{"id":3173,"date":"2025-03-10T17:19:24","date_gmt":"2025-03-10T14:19:24","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3173"},"modified":"2025-05-07T10:15:23","modified_gmt":"2025-05-07T07:15:23","slug":"sonothera-presents-new-data-of-genetic-medicine-using-targeted-ultrasound-mediated-delivery-umd-in-treating-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/sonothera-presents-new-data-of-genetic-medicine-using-targeted-ultrasound-mediated-delivery-umd-in-treating-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"SonoThera pr\u00e4sentiert neue Daten zur genetischen Medizin unter Einsatz gezielter ultraschallgest\u00fctzter Verabreichung (UMD) bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">SonoThera wird auf der MDA-Konferenz 2025 neue Daten pr\u00e4sentieren, die das Potenzial der genetischen Medizin mit gezielter, ultraschallvermittelter Verabreichung (UMD) bei der Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne demonstrieren.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Neue pr\u00e4klinische Daten belegen die F\u00e4higkeit der neuartigen, nicht-viralen UMD-Technologie von SonoThera, genetische Medikamente zu verabreichen, die die Expression des vollst\u00e4ndigen Dystrophin-Proteins in der Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskulatur erm\u00f6glichen.<\/li>\n\n\n\n<li>Der nicht-invasive Ansatz von SonoThera wird entwickelt, um eine breite, hochgradig zielgerichtete Bioverteilung verschiedener genetischer Medikamente ohne Gr\u00f6\u00dfenbeschr\u00e4nkung auf sichere und wiederdosierbare Weise zu erm\u00f6glichen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SonoThera, ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Behandlung der Grundursachen menschlicher Krankheiten durch die Entwicklung genetischer Arzneimittel der n\u00e4chsten Generation verschrieben hat, gab heute bekannt, dass es auf der j\u00e4hrlichen Clinical &amp; Scientific Conference der Muscular Dystrophy Association (MDA), die vom 16. bis 19. M\u00e4rz in Dallas (Texas) stattfindet, neue Daten pr\u00e4sentieren wird.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ultraschall-vermittelte \u00dcbertragung (UMD)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SonoThera entwickelt die weltweit erste ultraschallvermittelte nicht-virale Genabgabeplattform, die die Einschr\u00e4nkungen anderer Gentherapieans\u00e4tze \u00fcberwinden soll.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die pr\u00e4klinischen Daten unterstreichen die F\u00e4higkeit der ultraschallvermittelten Verabreichung (UMD), nicht-virale genetische Konstrukte auf eine wiederverabreichbare, dauerhafte Weise zu exprimieren, wodurch in Mausmodellen die Expression von Dystrophin in voller L\u00e4nge in Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskeln erm\u00f6glicht wird. SonoThera entwickelt einen propriet\u00e4ren, nicht-viralen, nicht-invasiven Ansatz unter Verwendung ultraschallvermittelter Verabreichung, der eine breite, hochgradig zielgerichtete Bioverteilung verschiedener genetischer Medikamente ohne Gr\u00f6\u00dfenbeschr\u00e4nkung auf wiederverabreichbare Weise erm\u00f6glicht und so konzipiert ist, dass er sicher, gut vertr\u00e4glich und kosteng\u00fcnstig ist.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201eWir konzentrieren uns auf die gro\u00dfen Herausforderungen, die bei der Behandlung von DMD noch bestehen. Dazu geh\u00f6ren die Unf\u00e4higkeit, Dystrophin in voller L\u00e4nge zu liefern, die Immunogenit\u00e4t viraler Vektoren, die fehlende Verbesserung der motorischen Funktion, die Unf\u00e4higkeit, eine erneute Verabreichung zu erm\u00f6glichen, Sicherheitsprobleme und nat\u00fcrlich die hohen Behandlungskosten\u201c, sagte Kenneth Greenberg, PhD, CEO von SonoThera. \u201eWir glauben, dass UMD diese Probleme l\u00f6sen kann, und zwar auf eine nicht-virale, nicht-invasive Weise. Wir freuen uns darauf, unsere neuesten Daten auf der bevorstehenden MDA-Konferenz vorzustellen.\u201c<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>SonoThera will present new data at the 2025 MDA Conference demonstrating the potential of genetic medicine using targeted, Ultrasound-Mediated Delivery (UMD) in treating Duchenne Muscular Dystrophy. SonoThera, a biotechnology company dedicated to treating the root cause of human diseases through developing the next generation of genetic medicines, today announced it will present new data at [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3174,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,285,286],"class_list":["post-3173","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-sonothera","tag-ultrasound-mediated-delivery"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3173","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3173"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3173\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3174"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3173"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3173"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3173"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}