{"id":3307,"date":"2025-03-19T19:20:55","date_gmt":"2025-03-19T16:20:55","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3307"},"modified":"2025-03-19T19:20:57","modified_gmt":"2025-03-19T16:20:57","slug":"regenxbio-reports-positive-biomarker-data-from-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/regenxbio-reports-positive-biomarker-data-from-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Regenxbio meldet positive Biomarker-Daten aus der Affinit\u00e4tsstudie zur Gentherapie Rgx-202 bei Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">REGENXBIO berichtete \u00fcber neue, positive Zwischenergebnisse von zwei weiteren Patienten im Phase-I\/II-Teil der AFFINITY DUCHENNE\u00ae-Studie mit RGX-202, einer differenzierten Gentherapie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne). Die Ergebnisse wurden auf der Klinischen und Wissenschaftlichen Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorgestellt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Zu den wichtigsten Erkenntnissen aus Rgx-202 geh\u00f6ren:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Neue Biomarkerdaten von zwei Patienten, die die entscheidende Dosis RGX-202 erhalten hatten, wurden auf der MDA vorgestellt und unterst\u00fctzen weiterhin eine konsistente, robuste Expression und Transduktion von RGX-202-Mikrodystrophin in allen Altersgruppen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Bei einem Patienten im Alter von 3 Jahren zum Zeitpunkt der Dosierung wurde eine Mikrodystrophin-Expression von 122,31 TP57T im Vergleich zur Kontrollgruppe gemessen. Patienten unter 4 Jahren haben keinen Zugang zu Gentherapie, und REGENXBIO ist der einzige Gentherapie-Sponsor, der Patienten dieser Altersgruppe in den USA rekrutiert.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Bei einem 7-j\u00e4hrigen Patienten wurde eine RGX-202-Mikrodystrophin-Expression von 31,5% im Vergleich zur Kontrolle gemessen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Bei allen Patienten war RGX-202 angemessen im Sarkolemm lokalisiert, was zeigt, dass das differenzierte Konstrukt mit der CT-Dom\u00e4ne den Muskel angemessen anvisiert.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die Ergebnisse der RGX-202-Mikrodystrophin-Expression bei gehf\u00e4higen Patienten ab 8 Jahren sind die h\u00f6chsten gemeldeten Mikrodystrophin-Werte im Vergleich zu zugelassenen oder experimentellen Gentherapien.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Um einen Biologics License Application (BLA) im beschleunigten Zulassungsverfahren zu unterst\u00fctzen, ist der prim\u00e4re Endpunkt in der zentralen Phase von AFFINITY DUCHENNE der Anteil der Teilnehmer, deren RGX-202-Mikrodystrophin-Expression in Woche 12 \u226510% betr\u00e4gt.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>RGX-202 weist au\u00dferdem weiterhin die h\u00f6chste gemeldete Anzahl an Vektorgenomkopien (4,9\u201355,4) auf, gemessen mittels qPCR bei allen zugelassenen oder experimentellen Gentherapien.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO hat neue, positive Zwischenergebnisse von zwei weiteren Patienten im Phase-I\/II-Teil der AFFINITY DUCHENNE\u00ae-Studie mit RGX-202, einer differenzierten Gentherapie f\u00fcr die Muskeldystrophie Duchenne (Duchenne), ver\u00f6ffentlicht. Die Ergebnisse wurden auf der Klinischen und Wissenschaftlichen Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorgestellt. Zu den wichtigsten Erkenntnissen aus Rgx-202 geh\u00f6ren:<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":3308,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[61,297,107,108],"class_list":["post-3307","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-gene-therapy","tag-muscular-dystrophy-association","tag-regenxbio","tag-rgx-202"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3307","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3307"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3307\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3308"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3307"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3307"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3307"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}