max-width: 762px) 100vw, 762px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Quelle: <a href=\"https:\/\/euclinicaltrials.eu\/ctis-public\/view\/2023-509901-57-00?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Klinische Studie mit SRP-9001-302<\/a><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"srp-9001-303\">SRP-9001-303 Vor\u00fcbergehend angehalten<\/h3>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"768\" height=\"313\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-303-Halted.jpg\" alt=\"Klinische Studie SRP-9001-303 zur Elevidys-Gentherapie in Europa vor\u00fcbergehend ausgesetzt\" class=\"wp-image-3482\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-303-Halted.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-303-Halted-300x122.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-303-Halted-18x7.jpg 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-303-Halted-150x61.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/SRP-9001-303-Halted-696x284.jpg 696w\" sizes=\"auto, (max-width: 768px) 100vw, 768px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Quelle: <a href=\"https:\/\/euclinicaltrials.eu\/ctis-public\/view\/2024-512626-28-00?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Klinische Studie mit SRP-9001-303<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-warriors-turkish-representative-shares-his-views-on-elevidys-gene-therapy-is-it-effective-and-why-is-it-expensive\/\">Der t\u00fcrkische Vertreter von DMD WarrioR teilt seine Ansichten zur Elevidys-Gentherapie.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Three ongoing clinical trials of ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a gene therapy developed by Sarepta and marketed by Roche, have been temporarily halted by the European Medicines Agency (EMA). This expected but not unwelcome news has caused deep sadness in the Duchenne muscular dystrophy (DMD) community. The paused trials include the Sarepta-sponsored phase 3 Envision study, [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3478,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[242,33,179,91,84,213,61,203,65],"class_list":["post-3477","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-clinical-trials","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-ema","tag-europe","tag-european-medicines-agency","tag-gene-therapy","tag-roche","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3477","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3477"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3477\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3478"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3477"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3477"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3477"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}