{"id":3288,"date":"2025-03-19T16:03:20","date_gmt":"2025-03-19T13:03:20","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3288"},"modified":"2025-05-15T14:31:04","modified_gmt":"2025-05-15T11:31:04","slug":"precision-biosciences-presents-preclinical-efficacy-and-durability-data-on-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-at-the-2025-muscular-dystrophy-association-mda-clinical","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-presents-preclinical-efficacy-and-durability-data-on-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-at-the-2025-muscular-dystrophy-association-mda-clinical\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences pr\u00e4sentiert pr\u00e4klinische Daten zur Wirksamkeit und Haltbarkeit von PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA)"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Dieser Ansatz zur Korrektur des Dystrophin-Gens, der die Bearbeitung von Muskel-Satellitenstammzellen beinhaltet, verbessert potenziell die Haltbarkeit und die funktionellen Ergebnisse im Vergleich zu synthetischen Ans\u00e4tzen. Da bis zu 60% der DMD-F\u00e4lle auf Defekte zwischen den Exonen 45 und 55 zur\u00fcckzuf\u00fchren sind, ist dieser Ansatz f\u00fcr die Mehrheit der DMD-Patienten breiter anwendbar als Exon-Skipper.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Zu den wichtigsten Ergebnissen der Studie z\u00e4hlen:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Funktionelle Dystrophin-Proteinproduktion:<\/strong> PBGENE-DMD stellte die F\u00e4higkeit des K\u00f6rpers wieder her, in mehreren Muskeln, einschlie\u00dflich der Herz-, Zwerchfell- und Skelettmuskulatur, ein funktionelles Dystrophin-Protein in Mengen zu produzieren, die voraussichtlich einen therapeutischen Nutzen bringen.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Verbesserte Muskelbelastbarkeit:<\/strong> Behandelte M\u00e4use zeigten im Vergleich zu unbehandelten, erkrankten Artgenossen eine um 66% verbesserte Widerstandsf\u00e4higkeit gegen exzentrische Verletzungen, ein Indikator f\u00fcr eine erh\u00f6hte Muskelbelastbarkeit.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Langfristige Funktionsverbesserung:<\/strong> Bei mit PBGENE-DMD behandelten M\u00e4usen erreichte die maximale Kraftabgabe (MFO), ein kritischer Funktionsmesswert, bis zu 93% der MFO bei gesunden Kontrollm\u00e4usen, wobei bei mit PBGENE-DMD behandelten M\u00e4usen zwischen 3 und 6 Monaten eine Verbesserung zu beobachten war.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Dauerhafte Ergebnisse:<\/strong> In PAX7+-Zellen, einem Marker f\u00fcr Muskel-Satellitenstammzellen, wurde ein PBGENE-DMD-editiertes Dystrophin-mRNA-Transkript nachgewiesen, was auf das Potenzial f\u00fcr dauerhafte therapeutische Wirkungen im Vergleich zu herk\u00f6mmlichen Gentherapieans\u00e4tzen hindeutet.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>This dystrophin gene correction approach which involves editing muscle satellite stem cells potentially enhances durability and functional outcomes compared to synthetic approaches. Since up to 60% of DMD cases are caused by defects between exons 45 and 55, this approach is more broadly applicable for the majority of DMD patients than exon skippers. Key findings [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3289,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,297,314,313],"class_list":["post-3288","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-muscular-dystrophy-association","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3288","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3288"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3288\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3289"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3288"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3288"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3288"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}