Metagenomi, ein Unternehmen f\u00fcr Pr\u00e4zisionsgenetik, das sich der Entwicklung kurativer Therapeutika f\u00fcr Patienten mithilfe seiner firmeneigenen Toolbox zur Genomeditierung verschrieben hat, gab heute eine Ver\u00f6ffentlichung in der Fachzeitschrift Nature Communications bekannt, in der sein neuartiges, kompaktes CAST-System f\u00fcr die gezielte Integration gro\u00dfer Gene in das menschliche Genom beschrieben wird.<\/p>\n\n\n\n
Die CAST-Systeme von Metagenomi sind eine potenzielle L\u00f6sung f\u00fcr die Entwicklung heilender genetischer Medikamente, da diese nat\u00fcrlichen Systeme eine f\u00fcr das Gebiet der Genomeditierung entscheidende Aufgabe erf\u00fcllen: die pr\u00e4zise, programmierbare Integration gro\u00dfer Genladungen. <\/p>\n\n\n\n
Diese Technologie hat das Potenzial, eine Vielzahl komplexer genetischer Erkrankungen zu behandeln, die durch Funktionsverlustmutationen verursacht werden, wie beispielsweise Morbus Wilson, Mukoviszidose und Muskeldystrophie Duchenne. Die neu ver\u00f6ffentlichten Daten demonstrieren einen neuartigen Ansatz zur pr\u00e4zisen Integration therapeutischer Gene in das menschliche Genom und bauen auf fr\u00fcheren Erkenntnissen auf, die das Potenzial dieser Systeme belegten.<\/p>\n\n\n\n
Metagenomis neuartiges, kompaktes Cas12k CAST-System wurde mithilfe der KI-gesteuerten Metagenomik-Plattform des Unternehmens entdeckt und umgesetzt, um eine programmierbare und gezielte genomische Integration in menschliche Zellen zu erm\u00f6glichen. Wissenschaftler von Metagenomi demonstrierten die Integration mehrerer Ladungen an eine bekannte sichere Stelle im menschlichen Genom und verdeutlichten damit die ortsspezifischen, programmierbaren und vielseitigen Eigenschaften des Systems.<\/p>\n\n\n\n
Die Studie hebt wichtige Fortschritte bei der Translation von CAST f\u00fcr therapeutische Anwendungen hervor, darunter die M\u00f6glichkeit, eine sichere Stelle im menschlichen Genom neu anzusteuern, die vollst\u00e4ndige Integration eines therapeutisch relevanten Gens und die optimierte Verabreichung mithilfe einer All-in-One-mRNA. Diese Erkenntnisse liefern neue Einblicke in umfassende, gezielte Ans\u00e4tze zur Genomintegration f\u00fcr die Entwicklung von In-vivo-Geneditierungstherapeutika. Zuk\u00fcnftige Arbeiten konzentrieren sich auf den Ausbau dieser M\u00f6glichkeiten und die Optimierung des Systems f\u00fcr klinische Anwendungen. Weitere Fortschritte werden f\u00fcr 2025 erwartet.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Metagenomi, a precision genetic medicines company committed to developing curative therapeutics for patients using its proprietary gene editing toolbox, today announced a publication in the journal Nature Communications describing its novel, compact CAST system for large, targeted gene integration into the human genome. Metagenomi\u2019s CAST systems are a potential solution for development of curative genetic […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3207,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[290,291,289],"class_list":["post-3206","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-crispr","tag-metagenomi","tag-v-k-cast"],"subtitle":"Metagenomi hat in Nature Communications bahnbrechende Forschungsergebnisse ver\u00f6ffentlicht, die sein neuartiges, kompaktes CRISPR-assoziiertes Transposase-System (CAST) f\u00fcr die Integration gro\u00dfer Gene vorstellen. Die KI-gesteuerte Metagenomik-Plattform des Unternehmens entdeckte ein kompaktes Cas12k-CAST-System, das therapeutische Gene pr\u00e4zise in das menschliche Genom integrieren kann.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3206","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3206"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3206\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3207"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3206"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3206"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3206"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}