Die Autonome Gemeinschaft Madrid hat bedeutende Fortschritte bei der Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie erzielt, einer degenerativen Erkrankung, f\u00fcr die es noch keine Heilung gibt. Das in der Hauptstadt ans\u00e4ssige Madrider Institut f\u00fcr H\u00f6here Studien (IMDEA Nanoscience) hat in Zusammenarbeit mit der Katholischen Universit\u00e4t des Heiligen Herzens in Rom und der Universit\u00e4t Bordeaux eine Strategie entwickelt, die einen effektiveren Transport von Mikro-RNA (Molek\u00fcle, die Gene regulieren) und die Stimulierung der Faserproduktion erm\u00f6glicht.<\/p>\n\n\n\n
Forscher haben eine Strategie entwickelt, bei der Nanopartikel als Vehikel verwendet werden, um diese Therapie gezielt an Stammzellen zu liefern. Dieser Fortschritt verhindert auch die Ansammlung der Substanz in anderen Organen wie dem Gehirn, den Nieren oder der Leber.<\/p>\n\n\n\n
Diese genetische Erkrankung ist durch fortschreitenden Muskelschwund gekennzeichnet. Ursache sind Mutationen in einem Gen, das ein f\u00fcr die Funktion und Regeneration notwendiges Protein reguliert. Betroffene erleben eine Sch\u00e4digung der Skelett-, Herz- und Lungenmuskulatur.<\/p>\n\n\n\n
Derzeit laufen zahlreiche klinische Studien, die die Krankheit durch intraven\u00f6se Medikamentenverabreichung behandeln. Die Verabreichung \u00fcber die Blutbahn wird jedoch durch die mangelnde Stabilit\u00e4t und Penetration des Medikaments erschwert.<\/p>\n\n\n\n
Dadurch konnten in Labor- und Tiermodellen zellul\u00e4re und biochemische Ver\u00e4nderungen erzielt werden, die nicht nur eine Regeneration auf zellul\u00e4rer Ebene, sondern auch eine Erholung auf funktioneller Ebene erm\u00f6glichten. Dar\u00fcber hinaus ist diese vom Team um Professor \u00c1lvaro Somoza am IMDEA Nanoscience entwickelte Methode biokompatibel, ungiftig und nicht immunogen und l\u00e4sst sich leicht zur Behandlung verschiedener Krankheiten anpassen.<\/p>\n\n\n\n
Diese Technik, die bisher in Tiermodellen demonstriert wurde, ist noch nicht f\u00fcr den Einsatz am Menschen bereit. Sie ebnet jedoch den Weg f\u00fcr die Entwicklung zuk\u00fcnftiger Behandlungen, die auf der Grundlage dieses Wissens die Duchenne-Muskeldystrophie wirksam behandeln k\u00f6nnen.<\/p>\n\n\n\n