Auf der Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) wird Roche seine laufende Arbeit an der Elevidys-Gentherapie er\u00f6rtern.<\/p>\n\n\n\n
Aktuelle m\u00fcndliche Studie zu Embark-Daten \u00fcber zwei Jahre und eine gepoolte Analyse der Studien 101, 102 und Endeavor zeigte klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Verbesserungen bei wichtigen Parametern der motorischen Funktion bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).<\/p>\n\n\n\n
Elevidys, EMBARK'ta (A\u015fama III, NCT05096221 ) tedaviden iki y\u0131l sonra ve \u00c7al\u0131\u015fma 101'in (A\u015fama I\/II, NCT03375164 , n=4), \u00c7al\u0131\u015fma 102'nin (A\u015fama II, NCT03769116 , n=26) und ENDEAVOR Kohort 1'in (A\u015fama Ib, NCT04626674 , n=20) haben eine Reihe von Analysen durchgef\u00fchrt, die sich vor dem Hintergrund einer statistischen Analyse und einer klinischen Analyse ergeben haben Bitte beachten Sie, dass es sich hierbei um eine Gruppe von Personen handelt, die die Gruppe kontrollieren. Das bedeutet, dass das Ger\u00e4t Elevidys nicht mehr ben\u00f6tigt wird, es ist aber nicht mehr m\u00f6glich, dass die Ger\u00e4te stabilisiert werden, bis die Lautst\u00e4rke erreicht ist.<\/p>\n\n\n\n
Elevidys zeigte zwei Jahre nach der Behandlung in EMBARK (Phase III, NCT05096221) und drei Jahre nach der Behandlung in einer gepoolten Analyse von Studie 101 (Phase I\/II, NCT03375164, n=4), Studie 102 (Phase II, NCT03769116, n=26) und ENDEAVOR-Kohorte 1 (Phase Ib, NCT04626674, n=20) statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen in wichtigen motorischen Funktionsparametern im Vergleich zu gut abgestimmten externen Kontrollgruppen. Zusammenfassend zeigen diese Daten, dass die Behandlung mit Elevidys zu einer langfristigen Stabilisierung oder Verlangsamung des Krankheitsverlaufs bei Personen im Alter von vier bis acht Jahren zum Zeitpunkt der Behandlung f\u00fchrt.<\/p>\n\n\n\n
Die wichtigsten Daten aus dem zweiten Jahr der EMBARK-Studie wurden im Januar 2025 bekannt gegeben.<\/a> Im Verlauf der zweij\u00e4hrigen EMBARK-Studie wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.<\/p>\n\n\n\n Um den Einfluss von Elevidys auf den Krankheitsverlauf weiter zu untersuchen, wurden Muskelgesundheit und Ver\u00e4nderungen der Muskelpathologie im ersten Teil der EMBARK-Studie mittels Magnetresonanztomographie (MRT) bei einer Teilmenge der Probanden untersucht. In Woche 52 zeigten die Ergebnisse eine Stabilisierung oder Verlangsamung des Krankheitsverlaufs bei mit Elevidys behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo-Patienten. In Woche 104 sprachen die MRT-Ver\u00e4nderungen gegen\u00fcber dem Ausgangswert in allen Muskeln und Muskelgruppen weiterhin f\u00fcr Elevidys gegen\u00fcber Placebo.<\/p>\n\n\n\n