{"id":3240,"date":"2025-03-17T16:51:32","date_gmt":"2025-03-17T13:51:32","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3240"},"modified":"2025-03-17T16:59:56","modified_gmt":"2025-03-17T13:59:56","slug":"capricor-therapeutics-announces-positive-data-demonstrating-long-term-efficacy-of-deramiocel-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/capricor-therapeutics-announces-positive-data-demonstrating-long-term-efficacy-of-deramiocel-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Capricor Therapeutics gibt positive Daten bekannt, die die langfristige Wirksamkeit von Deramiocel bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie belegen"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute positive Langzeitergebnisse aus der laufenden klinischen HOPE-2-Open-Label-Extension-Studie (\u201eOLE\u201c) des Unternehmens bekannt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Ergebnisse zeigen, dass Deramiocel, der wichtigste Wirkstoff des Unternehmens, das Potenzial hat, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und die Funktion der oberen Extremit\u00e4ten bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (\u201eDMD\u201c) zu erhalten. Auf der diesj\u00e4hrigen klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association, die vom 16. bis 19. M\u00e4rz in Dallas, Texas, stattfand, wurden die Daten als brandaktuelles Poster pr\u00e4sentiert.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Capricor Therapeutics Deramiocel Klinische Studien<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In einer kohortengematchten externen Vergleichsanalyse zeigte die Studie, dass Patienten, die \u00fcber drei Jahre mit Deramiocel behandelt wurden, einen durchschnittlichen R\u00fcckgang des Gesamtscores der Leistungsf\u00e4higkeit der oberen Extremit\u00e4t (PUL 2.0) um 3,46 Punkte erlitten, verglichen mit einem R\u00fcckgang um 7,19 Punkte in der externen Vergleichsgruppe (p=0,019). Dies entspricht einer Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um % 52 und unterstreicht die potenzielle langfristige therapeutische Nachhaltigkeit von Deramiocel.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Weitere Ergebnisse:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Der Behandlungseffekt nimmt von Jahr zu Jahr zu<\/strong> \u2013 Bei Patienten unter Deramiocel kam es zu einer Verringerung des Krankheitsverlaufs, mit einem durchschnittlichen j\u00e4hrlichen R\u00fcckgang des PUL 2.0 um 1,8 Punkte im ersten Jahr, 1,2 Punkte im zweiten Jahr und 1,1 Punkte im dritten Jahr.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>M\u00f6gliche krankheitsmodifizierende Wirkungen<\/strong> \u2013 W\u00e4hrend einer einj\u00e4hrigen Behandlungspause zeigten die urspr\u00fcnglich mit Deramiocel behandelten Patienten eine langsamere Abnahme (2,8 Punkte pro Jahr) als die unbehandelten Patienten (3,7 Punkte pro Jahr).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>G\u00fcnstiges Sicherheitsprofil<\/strong> \u2013 Deramiocel wurde gut vertragen, es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert und es weist weiterhin ein g\u00fcnstiges langfristiges Nutzen-Risiko-Profil auf.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Positive long-term results from the company&#8217;s ongoing HOPE-2 open label extension (&#8220;OLE&#8221;) clinical trial were announced today by Capricor Therapeutics, a biotechnology company that develops transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases. 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