{"id":3230,"date":"2025-03-17T14:28:46","date_gmt":"2025-03-17T11:28:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3230"},"modified":"2025-03-17T14:28:48","modified_gmt":"2025-03-17T11:28:48","slug":"avidity-biosciences-announces-positive-topline-del-zota-data-showing-consistent-statistically-significant-improvements-in-dystrophin","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/avidity-biosciences-announces-positive-topline-del-zota-data-showing-consistent-statistically-significant-improvements-in-dystrophin\/","title":{"rendered":"Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen"},"content":{"rendered":"

Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin, Exon-Skipping und Kreatinkinase bei Teilnehmern der Phase 1\/2 der EXPLORE44\u00ae-Studie mit Duchenne-Muskeldystrophie zeigen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping geeignet sind.<\/p>\n\n\n\n

Die Daten werden in einer m\u00fcndlichen Pr\u00e4sentation und einer Posterpr\u00e4sentation auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorgestellt, die vom 16. bis 19. M\u00e4rz 2025 in Dallas, Texas, stattfindet.<\/p>\n\n\n\n

Avidity Biosciences EXPLORE44 (Del-zota) Klinische Studien<\/h2>\n\n\n\n

\u201eDel-zota hat in vielerlei Hinsicht bemerkenswerte Verbesserungen gezeigt, darunter eine deutliche Steigerung der Dystrophinproduktion und eine signifikante Senkung des Serum-Kreatinkinase-Spiegels auf nahezu normale Werte nach nur drei Dosen. Die Best\u00e4ndigkeit dieser Ergebnisse in so kurzer Zeit, gepaart mit einer guten Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit, unterstreicht das Potenzial von del-zota, eine bahnbrechende Behandlung f\u00fcr Patienten mit DMD zu werden, deren genetische Varianten f\u00fcr Exon-44-Skipping anf\u00e4llig sind\u201c, sagte Dr. Aravindhan Veerapandiyan, au\u00dferordentlicher Professor f\u00fcr P\u00e4diatrie an der University of Arkansas for Medical Sciences und dem Arkansas Children's Hospital.<\/p>\n\n\n\n

\u201eDiese Ergebnisse geben Patienten und Familien, die von DMD betroffen sind, neue Hoffnung. Sie ben\u00f6tigen dringend gezielte Therapien, mit denen die Muskelintegrit\u00e4t erhalten und m\u00f6glicherweise das Fortschreiten der Muskelschw\u00e4che und des Funktionsverlusts, die mit dieser Krankheit einhergehen, verhindert oder verz\u00f6gert werden kann.\u201c<\/p>\n\n\n\n

Was ist Del-Zota?<\/h2>\n\n\n\n
\"Avidity<\/figure>\n\n\n\n

Del-zota wurde entwickelt, um Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomere (PMOs) an Skelett- und Herzmuskelgewebe zu liefern, um gezielt Exon 44 des Dystrophin-Gens zu \u00fcberspringen und die Produktion von nahezu vollst\u00e4ndigem Dystrophin zu erm\u00f6glichen. Del-zota wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur (EMA) der Orphan-Drug-Status verliehen. FDA wurde zudem der del-zota-Status f\u00fcr seltene p\u00e4diatrische Erkrankungen und das Fast-Track-Programm verliehen. Del-zota ist das erste von mehreren AOCs, die derzeit bei Avidity zur Behandlung von DMD entwickelt werden.<\/p>\n\n\n\n

Die bei MDA vorgestellten Daten unterstreichen die Konsistenz der Daten \u00fcber alle Parameter hinweg sowohl in der 5 mg\/kg- als auch in der 10 mg\/kg-Kohorte von del-zota, darunter:<\/strong><\/p>\n\n\n\n