{"id":3218,"date":"2025-03-17T10:34:47","date_gmt":"2025-03-17T07:34:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3218"},"modified":"2025-03-17T10:39:51","modified_gmt":"2025-03-17T07:39:51","slug":"dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics meldet beispiellose und anhaltende funktionelle Verbesserung \u00fcber 18 Monate nach der Phase-1\/2-DELIVER-Studie von DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Dyne Therapeutics, ein Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Weiterentwicklung lebensver\u00e4ndernder Therapeutika f\u00fcr Menschen mit genetisch bedingten neuromuskul\u00e4ren Erkrankungen konzentriert, gab heute neue klinische Langzeitdaten aus seiner laufenden Phase-1\/2-DELIVER-Studie mit DYNE-251 bekannt, die eine beispiellose und anhaltende funktionelle Verbesserung bei der ausgew\u00e4hlten Registrierungsdosis von 20 mg\/kg Q4W (ungef\u00e4hre PMO-Dosis) zeigen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Rahmen der DELIVER-Studie wird DYNE-251 bei Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) untersucht, bei denen Exon 51-Skipping auftritt. Aktualisierte Ergebnisse der Studie werden diese Woche auf der Clinical &amp; Scientific Conference 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorgestellt.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Zu den wichtigsten Ergebnissen der Pr\u00e4sentation der DELIVER-Phase-1\/2-Studie geh\u00f6ren:<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Funktion:<\/strong> Sowohl in der 20 mg\/kg (ausgew\u00e4hlte Registrierungsdosis)- als auch in der 10 mg\/kg1 DYNE-251 Q4W-Kohorte wurden \u00fcber 12 bzw. 18 Monate signifikante und anhaltende Verbesserungen gegen\u00fcber dem Ausgangswert in mehreren funktionellen Endpunkten beobachtet. Zu den funktionellen Beurteilungen geh\u00f6rten die Schrittgeschwindigkeit im 95. Perzentil (SV95C), die North Star Ambulatory Assessment (NSAA), die 10-Meter-Geh-\/Laufzeit (10-MWR) und die Zeit zum Aufstehen vom Boden.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ab dem 6-Monats-Zeitpunkt \u00fcberschritt die sowohl in der 10 mg\/kg- als auch in der 20 mg\/kg-Kohorte von DELIVER beobachtete SV95C-\u00c4nderung vom Ausgangswert den ver\u00f6ffentlichten vorgeschlagenen minimalen klinisch relevanten Unterschied (MCID).<\/li>\n\n\n\n<li>SV95C ist ein digitales, objektives Ergebnisma\u00df f\u00fcr die Gehf\u00e4higkeit der Patienten im normalen Alltagsumfeld und wird als prim\u00e4rer Endpunkt f\u00fcr klinische DMD-Studien in Europa anerkannt.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Dystrophin-Expression:<\/strong> Wie bereits berichtet, zeigte DYNE-251 eine beispiellose nahezu vollst\u00e4ndige Dystrophin-Expression, gemessen mittels Western Blot bei Patienten mit DMD, die f\u00fcr Exon-51-Skipping empf\u00e4nglich sind. Nach sechs Monaten wiesen Patienten, die mit 20 mg\/kg DYNE-251 Q4W behandelt wurden, eine mittlere absolute Dystrophin-Expression von 8,72% des Normalwerts auf (bereinigt um den Muskelanteil). Dyne hat best\u00e4tigt, dass der Pr\u00e4zedenzfall der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) f\u00fcr die Verwendung von Dystrophin als Surrogat-Biomarker f\u00fcr eine beschleunigte Zulassung weiterhin besteht.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit:<\/strong> DYNE-251 zeigte bei 54 Teilnehmern der DELIVER-Studie ein positives Sicherheitsprofil. Seit der letzten Aktualisierung vom 21. November 2024 blieb das Sicherheitsprofil unver\u00e4ndert, und es wurden keine neuen behandlungsbedingten schwerwiegenden Nebenwirkungen beobachtet.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Bisher wurden 970 Dosen des Studienmedikaments \u00fcber einen Zeitraum von 77,1 Patientenjahren verabreicht, wobei die Nachbeobachtungszeit bei manchen Patienten bis zu ~2,5 Jahre betrug.<\/li>\n\n\n\n<li>Bisher wurden 546 Dosen des Studienmedikaments in einer Dosierung von 20 mg\/kg verabreicht.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Dyne Therapeutics, a clinical-stage company focused on advancing life-transforming therapeutics for people living with genetically driven neuromuscular diseases, today announced new long-term clinical data from its ongoing Phase 1\/2 DELIVER trial of DYNE-251 demonstrating unprecedented and sustained functional improvement at the selected registrational dose of 20 mg\/kg Q4W (approximate PMO dose). The DELIVER trial is [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3221,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[208,145,122,193,194],"class_list":["post-3218","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-treatment"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3218","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3218"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3218\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3221"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3218"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3218"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3218"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}